Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een non-inferioriteitsstudie van alglucosidase alfa vervaardigd op de schaal van 160 l en 4000 l bij niet eerder behandelde patiënten met de ziekte van Pompe met infantiele aanvang

14 december 2015 bijgewerkt door: Genzyme, a Sanofi Company

Een fase 3/4, prospectief, multinationaal, open-label, non-inferioriteitsonderzoek van alglucosidase Alfa vervaardigd op de 160 l en 4000 l schalen bij niet eerder behandelde patiënten met de ziekte van Pompe met infantiele aanvang

Een studie om vergelijkbare veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek (PK) aan te tonen van alglucosidase alfa vervaardigd op de 160 liter (L) en 4000 L schalen bij deelnemers bij wie de diagnose van de ziekte van Pompe met infantiele aanvang was gesteld. Deelnemers werden behandeld met alglucosidase alfa 160 L-schaalproduct in de Verenigde Staten (VS) en 4000 L-schaalproduct in de regio's buiten de VS.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

4

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Geiben, Duitsland
      • Mainz, Duitsland
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten
    • Florida
      • Gainsville, Florida, Verenigde Staten
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Cambridge, Massachusetts, Verenigde Staten
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 1 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De ouder/wettelijke voogd van de deelnemer was bereid en in staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven.
  • De deelnemer kan jonger zijn dan of gelijk zijn aan 12 maanden.
  • De deelnemer heeft mogelijk GAA-enzymdeficiëntie gedocumenteerd in bloed, huid of spierweefsel.
  • De deelnemer kan naïef zijn voor behandeling met alglucosidase alfa.

Uitsluitingscriteria:

  • De deelnemer was kruisreactief immunologisch materiaal negatief.
  • De deelnemer had op het moment van inschrijving invasieve beademingsondersteuning nodig.
  • De deelnemer had gedecompenseerd klinisch hartfalen.
  • De deelnemer had een ernstige aangeboren afwijking, met uitzondering van cardiale hypertrofie.
  • De deelnemer had een klinisch significante orgaanziekte (exclusief de tekenen en symptomen van de ziekte van Pompe).
  • De deelnemer ontving momenteel een onderzoeksproduct.
  • De deelnemer nam deel aan een ander klinisch onderzoek.
  • De deelnemer en/of de ouder/wettelijke voogd van de patiënt kon niet voldoen aan de vereisten van het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Alglucosidase Alfa 4000 L-materiaal (niet-Amerikaanse deelnemers)
Alglucosidase alfa 4000 L materiaal voor 52 weken.
Biologisch: alglucosidase alfa
Intraveneuze (IV) infusie van alglucosidase alfa (4000 L materiaal) 20 mg/kg eenmaal per twee weken (QOW)
Andere namen:
  • Lumizym
Biologisch: alglucosidase alfa
IV infusie van alglucosidase alfa (160 L materiaal) 20 mg/kg QOW.
Andere namen:
  • Myozyme
Actieve vergelijker: Alglucosidase Alfa 160 L-materiaal (Amerikaanse deelnemers)
Alglucosidase alfa 160 L materiaal voor 52 weken.
Biologisch: alglucosidase alfa
Intraveneuze (IV) infusie van alglucosidase alfa (4000 L materiaal) 20 mg/kg eenmaal per twee weken (QOW)
Andere namen:
  • Lumizym
Biologisch: alglucosidase alfa
IV infusie van alglucosidase alfa (160 L materiaal) 20 mg/kg QOW.
Andere namen:
  • Myozyme

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in hartfunctie in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
De hartfunctie werd gemeten met de linkerventrikelmassa Z-score (LVM-Z). Z-scores geven het aantal standaarddeviaties (SD) van het gemiddelde in een normale verdeling aan. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een afname en een positieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een toename van de LVM Z-score. Het normale bereik is -2 tot 2 en groter dan 2 kan wijzen op linkerventrikelhypertrofie.
Basislijn, week 52

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met geschatte overlevingskans
Tijdsspanne: Tot week 52
Tot week 52
Aantal deelnemers met overleving zonder invasieve ventilator
Tijdsspanne: Tot week 52
Invasieve beademingsvrije overleving werd gedefinieerd als de tijd waarin de deelnemer leeft en niet invasief wordt beademd. Aantal deelnemers met invasieve beademingsvrije overleving werd gerapporteerd.
Tot week 52
Verandering ten opzichte van baseline in motorische ontwikkelingsstatus in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
De motorische ontwikkelingsstatus werd beoordeeld door de Gross Motor Function Measure - 88 Scale (GMFM-88) totaalscores. GMFM-88 is een meetinstrument met 88 items om de grove motoriek te detecteren. Het bestaat uit 5 categorieën: liggen en rollen; zitten; kruipen en knielen; staand; lopen, rennen en springen. Elk item werd gescoord op een 4-punts Likertschaal (0 = kan niet; 1 = begint [<10% van de taak]; 2 = voltooit gedeeltelijk [10% tot <100% van de taak]; 3 = taakvoltooiing) . De score voor elke dimensie werd uitgedrukt als een percentage van de maximale score voor die dimensie. De totale score varieert van 0% tot 100%, waarbij hogere scores duiden op betere motorische functies.
Basislijn, week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 augustus 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 mei 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 mei 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

14 mei 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

18 januari 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 december 2015

Laatst geverifieerd

1 december 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AGLU07510
  • 2011-005595-42 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren