Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude de non-infériorité de l'alglucosidase Alfa fabriquée aux échelles de 160 L et 4000 L chez des patients naïfs de traitement atteints de la maladie de Pompe infantile

14 décembre 2015 mis à jour par: Genzyme, a Sanofi Company

Une étude de phase 3/4, prospective, multinationale, ouverte et de non-infériorité sur l'alglucosidase Alfa fabriquée aux échelles de 160 L et 4000 L chez des patients naïfs de traitement atteints de la maladie de Pompe à début infantile

Une étude visant à démontrer l'innocuité, l'efficacité et la pharmacocinétique (PK) comparables de l'alglucosidase alfa fabriquée aux échelles de 160 litres (L) et 4000 L chez les participants chez qui on avait diagnostiqué la maladie de Pompe infantile. Les participants ont été traités avec un produit à base d'alglucosidase alfa 160 L aux États-Unis (États-Unis) et un produit à base de 4 000 L dans les régions en dehors des États-Unis.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

4

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Geiben, Allemagne
      • Mainz, Allemagne
  • Taïwan
      • Taipei, Taïwan
  • États-Unis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis
    • Florida
      • Gainsville, Florida, États-Unis
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, États-Unis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis
    • Massachusetts
      • Cambridge, Massachusetts, États-Unis
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis
    • New York
      • New York, New York, États-Unis
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, États-Unis
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 1 an (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Le parent/tuteur légal du participant était disposé et capable de fournir un consentement éclairé signé.
  • Le participant peut être âgé de moins ou égal à 12 mois.
  • Le participant peut avoir documenté un déficit en enzyme GAA dans le sang, la peau ou les tissus musculaires.
  • Le participant pourrait être naïf au traitement avec l'alpha alglucosidase.

Critère d'exclusion:

  • Le participant était négatif au matériel immunologique à réaction croisée.
  • Le participant avait besoin d'une assistance respiratoire invasive au moment de l'inscription.
  • Le participant avait une insuffisance cardiaque clinique décompensée.
  • Le participant présentait une anomalie congénitale majeure, excluant l'hypertrophie cardiaque.
  • Le participant avait une maladie organique cliniquement significative (à l'exclusion des signes et symptômes de la maladie de Pompe).
  • Le participant recevait actuellement un produit expérimental.
  • Le participant participait à une autre étude clinique.
  • Le participant et/ou le parent/tuteur légal du patient n'a pas pu se conformer aux exigences de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Matériel Alglucosidase Alfa 4000 L (Participants non américains)
Matériel alglucosidase alfa 4000 L pendant 52 semaines.
Biologique: alpha alglucosidase
Perfusion intraveineuse (IV) d'alglucosidase alfa (matériel de 4000 L) 20 mg/kg toutes les deux semaines (QOW)
Autres noms:
  • Lumizyme
Biologique: alpha alglucosidase
Perfusion IV d'alglucosidase alfa (matériel de 160 L) 20 mg/kg QOW.
Autres noms:
  • Myozyme
Comparateur actif: Matériel Alglucosidase Alfa 160 L (participants américains)
Matériel alglucosidase alfa 160 L pendant 52 semaines.
Biologique: alpha alglucosidase
Perfusion intraveineuse (IV) d'alglucosidase alfa (matériel de 4000 L) 20 mg/kg toutes les deux semaines (QOW)
Autres noms:
  • Lumizyme
Biologique: alpha alglucosidase
Perfusion IV d'alglucosidase alfa (matériel de 160 L) 20 mg/kg QOW.
Autres noms:
  • Myozyme

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport au départ dans la fonction cardiaque à la semaine 52
Délai: Ligne de base, Semaine 52
La fonction cardiaque a été mesurée par le Z-score de masse ventriculaire gauche (LVM-Z). Les scores Z indiquent le nombre d'écarts-types (ET) par rapport à la moyenne dans une distribution normale. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une diminution et un changement positif par rapport à la ligne de base indique une augmentation du score Z LVM. La plage normale est de -2 à 2 et supérieure à 2 peut indiquer une hypertrophie ventriculaire gauche.
Ligne de base, Semaine 52

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants ayant une probabilité estimée de survie
Délai: Jusqu'à la semaine 52
Jusqu'à la semaine 52
Nombre de participants avec survie sans ventilateur invasif
Délai: Jusqu'à la semaine 52
La survie sans ventilateur invasif a été définie comme le temps pendant lequel le participant est vivant et non ventilé de manière invasive. Le nombre de participants avec une survie sans ventilateur invasif a été signalé.
Jusqu'à la semaine 52
Changement par rapport à la ligne de base du statut de développement moteur à la semaine 52
Délai: Ligne de base, Semaine 52
L'état de développement moteur a été évalué par les scores totaux en pourcentage de la mesure de la fonction motrice globale - échelle 88 (GMFM-88). GMFM-88 est une mesure de 88 éléments pour détecter la fonction motrice globale. Il se compose de 5 catégories : couché et roulant ; séance; ramper et s'agenouiller; debout; marcher, courir et sauter. Chaque élément a été noté sur une échelle de Likert à 4 points (0 = ne peut pas faire ; 1 = commence [<10 % de la tâche] ; 2 = termine partiellement [10 % à <100 % de la tâche] ; 3 = achèvement de la tâche) . Le score pour chaque dimension a été exprimé en pourcentage du score maximum pour cette dimension. Le score total varie de 0 % à 100 %, les scores les plus élevés indiquant de meilleures fonctions motrices.
Ligne de base, Semaine 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Genzyme, a Sanofi Company

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 août 2012

Achèvement primaire (Réel)

1 décembre 2014

Achèvement de l'étude (Réel)

1 décembre 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 mai 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 mai 2012

Première publication (Estimation)

14 mai 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

18 janvier 2016

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 décembre 2015

Dernière vérification

1 décembre 2015

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AGLU07510
  • 2011-005595-42 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner