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Um estudo de não inferioridade da alglucosidase alfa fabricada nas escalas de 160 L e 4000 L em pacientes virgens de tratamento com doença de Pompe de início infantil

14 de dezembro de 2015 atualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Um estudo de fase 3/4, prospectivo, multinacional, aberto, de não inferioridade da alglucosidase alfa fabricada nas escalas de 160 L e 4000 L em pacientes sem tratamento prévio com doença de Pompe de início infantil

Um estudo para demonstrar segurança, eficácia e farmacocinética (PK) comparáveis ​​da alglucosidase alfa fabricada nas escalas de 160 litros (L) e 4000 L em participantes que foram diagnosticados com doença de Pompe de início infantil. Os participantes foram tratados com produto de escala de 160 L de alglucosidase alfa nos Estados Unidos (EUA) e produto de escala de 4000 L nas regiões fora dos EUA.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

4

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Geiben, Alemanha
      • Mainz, Alemanha
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos
    • Florida
      • Gainsville, Florida, Estados Unidos
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Cambridge, Massachusetts, Estados Unidos
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 1 ano (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • O pai/responsável legal do participante estava disposto e apto a fornecer consentimento informado assinado.
  • O participante pode ter menos de ou igual a 12 meses de idade.
  • O participante pode ter documentado a deficiência da enzima GAA no sangue, pele ou tecido muscular.
  • O participante pode ser virgem de tratamento com alglucosidase alfa.

Critério de exclusão:

  • O participante era negativo para material imunológico de reação cruzada.
  • O participante necessitou de suporte ventilatório invasivo no momento da inscrição.
  • O participante apresentava insuficiência cardíaca clínica descompensada.
  • O participante tinha uma grande anormalidade congênita, excluindo hipertrofia cardíaca.
  • O participante tinha uma doença de órgão clinicamente significativa (excluindo os sinais e sintomas da doença de Pompe).
  • O participante estava recebendo atualmente qualquer produto experimental.
  • O participante estava participando de outro estudo clínico.
  • O participante e/ou o pai/responsável legal do paciente não conseguiu aderir aos requisitos do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Alglucosidase Alfa 4000 L material (participantes fora dos EUA)
Alglucosidase alfa 4000 L material por 52 semanas.
Biológico: alglucosidase alfa
Infusão intravenosa (IV) de alglucosidase alfa (material de 4.000 L) 20 mg/kg a cada duas semanas (QOW)
Outros nomes:
  • Lumizyme
Biológico: alglucosidase alfa
Infusão IV de alglucosidase alfa (material de 160 L) 20 mg/kg QOW.
Outros nomes:
  • Miozima
Comparador Ativo: Alglucosidase Alfa 160 L material (participantes dos EUA)
Alglucosidase alfa 160 L material por 52 semanas.
Biológico: alglucosidase alfa
Infusão intravenosa (IV) de alglucosidase alfa (material de 4.000 L) 20 mg/kg a cada duas semanas (QOW)
Outros nomes:
  • Lumizyme
Biológico: alglucosidase alfa
Infusão IV de alglucosidase alfa (material de 160 L) 20 mg/kg QOW.
Outros nomes:
  • Miozima

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base na função cardíaca na semana 52
Prazo: Linha de base, Semana 52
A função cardíaca foi medida pelo escore Z da massa ventricular esquerda (LVM-Z). Os escores Z indicam o número de desvios padrão (DP) da média em uma distribuição normal. Uma alteração negativa em relação à linha de base indica uma diminuição e uma alteração positiva em relação à linha de base indica um aumento no escore Z LVM. A faixa normal é de -2 a 2 e maior que 2 pode indicar hipertrofia ventricular esquerda.
Linha de base, Semana 52

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com probabilidade estimada de sobrevivência
Prazo: Até a semana 52
Até a semana 52
Número de participantes com sobrevida livre de ventilação invasiva
Prazo: Até a semana 52
A sobrevida livre de ventilação invasiva foi definida como o tempo durante o qual o participante está vivo e não ventilado de forma invasiva. O número de participantes com sobrevida livre de ventilação invasiva foi relatado.
Até a semana 52
Mudança da linha de base no status de desenvolvimento motor na semana 52
Prazo: Linha de base, Semana 52
O estado do desenvolvimento motor foi avaliado pela Medida da Função Motora Grossa - Escala 88 (GMFM-88) das pontuações percentuais totais. GMFM-88 é uma medida de 88 itens para detectar a função motora grossa. É composto por 5 categorias: deitado e rolando; sentado; engatinhar e ajoelhar-se; de pé; andar, correr e pular. Cada item foi pontuado em uma escala Likert de 4 pontos (0 = não pode fazer; 1 = inicia [<10% da tarefa]; 2 = completa parcialmente [10% a <100% da tarefa]; 3 = conclusão da tarefa) . A pontuação para cada dimensão foi expressa como uma porcentagem da pontuação máxima para aquela dimensão. A pontuação total varia de 0% a 100%, onde pontuações mais altas indicam melhores funções motoras.
Linha de base, Semana 52

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Genzyme, a Sanofi Company

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de agosto de 2012

Conclusão Primária (Real)

1 de dezembro de 2014

Conclusão do estudo (Real)

1 de dezembro de 2014

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de maio de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de maio de 2012

Primeira postagem (Estimativa)

14 de maio de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

18 de janeiro de 2016

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de dezembro de 2015

Última verificação

1 de dezembro de 2015

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AGLU07510
  • 2011-005595-42 (Número EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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