Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie noninferiority alglukosidázy Alfa vyrobené v měřítku 160 l a 4 000 l při léčbě naivních pacientů s Pompeho nemocí s nástupem infantilní fáze

14. prosince 2015 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

Fáze 3/4, prospektivní, nadnárodní, otevřená, noninferioritní studie alglukosidázy Alfa vyrobené v měřítku 160 l a 4 000 l při léčbě naivních pacientů s Pompeho nemocí s nástupem v dětství

Studie k prokázání srovnatelné bezpečnosti, účinnosti a farmakokinetiky (PK) alglukosidázy alfa vyráběné na stupnici 160 litrů (L) a 4000 litrů u účastníků, u kterých byla diagnostikována Pompeho nemoc s nástupem v dětství. Účastníci byli léčeni produktem alglukosidáza alfa v měřítku 160 1 ve Spojených státech (USA) a produktem v měřítku 4 000 1 v regionech mimo USA.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

4

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
      • Geiben, Německo
      • Mainz, Německo
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy
    • Florida
      • Gainsville, Florida, Spojené státy
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy
    • Massachusetts
      • Cambridge, Massachusetts, Spojené státy
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 1 rok (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Rodič/zákonný zástupce účastníka byl ochoten a schopen poskytnout podepsaný informovaný souhlas.
  • Účastník může být mladší nebo rovný 12 měsícům.
  • Účastník mohl zdokumentovat nedostatek enzymu GAA z krve, kůže nebo svalové tkáně.
  • Účastník může být naivní vůči léčbě alglukosidázou alfa.

Kritéria vyloučení:

  • Účastník byl zkříženě reaktivní imunologický materiál negativní.
  • Účastník v době zařazení vyžadoval podporu invazivního ventilátoru.
  • Účastník měl dekompenzované klinické srdeční selhání.
  • Účastník měl závažnou vrozenou abnormalitu s výjimkou srdeční hypertrofie.
  • Účastník měl klinicky významné orgánové onemocnění (s výjimkou známek a symptomů Pompeho choroby).
  • Účastník v současné době dostával jakýkoli hodnocený produkt.
  • Účastník se účastnil jiné klinické studie.
  • Účastník a/nebo rodič/zákonný zástupce pacienta nebyli schopni dodržet požadavky studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Alglukosidáza Alfa 4000 L materiál (účastníci mimo USA)
Alglukosidáza alfa 4000 L materiál po dobu 52 týdnů.
Biologický: alglukosidáza alfa
Intravenózní (IV) infuze alglukosidázy alfa (4000 l materiálu) 20 mg/kg každý druhý týden (QOW)
Ostatní jména:
  • Lumizyme
Biologický: alglukosidáza alfa
IV infuze alglukosidázy alfa (160 1 materiálu) 20 mg/kg QOW.
Ostatní jména:
  • Myozyme
Aktivní komparátor: Alglukosidáza Alfa 160 L materiál (účastníci z USA)
Alglukosidáza alfa 160 l materiál po dobu 52 týdnů.
Biologický: alglukosidáza alfa
Intravenózní (IV) infuze alglukosidázy alfa (4000 l materiálu) 20 mg/kg každý druhý týden (QOW)
Ostatní jména:
  • Lumizyme
Biologický: alglukosidáza alfa
IV infuze alglukosidázy alfa (160 1 materiálu) 20 mg/kg QOW.
Ostatní jména:
  • Myozyme

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna srdeční funkce od výchozí hodnoty v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Srdeční funkce byla měřena pomocí Z-skóre hmoty levé komory (LVM-Z). Z-skóre označují počet standardních odchylek (SD) od průměru v normální distribuci. Negativní změna oproti výchozí hodnotě znamená pokles a pozitivní změna oproti výchozí hodnotě znamená zvýšení Z-skóre LVM. Normální rozsah je -2 až 2 a větší než 2 může znamenat hypertrofii levé komory.
Výchozí stav, týden 52

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s odhadovanou pravděpodobností přežití
Časové okno: Až do 52. týdne
Až do 52. týdne
Počet účastníků s přežitím bez invazivního ventilátoru
Časové okno: Až do 52. týdne
Přežití bez invazivního ventilátoru bylo definováno jako doba, během níž je účastník naživu a není invazivně ventilován. Byl hlášen počet účastníků s přežitím bez invazivní ventilace.
Až do 52. týdne
Změna stavu motorického vývoje od výchozího stavu v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Stav motorického rozvoje byl hodnocen celkovým procentuálním skóre na stupnici Gross Motor Function Measure - 88 Scale (GMFM-88). GMFM-88 je měřítko s 88 položkami pro detekci funkce hrubé motoriky. Skládá se z 5 kategorií: ležení a válení; sedící; plazení a klečení; stojící; chůze, běh a skákání. Každá položka byla hodnocena na 4bodové Likertově škále (0 = nelze provést; 1 = zahájí [<10 % úkolu]; 2 = částečně dokončí [10 % až <100 % úkolu]; 3 = dokončení úkolu) . Skóre pro každou dimenzi bylo vyjádřeno jako procento maximálního skóre pro tuto dimenzi. Celkové skóre se pohybuje od 0 % do 100 %, kde vyšší skóre ukazuje na lepší motorické funkce.
Výchozí stav, týden 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. května 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. května 2012

První zveřejněno (Odhad)

14. května 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

18. ledna 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. prosince 2015

Naposledy ověřeno

1. prosince 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AGLU07510
  • 2011-005595-42 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Glykogenóza 2

Klinické studie na alglukosidáza alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Norway

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit