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Un estudio de no inferioridad de la alglucosidasa alfa fabricada en las escalas de 160 L y 4000 L en pacientes sin tratamiento previo con enfermedad de Pompe de inicio infantil

14 de diciembre de 2015 actualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Un estudio de fase 3/4, prospectivo, multinacional, abierto, de no inferioridad de la alglucosidasa alfa fabricada en las escalas de 160 L y 4000 L en pacientes sin tratamiento previo con enfermedad de Pompe de inicio infantil

Un estudio para demostrar una seguridad, eficacia y farmacocinética (PK) comparables de la alglucosidasa alfa fabricada en las escalas de 160 litros (L) y 4000 L en participantes a los que se les había diagnosticado la enfermedad de Pompe de inicio infantil. Los participantes fueron tratados con un producto a escala de 160 L de alglucosidasa alfa en los Estados Unidos (EE. UU.) y un producto a escala de 4000 L en las regiones fuera de los EE. UU.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

4

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Geiben, Alemania
      • Mainz, Alemania
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos
    • Florida
      • Gainsville, Florida, Estados Unidos
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Cambridge, Massachusetts, Estados Unidos
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
  • Taiwán
      • Taipei, Taiwán

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 1 año (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El padre/tutor legal del participante estuvo dispuesto y fue capaz de proporcionar un consentimiento informado firmado.
  • El participante puede ser menor o igual a 12 meses de edad.
  • El participante podría haber documentado una deficiencia de la enzima GAA en la sangre, la piel o el tejido muscular.
  • El participante podría no haber recibido tratamiento con alglucosidasa alfa.

Criterio de exclusión:

  • El participante fue negativo para el material inmunológico de reactividad cruzada.
  • El participante requirió asistencia respiratoria invasiva en el momento de la inscripción.
  • El participante presentaba insuficiencia cardiaca clínica descompensada.
  • El participante tenía una anomalía congénita importante, excluida la hipertrofia cardíaca.
  • El participante tenía una enfermedad orgánica clínicamente significativa (excluyendo los signos y síntomas de la enfermedad de Pompe).
  • El participante estaba recibiendo actualmente algún producto en investigación.
  • El participante estaba participando en otro estudio clínico.
  • El participante y/o el padre/tutor legal del paciente no pudo cumplir con los requisitos del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Material de alglucosidasa Alfa 4000 L (participantes no estadounidenses)
Material de alglucosidasa alfa 4000 L durante 52 semanas.
Biológico: alglucosidasa alfa
Infusión intravenosa (IV) de alglucosidasa alfa (4000 L de material) 20 mg/kg en semanas alternas (QOW)
Otros nombres:
  • Lumizyme
Biológico: alglucosidasa alfa
Infusión IV de alglucosidasa alfa (160 L de material) 20 mg/kg QOW.
Otros nombres:
  • Miozima
Comparador activo: Material de alglucosidasa Alfa 160 L (participantes de EE. UU.)
Alglucosidasa alfa material 160 L para 52 semanas.
Biológico: alglucosidasa alfa
Infusión intravenosa (IV) de alglucosidasa alfa (4000 L de material) 20 mg/kg en semanas alternas (QOW)
Otros nombres:
  • Lumizyme
Biológico: alglucosidasa alfa
Infusión IV de alglucosidasa alfa (160 L de material) 20 mg/kg QOW.
Otros nombres:
  • Miozima

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la función cardíaca en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
La función cardíaca se midió mediante el Z-score de masa ventricular izquierda (LVM-Z). Las puntuaciones Z indican el número de desviaciones estándar (DE) de la media en una distribución normal. Un cambio negativo desde el inicio indica una disminución y un cambio positivo desde el inicio indica un aumento en la puntuación Z de LVM. El rango normal es de -2 a 2 y más de 2 puede indicar hipertrofia ventricular izquierda.
Línea de base, semana 52

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con probabilidad estimada de supervivencia
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 52
Hasta la Semana 52
Número de participantes con supervivencia sin ventilador invasivo
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 52
La supervivencia sin ventilación invasiva se definió como el tiempo durante el cual el participante está vivo y sin ventilación invasiva. Se informó el número de participantes con supervivencia sin ventilación invasiva.
Hasta la Semana 52
Cambio desde el inicio en el estado de desarrollo motor en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
El estado de desarrollo motor se evaluó mediante la Medida de la función motora gruesa - escala 88 (GMFM-88) puntuaciones porcentuales totales. GMFM-88 es una medida de 88 ítems para detectar la función motora gruesa. Consta de 5 categorías: acostado y rodando; sesión; gatear y arrodillarse; de pie; caminar, correr y saltar. Cada elemento se calificó en una escala Likert de 4 puntos (0 = no puede hacerlo; 1 = inicia [<10 % de la tarea]; 2 = completa parcialmente [10 % a <100 % de la tarea]; 3 = completa la tarea) . La puntuación de cada dimensión se expresó como un porcentaje de la puntuación máxima de esa dimensión. La puntuación total varía de 0% a 100%, donde las puntuaciones más altas indican mejores funciones motoras.
Línea de base, semana 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Genzyme, a Sanofi Company

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de agosto de 2012

Finalización primaria (Actual)

1 de diciembre de 2014

Finalización del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de mayo de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de mayo de 2012

Publicado por primera vez (Estimar)

14 de mayo de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

18 de enero de 2016

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de diciembre de 2015

Última verificación

1 de diciembre de 2015

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AGLU07510
  • 2011-005595-42 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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