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鎌状赤血球症患者におけるHQK-1001の効果

2015年3月17日 更新者：HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

鎌状赤血球症における HQK-1001 のランダム化プラセボ対照第 2 相試験

この研究の目的は、鎌状赤血球症患者の Hb F に対する HQK-1001 の効果を評価することです。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

77

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Mobile、Alabama、アメリカ、36617-2238
        • University of South Alabama
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • Children's Hospital and Research Center - Oakland
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20060
        • Howard University Hospital
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Augusta、Georgia、アメリカ、30912
        • Georgia Health Sciences University
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02111
        • Tufts Medical Center
    • New York
      • Bronx、New York、アメリカ、10467
        • The Children's Hospital at Montefiore Medical Center
      • Brooklyn、New York、アメリカ、11215
        • New York Methodist Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • Virginia Commonwealth Univeristy - Center on Health Disparities
  • エジプト
      • Cairo、エジプト
        • Abu El Reesh pediatric university hospital
      • Cairo、エジプト
        • Ain Sham University Hospital
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G2C4
        • University Health Network Toronto General Hospital
  • ジャマイカ
      • Mona, Kingston 7、ジャマイカ
        • University of the West Indies
  • レバノン
      • Beirut、レバノン
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut、レバノン
        • Rafik Hariri University Hospital
      • Beirut、レバノン
        • Chronic Care Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年～60年 (アダルト、子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 12歳から60歳までの男女
  • SCD、タイプHb SSまたはHb S-B0サラセミアの診断
  • -SCD疼痛発作、急性胸部症候群、その他の急性SCD合併症、または下肢潰瘍の少なくとも1回のエピソード スクリーニング前の12か月
  • ヒドロキシ尿素（HU）で治療されていない; HU治療が以前に投与され、その後中止された場合、HUの最後の投与から少なくとも3か月が経過している必要があります
  • -被験者がスクリーニングの3か月前に輸血された場合、スクリーニング時のHb Aレベルが20％未満
  • -無作為化前の14日以内に取得されたベースラインHb Fレベル
  • 錠剤を飲み込める
  • -インフォームドコンセントおよび/または同意を与えることができ、喜んで
  • -被験者が妊娠可能な女性（WCBP）の場合、HQK-1001の初回投与から14日以内に血清妊娠検査が陰性であり、1日目の投与前に尿妊娠検査が陰性である必要があります
  • 被験者が WCBP である場合、スクリーニング時から HQK-1001 中止後 1 か月間、効果的な避妊法を使用することに同意する必要があります。
  • 精管切除を受けていない性的に活発な男性被験者は、WCBP パートナーとラテックスコンドームを使用することに同意するか、スクリーニング時から HQK-1001 中止後 1 か月間、パートナーが効果的な避妊法を使用することを確認する必要があります。

除外基準:

  • 定期的な輸血プログラムに割り当てられている
  • -スクリーニング前90日以内の赤血球生成刺激剤の使用
  • -無作為化前の3週間以内のSCD疼痛危機またはSCD関連の急性合併症
  • -スクリーニング前の12か月以内に5つ以上のSCD疼痛発作またはSCD関連の急性合併症
  • 治療を必要とする肺高血圧症
  • ALTまたはAST > 3x ULN
  • 血清クレアチニン > 1.5x ULN
  • -血清アミラーゼレベル> 1.5x ULN
  • -血清リパーゼレベル> 1.5x ULN
  • -研究要件を完了または遵守する能力を制限する深刻な併発疾患
  • -スクリーニング前72時間以内の急性疾患（例、熱性、GI、呼吸器）
  • -失神、臨床的に重大な不整脈、またはSCD関連の合併症による突然死からの蘇生の病歴
  • 症候性消化性潰瘍、裂孔ヘルニア、または胃食道逆流症 (GERD)
  • 膵炎の病歴
  • 治験責任医師の見解では、治験薬の評価を混乱させる可能性がある慢性アヘン剤の使用
  • 現在のアルコールまたは薬物の乱用
  • -スクリーニング前の4週間または5半減期のいずれか長い方以内の別の治験薬の使用
  • 現在妊娠中または授乳中の子供
  • HIV-1の既知の感染
  • -被験者が現在抗ウイルス療法を受けている、または治療を受ける予定のB型肝炎またはC型肝炎の感染

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：平行
  • マスキング：四重

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ
薬：プラセボ
プラセボ錠、1 日 2 回、48 週間
ACTIVE_COMPARATOR：HQK-1001
薬：HQK-1001
HQK-1001 錠、1 日 2 回、48 週間

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
胎児ヘモグロビン % のベースラインからの変化
時間枠：1日目から48週目まで
1日目から48週目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
SCD疼痛発作およびSCD関連合併症の発生率と数
時間枠：1日目から52週目まで
1日目から52週目まで
被験者は、毎日の疼痛スケールスコアと鎮痛剤の使用を報告しました
時間枠：1日目、および4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、および48週の来院後7日間連続
1日目、および4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、および48週の来院後7日間連続
FACIT Fatigue Scaleの結果の変化
時間枠：1 日目と 4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48 週目
1 日目と 4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48 週目
有害事象の頻度と重症度、およびバイタルサインのベースラインからの変化、心電図 (ECG) モニタリング、検査室評価によって測定される安全性
時間枠：1日目から52週目まで
1日目から52週目まで
HQK-1001 薬物動態パラメータ
時間枠：12、24、48 週目の朝の服用の 1 時間前と 2 時間後
被験者のサブセット（7）は、薬物動態パラメーター（AUC、Cmax）の詳細な分析のためにサンプリングを受け、サンプルは投与前、および朝の投与の1、2、4、8、および10時間後に採取されます。
12、24、48 週目の朝の服用の 1 時間前と 2 時間後

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2012年7月1日

一次修了 (実際)

2013年11月1日

研究の完了 (実際)

2013年12月1日

試験登録日

最初に提出

2012年5月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2012年5月17日

最初の投稿 (見積もり)

2012年5月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2015年3月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2015年3月17日

最終確認日

2015年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • HQP 1001-SCD-007

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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