Эффекты HQK-1001 у пациентов с серповидноклеточной анемией

Критерии включения:

• Мужчины и женщины от 12 до 60 лет
• Диагностика ВСС типа Hb SS или Hb S-B0 Талассемия
• Не менее 1 эпизода болевого криза ВСС, острого грудного синдрома, других острых осложнений ВСС или язв нижних конечностей за 12 месяцев до скрининга.
• Не лечится гидроксимочевиной (HU); если лечение HU проводилось ранее, а затем было прекращено, должно пройти не менее 3 месяцев с момента последней дозы HU.
• Если субъекту переливали кровь за 3 месяца до скрининга, то уровень Hb A < 20% на момент скрининга.
• Исходный уровень Hb F, полученный в течение 14 дней до рандомизации
• Умеет глотать таблетки
• Способны и готовы дать информированное согласие и/или согласие
• Если субъект является женщиной с детородным потенциалом (WCBP), у нее должен быть отрицательный тест на беременность в сыворотке в течение 14 дней после первой дозы HQK-1001 и отрицательный тест на беременность в моче до введения дозы в 1-й день.
• Если субъект является WCBP, он должен согласиться использовать эффективную форму контрацепции, начиная с скрининга и в течение одного месяца после прекращения приема HQK-1001.
• Сексуально активные субъекты мужского пола, у которых не было вазэктомии, должны согласиться использовать латексные презервативы с партнерами WCBP или убедиться, что их партнер(ы) используют эффективную форму контрацепции, начиная с скрининга и в течение одного месяца после прекращения приема HQK-1001.

Критерий исключения:

• Назначен на регулярную программу трансфузии
• Использование стимуляторов эритропоэза в течение 90 дней до скрининга
• Кризис боли при ВСС или острое осложнение, связанное с ВСС, в течение 3 недель до рандомизации
• Более 5 болевых кризов ВСС или острых осложнений, связанных с ВСС, в течение 12 месяцев до скрининга
• Легочная гипертензия, требующая терапии
• АЛТ или АСТ > 3x ВГН
• Креатинин сыворотки > 1,5x ULN
• Уровни амилазы в сыворотке > 1,5x ULN
• Уровень липазы в сыворотке > 1,5x ULN
• Серьезное сопутствующее заболевание, которое может ограничить возможность пройти или выполнить требования исследования.
• Острое заболевание (например, лихорадочное, желудочно-кишечное, респираторное) в течение 72 часов до скрининга
• Обмороки в анамнезе, клинически значимые аритмии или реанимация после внезапной смерти из-за осложнений, связанных с ВСС
• Симптоматическая пептическая язва, грыжа пищеводного отверстия диафрагмы или гастроэзофагеальная рефлюксная болезнь (ГЭРБ)
• История панкреатита
• Хроническое употребление опиатов, которое, по мнению исследователя, может затруднить оценку исследуемого препарата.
• Текущее злоупотребление алкоголем или наркотиками
• Использование другого исследуемого агента в течение 4 недель или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что дольше, до скрининга
• В настоящее время беременна или кормит грудью ребенка
• Известная инфекция ВИЧ-1
• Заражение гепатитом В или гепатитом С, при котором субъекты в настоящее время проходят противовирусную терапию или будут назначены на терапию.