Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Virkninger af HQK-1001 hos patienter med seglcellesygdom

17. marts 2015 opdateret af: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Et randomiseret, placebo-kontrolleret, fase 2-studie af HQK-1001 i seglcellesygdom

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere virkningerne af HQK-1001 på Hb F hos personer med seglcellesygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

77

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G2C4
        • University Health Network Toronto General Hospital
  • Egypten
      • Cairo, Egypten
        • Abu El Reesh pediatric university hospital
      • Cairo, Egypten
        • Ain Sham University Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Forenede Stater, 36617-2238
        • University of South Alabama
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital and Research Center - Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Georgia Health Sciences University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02111
        • Tufts Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore Medical Center
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11215
        • New York Methodist Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth Univeristy - Center on Health Disparities
  • Jamaica
      • Mona, Kingston 7, Jamaica
        • University of the West Indies
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, Libanon
        • Rafik Hariri University Hospital
      • Beirut, Libanon
        • Chronic Care Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 60 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Hanner og kvinder mellem 12 og 60 år
  • Diagnose af SCD, type Hb SS eller Hb S-B0 Thalassæmi
  • Mindst 1 episode af SCD smertekrise, akut brystsyndrom, andre akutte SCD-komplikationer eller bensår i de 12 måneder før screening
  • Ikke behandlet med Hydroxyurea (HU); hvis HU-behandling tidligere er blevet administreret og derefter afbrudt, skal der være gået mindst 3 måneder siden sidste dosis HU
  • Hvis forsøgspersonen er blevet transfunderet i de 3 måneder før screening, er Hb A-niveau < 20 % ved screening
  • Baseline Hb F-niveau opnået inden for 14 dage før randomisering
  • Kan sluge tabletter
  • Kan og er villig til at give informeret samtykke og/eller samtykke
  • Hvis forsøgspersonen er en kvinde i den fødedygtige alder (WCBP), skal hun have en negativ serumgraviditetstest inden for 14 dage efter første dosis af HQK-1001 og en negativ uringraviditetstest før dosering på dag 1
  • Hvis en forsøgsperson er en WCBP, skal hun acceptere at bruge en effektiv form for prævention, startende ved screening og i en måned efter HQK-1001 seponering
  • Seksuelt aktive mandlige forsøgspersoner, der ikke har fået foretaget en vasektomi, skal acceptere at bruge latexkondomer med WCBP-partnere eller sikre, at deres partner(e) bruger en effektiv form for prævention, startende ved screening og i en måned efter seponering af HQK-1001.

Ekskluderingskriterier:

  • Tildelt et almindeligt transfusionsprogram
  • Brug af erytropoiesestimulerende midler inden for 90 dage før screening
  • En SCD smertekrise eller SCD-relateret akut komplikation inden for 3 uger før randomisering
  • Mere end 5 SCD smertekrise eller SCD-relaterede akutte komplikationer inden for 12 måneder før screening
  • Pulmonal hypertension, der kræver behandling
  • ALT eller AST > 3x ULN
  • Serumkreatinin > 1,5x ULN
  • Serumamylaseniveauer > 1,5x ULN
  • Serumlipaseniveau > 1,5x ULN
  • En alvorlig, samtidig sygdom, der ville begrænse evnen til at gennemføre eller overholde studiekravene
  • En akut sygdom (f.eks. febril, gastrointestinale, respiratoriske) inden for 72 timer før screening
  • Anamnese med synkope, klinisk signifikant dysrytmi eller genoplivning fra pludselig død på grund af SCD-relateret komplikation
  • Symptomatisk mavesår, hiatus brok eller gastroøsofageal reflukssygdom (GERD)
  • Historie om pancreatitis
  • Kronisk opiatbrug, som efter efterforskerens opfattelse kan forvirre evalueringen af ​​et forsøgslægemiddel
  • Aktuelt misbrug af alkohol eller stoffer
  • Brug af et andet forsøgsmiddel inden for 4 uger eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før screening
  • Er i øjeblikket gravid eller ammer et barn
  • Kendt infektion med HIV-1
  • Infektion med hepatitis B eller hepatitis C, sådan at forsøgspersoner i øjeblikket er i antiviral terapi eller vil blive sat i terapi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Medicin: Placebo
Placebotabletter, to gange dagligt i 48 uger
ACTIVE_COMPARATOR: HQK-1001
Medicin: HQK-1001
HQK-1001 tabletter, to gange dagligt i 48 uger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i % føtalt hæmoglobin
Tidsramme: Dag 1 til og med uge 48
Dag 1 til og med uge 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og antal af SCD-smertekriser og SCD-relaterede komplikationer
Tidsramme: Dag 1 til og med uge 52
Dag 1 til og med uge 52
Forsøgsperson rapporterede daglige smerteskala-score og brug af smertestillende medicin
Tidsramme: 7 på hinanden følgende dage efter klinikbesøg på dag 1 og uge 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 og 48
7 på hinanden følgende dage efter klinikbesøg på dag 1 og uge 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 og 48
Ændring i resultater fra FACIT Fatigue Scale
Tidsramme: Dag 1 og uge 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 og 48
Dag 1 og uge 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 og 48
Sikkerhed målt ved hyppigheden og sværhedsgraden af ​​uønskede hændelser og ændringer fra baseline i vitale tegn, elektrokardiogram (EKG) overvågning og laboratorievurderinger
Tidsramme: Dag 1 til og med uge 52
Dag 1 til og med uge 52
HQK-1001 farmakokinetiske parametre
Tidsramme: 1 time før og 2 timer efter morgendosis i uge 12, 24 og 48
En undergruppe af forsøgspersoner (7) vil gennemgå prøveudtagning til detaljeret analyse af farmakokinetiske parametre (AUC, Cmax) med prøver taget før dosis og 1, 2, 4, 8 og 10 timer efter morgendosis i uge 4.
1 time før og 2 timer efter morgendosis i uge 12, 24 og 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2012

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. november 2013

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. december 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. maj 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. maj 2012

Først opslået (SKØN)

18. maj 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

18. marts 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. marts 2015

Sidst verificeret

1. marts 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HQP 1001-SCD-007

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med HQK-1001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mozambique

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner