Efectos de HQK-1001 en pacientes con enfermedad de células falciformes
17 de marzo de 2015 actualizado por: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.
Un estudio de fase 2, aleatorizado, controlado con placebo, de HQK-1001 en la enfermedad de células falciformes
El propósito de este estudio es evaluar los efectos de HQK-1001 sobre la Hb F en sujetos con enfermedad de células falciformes.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
77
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G2C4
- University Health Network Toronto General Hospital
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Cairo, Egipto
- Abu El Reesh pediatric university hospital
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Cairo, Egipto
- Ain Sham University Hospital
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Alabama
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Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36617-2238
- University of South Alabama
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Children's Hospital and Research Center - Oakland
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20060
- Howard University Hospital
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Hospital
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Georgia
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Georgia Health Sciences University
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- University of Illinois at Chicago
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
- Tufts Medical Center
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- The Children's Hospital at Montefiore Medical Center
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Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11215
- New York Methodist Hospital
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Virginia Commonwealth Univeristy - Center on Health Disparities
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Mona, Kingston 7, Jamaica
- University of the West Indies
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Beirut, Líbano
- American University of Beirut Medical Center
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Beirut, Líbano
- Rafik Hariri University Hospital
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Beirut, Líbano
- Chronic Care Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años a 60 años (ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres y mujeres de 12 a 60 años
- Diagnóstico de SCD, tipo Hb SS o Hb S-B0 Talasemia
- Al menos 1 episodio de crisis de dolor de SCD, síndrome torácico agudo, otras complicaciones agudas de SCD o úlceras en las piernas en los 12 meses anteriores a la selección
- No estar en tratamiento con Hidroxiurea (HU); si el tratamiento con HU se administró previamente y luego se interrumpió, deben haber transcurrido al menos 3 meses desde la última dosis de HU
- Si el sujeto recibió una transfusión en los 3 meses anteriores a la selección, entonces el nivel de Hb A < 20 % en la selección
- Nivel inicial de Hb F obtenido dentro de los 14 días anteriores a la aleatorización
- Capaz de tragar tabletas
- Capaz y dispuesto a dar consentimiento informado y/o asentimiento
- Si el sujeto es una mujer en edad fértil (WCBP), debe tener una prueba de embarazo en suero negativa dentro de los 14 días posteriores a la primera dosis de HQK-1001 y una prueba de embarazo en orina negativa antes de la dosificación el día 1
- Si un sujeto es un WCBP, debe aceptar usar una forma eficaz de anticoncepción a partir de la selección y durante un mes después de la interrupción de HQK-1001
- Los sujetos masculinos sexualmente activos que no se hayan sometido a una vasectomía deben aceptar usar condones de látex con parejas WCBP o asegurarse de que sus parejas usen una forma eficaz de anticoncepción a partir de la selección y durante un mes después de la interrupción de HQK-1001.
Criterio de exclusión:
- Asignado a un programa regular de transfusiones
- Uso de agentes estimulantes de la eritropoyesis dentro de los 90 días previos a la selección
- Una crisis de dolor de SCD o una complicación aguda relacionada con SCD dentro de las 3 semanas anteriores a la aleatorización
- Más de 5 crisis de dolor SCD o complicaciones agudas relacionadas con SCD dentro de los 12 meses anteriores a la selección
- Hipertensión pulmonar que requiere tratamiento
- ALT o AST > 3x LSN
- Creatinina sérica > 1,5x LSN
- Niveles de amilasa sérica > 1,5x LSN
- Nivel de lipasa sérica > 1,5x LSN
- Una enfermedad grave y concurrente que limitaría la capacidad para completar o cumplir con los requisitos del estudio.
- Una enfermedad aguda (p. ej., febril, gastrointestinal, respiratoria) dentro de las 72 horas anteriores a la selección
- Antecedentes de síncope, arritmias clínicamente significativas o reanimación por muerte súbita debido a una complicación relacionada con la MSC
- Úlcera péptica sintomática, hernia de hiato o enfermedad por reflujo gastroesofágico (ERGE)
- Historia de pancreatitis
- Consumo crónico de opiáceos, que, en opinión del investigador, podría confundir la evaluación de un fármaco en investigación
- Abuso actual de alcohol o drogas
- Uso de otro agente en investigación dentro de las 4 semanas o 5 semividas, lo que sea más largo, antes de la selección
- Actualmente embarazada o amamantando a un niño
- Infección conocida por el VIH-1
- Infección con hepatitis B o hepatitis C, por lo que los sujetos están actualmente en terapia antiviral o serán colocados en terapia
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: CUADRUPLICAR
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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PLACEBO_COMPARADOR: Placebo
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Comprimidos de placebo, dos veces al día durante 48 semanas
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COMPARADOR_ACTIVO: HQK-1001
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Comprimidos de HQK-1001, dos veces al día durante 48 semanas
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en el % de hemoglobina fetal
Periodo de tiempo: Día 1 a la semana 48
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Día 1 a la semana 48
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia y número de crisis de dolor de MSC y complicaciones relacionadas con MSC
Periodo de tiempo: Del día 1 a la semana 52
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Del día 1 a la semana 52
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El sujeto informó las puntuaciones diarias de la escala de dolor y el uso de analgésicos
Periodo de tiempo: 7 días consecutivos después de las visitas a la clínica el día 1 y las semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 y 48
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7 días consecutivos después de las visitas a la clínica el día 1 y las semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 y 48
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Cambio en los resultados de la escala de fatiga FACIT
Periodo de tiempo: Día 1 y semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 y 48
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Día 1 y semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 y 48
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Seguridad medida por la frecuencia y la gravedad de los eventos adversos y los cambios desde el inicio en los signos vitales, la monitorización del electrocardiograma (ECG) y las evaluaciones de laboratorio
Periodo de tiempo: Del día 1 a la semana 52
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Del día 1 a la semana 52
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Parámetros farmacocinéticos de HQK-1001
Periodo de tiempo: 1 hora antes y 2 horas después de la dosis de la mañana en las semanas 12, 24 y 48
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Se tomarán muestras de un subconjunto de sujetos (7) para un análisis detallado de los parámetros farmacocinéticos (AUC, Cmax) con muestras tomadas antes de la dosis y 1, 2, 4, 8 y 10 horas después de la dosis de la mañana en la Semana 4.
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1 hora antes y 2 horas después de la dosis de la mañana en las semanas 12, 24 y 48
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de julio de 2012
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de noviembre de 2013
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de diciembre de 2013
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de mayo de 2012
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de mayo de 2012
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
18 de mayo de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ESTIMAR)
18 de marzo de 2015
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de marzo de 2015
Última verificación
1 de marzo de 2015
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- HQP 1001-SCD-007
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .