Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A HQK-1001 hatásai sarlósejtes betegségben szenvedő betegeknél

2015. március 17. frissítette: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

A HQK-1001 randomizált, placebo-kontrollos, 2. fázisú vizsgálata sarlósejtes betegségben

Ennek a vizsgálatnak a célja a HQK-1001 Hb F-re gyakorolt ​​hatásának értékelése sarlósejtes analízisben szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

77

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Egyesült Államok, 36617-2238
        • University Of South Alabama
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • Children's Hospital and Research Center - Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30912
        • Georgia Health Sciences University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02111
        • Tufts Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore Medical Center
      • Brooklyn, New York, Egyesült Államok, 11215
        • New York Methodist Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
        • University Of North Carolina At Chapel Hill
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Virginia Commonwealth Univeristy - Center on Health Disparities
  • Egyiptom
      • Cairo, Egyiptom
        • Abu El Reesh Pediatric University Hospital
      • Cairo, Egyiptom
        • Ain Sham University Hospital
  • Jamaica
      • Mona, Kingston 7, Jamaica
        • University of the West Indies
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G2C4
        • University Health Network Toronto General Hospital
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, Libanon
        • Rafik Hariri University Hospital
      • Beirut, Libanon
        • Chronic Care Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év (FELNŐTT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 12 és 60 év közötti férfiak és nők
  • SCD, Hb SS vagy Hb S-B0 típusú thalassemia diagnózisa
  • Legalább 1 epizód SCD fájdalomkrízis, akut mellkasi szindróma, egyéb akut SCD szövődmények vagy lábszárfekély a szűrést megelőző 12 hónapban
  • nem kezelik hidroxi-karbamiddal (HU); ha korábban HU kezelést végeztek, majd abbahagyták, legalább 3 hónapnak el kell telnie az utolsó HU adag óta
  • Ha az alany a szűrést megelőző 3 hónapban transzfúziót kapott, akkor a Hb A szint < 20% a szűréskor
  • A véletlenszerű besorolást megelőző 14 napon belül mért kiindulási Hb F szint
  • Képes lenyelni a tablettákat
  • Képes és hajlandó tájékozott beleegyezést és/vagy hozzájárulást adni
  • Ha az alany fogamzóképes nő (WCBP), negatív szérum terhességi tesztet kell végeznie a HQK-1001 első adagját követő 14 napon belül, és negatív vizelet terhességi tesztet kell végeznie az 1. napon történő adagolás előtt.
  • Ha az alany WCBP, bele kell egyeznie, hogy hatékony fogamzásgátlási módot alkalmazzon a szűréstől kezdve és a HQK-1001 abbahagyása után egy hónapig.
  • Azoknak a szexuálisan aktív férfi alanyoknak, akiken nem végeztek vazektómiát, bele kell állapodniuk a latex óvszer használatába WCBP partnerekkel, vagy gondoskodniuk kell arról, hogy partnerük hatékony fogamzásgátlási formát alkalmazzon a szűréstől kezdve és a HQK-1001 abbahagyása után egy hónapig.

Kizárási kritériumok:

  • Rendszeres transzfúziós programhoz van rendelve
  • Eritropoézist serkentő szerek alkalmazása a szűrést megelőző 90 napon belül
  • SCD-fájdalomkrízis vagy SCD-vel kapcsolatos akut szövődmény a randomizálást megelőző 3 héten belül
  • Több mint 5 SCD fájdalomkrízis vagy SCD-vel kapcsolatos akut szövődmény a szűrést megelőző 12 hónapon belül
  • Kezelést igénylő pulmonális hipertónia
  • ALT vagy AST > 3x ULN
  • A szérum kreatinin > 1,5x ULN
  • A szérum amiláz szintje > 1,5x ULN
  • A szérum lipáz szintje > 1,5x ULN
  • Súlyos, egyidejű betegség, amely korlátozza a tanulmányi követelmények teljesítését vagy teljesítését
  • Akut betegség (pl. lázas, GI, légúti) a szűrést megelőző 72 órán belül
  • Anamnézisben előforduló ájulás, klinikailag jelentős ritmuszavarok vagy SCD-vel összefüggő szövődmény miatti hirtelen halálból való újraélesztés
  • Tünetekkel járó peptikus fekély, hiatus hernia vagy gastrooesophagealis reflux betegség (GERD)
  • Pancreatitis anamnézisében
  • Krónikus opiáthasználat, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a vizsgált kábítószer értékelését
  • Jelenlegi alkohol- vagy kábítószer-visszaélés
  • Más vizsgálati szer alkalmazása 4 héten belül vagy 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb, a szűrés előtt
  • Jelenleg terhes vagy szoptat egy gyermeket
  • Ismert HIV-1 fertőzés
  • Hepatitis B-vel vagy hepatitis C-vel való fertőzés, ami miatt az alanyok jelenleg vírusellenes terápiában részesülnek, vagy kezelésben részesülnek

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
  • Maszkolás: NÉGYSZERES

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Drog: Placebo
Placebo tabletta, naponta kétszer 48 héten keresztül
ACTIVE_COMPARATOR: HQK-1001
Drog: HQK-1001
HQK-1001 tabletta, naponta kétszer 48 héten keresztül

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Változás a kiindulási értékhez képest a magzati hemoglobin százalékában
Időkeret: 1. naptól 48. hétig
1. naptól 48. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
SCD-fájdalomválságok és SCD-vel kapcsolatos szövődmények előfordulása és száma
Időkeret: 1. naptól 52. hétig
1. naptól 52. hétig
Az alany napi fájdalomskála pontszámokról és fájdalomcsillapító használatról számolt be
Időkeret: 7 egymást követő nappal a klinikai látogatások után az 1. napon és a 4., 8., 12., 16., 20., 24., 28., 32., 36., 40., 44. és 48. héten
7 egymást követő nappal a klinikai látogatások után az 1. napon és a 4., 8., 12., 16., 20., 24., 28., 32., 36., 40., 44. és 48. héten
Változás a FACIT fáradtsági skála eredményeiben
Időkeret: 1. nap és 4., 8., 12., 16., 20., 24., 28., 32., 36., 40., 44. és 48. hét
1. nap és 4., 8., 12., 16., 20., 24., 28., 32., 36., 40., 44. és 48. hét
A biztonságosság a nemkívánatos események gyakorisága és súlyossága, valamint az életjelek kiindulási értékéhez viszonyított változásai, az elektrokardiogram (EKG) monitorozása és a laboratóriumi értékelések alapján mérhető.
Időkeret: 1. naptól 52. hétig
1. naptól 52. hétig
A HQK-1001 farmakokinetikai paraméterei
Időkeret: 1 órával a reggeli adag előtt és 2 órával azt követően a 12., 24. és 48. héten
Az alanyok egy részéből (7) mintavétel történik a farmakokinetikai paraméterek (AUC, Cmax) részletes elemzése céljából az adagolás előtt, valamint a 4. héten a reggeli adag után 1, 2, 4, 8 és 10 órával vett mintákkal.
1 órával a reggeli adag előtt és 2 órával azt követően a 12., 24. és 48. héten

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2012. július 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2013. november 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2013. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. május 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. május 17.

Első közzététel (BECSLÉS)

2012. május 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)

2015. március 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. március 17.

Utolsó ellenőrzés

2015. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • HQP 1001-SCD-007

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes anaemia

Klinikai vizsgálatok a HQK-1001

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Venezuela

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel