Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effecten van HQK-1001 bij patiënten met sikkelcelziekte

17 maart 2015 bijgewerkt door: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Een gerandomiseerde, placebogecontroleerde, fase 2-studie van HQK-1001 bij sikkelcelziekte

Het doel van deze studie is het evalueren van de effecten van HQK-1001 op Hb F bij proefpersonen met sikkelcelziekte.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

77

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G2C4
        • University Health Network Toronto General Hospital
  • Egypte
      • Cairo, Egypte
        • Abu El Reesh pediatric university hospital
      • Cairo, Egypte
        • Ain Sham University Hospital
  • Jamaica
      • Mona, Kingston 7, Jamaica
        • University of the West Indies
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut Medical center
      • Beirut, Libanon
        • Rafik Hariri University Hospital
      • Beirut, Libanon
        • Chronic Care Center
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Verenigde Staten, 36617-2238
        • University of South Alabama
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • Children's Hospital and Research Center - Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
        • Georgia Health Sciences University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02111
        • Tufts Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore Medical Center
      • Brooklyn, New York, Verenigde Staten, 11215
        • New York Methodist Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Virginia Commonwealth Univeristy - Center on Health Disparities

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 60 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannen en vrouwen tussen de 12 en 60 jaar
  • Diagnose van SCD, type Hb SS of Hb S-B0 Thalassemie
  • Minstens 1 episode van SCZ-pijncrisis, acuut chest syndroom, andere acute SCZ-complicaties of beenulcera in de 12 maanden voorafgaand aan de screening
  • Niet behandeld worden met Hydroxyurea (HU); als HU-behandeling eerder is toegediend en vervolgens is stopgezet, moeten er ten minste 3 maanden zijn verstreken sinds de laatste dosis HU
  • Indien proefpersoon in de 3 maanden voorafgaand aan de screening een transfusie heeft gehad, dan HbA < 20% bij screening
  • Baseline HbF-spiegel verkregen binnen 14 dagen voorafgaand aan randomisatie
  • Tabletten kunnen slikken
  • In staat en bereid om geïnformeerde toestemming en/of instemming te geven
  • Als de proefpersoon een vrouw in de vruchtbare leeftijd (WCBP) is, moet ze een negatieve serumzwangerschapstest hebben binnen 14 dagen na de eerste dosis HQK-1001 en een negatieve urinezwangerschapstest voorafgaand aan de dosering op dag 1
  • Als een proefpersoon een WCBP is, moet ze ermee instemmen om een ​​effectieve vorm van anticonceptie te gebruiken vanaf de screening en gedurende één maand na stopzetting van HQK-1001
  • Seksueel actieve mannelijke proefpersonen die geen vasectomie hebben ondergaan, moeten akkoord gaan met het gebruik van latexcondooms met WCBP-partners of ervoor zorgen dat hun partner (s) een effectieve vorm van anticonceptie gebruiken vanaf de screening en gedurende één maand na stopzetting van HQK-1001.

Uitsluitingscriteria:

  • Toegewezen aan een regulier transfusieprogramma
  • Gebruik van erytropoëse-stimulerende middelen binnen 90 dagen voorafgaand aan de screening
  • Een SCZ-pijncrisis of SCZ-gerelateerde acute complicatie binnen 3 weken voorafgaand aan randomisatie
  • Meer dan 5 SCZ-pijncrisis of SCZ-gerelateerde acute complicaties binnen 12 maanden voorafgaand aan screening
  • Pulmonale hypertensie waarvoor therapie nodig is
  • ALAT of ASAT > 3x ULN
  • Serumcreatinine > 1,5x ULN
  • Serumamylasespiegels > 1,5x ULN
  • Serumlipaseniveau > 1,5x ULN
  • Een ernstige, gelijktijdig optredende ziekte die het vermogen om de studievereisten te voltooien of eraan te voldoen, zou beperken
  • Een acute ziekte (bijv. koorts, gastro-intestinaal, respiratoir) binnen 72 uur voorafgaand aan de screening
  • Voorgeschiedenis van syncope, klinisch significante ritmestoornissen of reanimatie na een plotselinge dood als gevolg van SCD-gerelateerde complicaties
  • Symptomatische maagzweer, hiatus hernia of gastro-oesofageale refluxziekte (GERD)
  • Geschiedenis van pancreatitis
  • Chronisch opiaatgebruik, wat volgens de onderzoeker de beoordeling van een onderzoeksgeneesmiddel zou kunnen verstoren
  • Actueel misbruik van alcohol of drugs
  • Gebruik van een ander onderzoeksgeneesmiddel binnen 4 weken of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van welke langer is, voorafgaand aan de screening
  • Momenteel zwanger of geeft borstvoeding aan een kind
  • Bekende infectie met HIV-1
  • Infectie met hepatitis B of hepatitis C, zodanig dat proefpersonen momenteel antivirale therapie ondergaan of in therapie zullen worden geplaatst

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: VERVIERVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
Placebo-tabletten, tweemaal daags gedurende 48 weken
ACTIVE_COMPARATOR: HQK-1001
Geneesmiddel: HQK-1001
HQK-1001 tabletten, tweemaal daags gedurende 48 weken

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in % foetaal hemoglobine
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 48
Dag 1 tot week 48

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie en aantal SCD-pijncrises en SCD-gerelateerde complicaties
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met week 52
Dag 1 tot en met week 52
Onderwerp gerapporteerde dagelijkse pijnschaalscores en pijnstillend gebruik
Tijdsspanne: 7 opeenvolgende dagen na kliniekbezoeken op dag 1 en weken 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 en 48
7 opeenvolgende dagen na kliniekbezoeken op dag 1 en weken 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 en 48
Verandering in de resultaten van de FACIT Vermoeidheidsschaal
Tijdsspanne: Dag 1 en weken 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 en 48
Dag 1 en weken 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 en 48
Veiligheid gemeten aan de hand van de frequentie en ernst van bijwerkingen, en veranderingen ten opzichte van baseline in vitale functies, elektrocardiogram (ECG) monitoring en laboratoriumbeoordelingen
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met week 52
Dag 1 tot en met week 52
HQK-1001 farmacokinetische parameters
Tijdsspanne: 1 uur vóór en 2 uur na de ochtenddosis in week 12, 24 en 48
Een subgroep van proefpersonen (7) zal monsters nemen voor gedetailleerde analyse van farmacokinetische parameters (AUC, Cmax) met monsters genomen vóór de dosis en 1, 2, 4, 8 en 10 uur na de ochtenddosis in week 4.
1 uur vóór en 2 uur na de ochtenddosis in week 12, 24 en 48

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juli 2012

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 november 2013

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 december 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 mei 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 mei 2012

Eerst geplaatst (SCHATTING)

18 mei 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

18 maart 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 maart 2015

Laatst geverifieerd

1 maart 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HQP 1001-SCD-007

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren