Effets de HQK-1001 chez les patients atteints de drépanocytose
17 mars 2015 mis à jour par: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.
Une étude de phase 2 randomisée et contrôlée par placebo sur HQK-1001 dans la drépanocytose
Le but de cette étude est d'évaluer les effets de HQK-1001 sur l'Hb F chez des sujets drépanocytaires.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
77
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G2C4
- University Health Network Toronto General Hospital
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Cairo, Egypte
- Abu El Reesh pediatric university hospital
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Cairo, Egypte
- Ain Sham University Hospital
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Mona, Kingston 7, Jamaïque
- University of the West Indies
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Beirut, Liban
- American University of Beirut Medical center
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Beirut, Liban
- Rafik Hariri University Hospital
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Beirut, Liban
- Chronic Care Center
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Alabama
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Mobile, Alabama, États-Unis, 36617-2238
- University of South Alabama
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California
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Oakland, California, États-Unis, 94609
- Children's Hospital and Research Center - Oakland
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, États-Unis, 20060
- Howard University Hospital
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Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
- Children's National Hospital
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Georgia
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Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
- Georgia Health Sciences University
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- University of Illinois at Chicago
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02111
- Tufts Medical Center
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New York
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Bronx, New York, États-Unis, 10467
- The Children's Hospital at Montefiore Medical Center
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Brooklyn, New York, États-Unis, 11215
- New York Methodist Hospital
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Virginia
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Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
- Virginia Commonwealth Univeristy - Center on Health Disparities
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans à 60 ans (ADULTE, ENFANT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Hommes et femmes entre 12 et 60 ans
- Diagnostic de SCD, type Hb SS ou Hb S-B0 Thalassémie
- Au moins 1 épisode de crise de douleur SCD, de syndrome thoracique aigu, d'autres complications aiguës de SCD ou d'ulcères de jambe dans les 12 mois précédant le dépistage
- Ne pas être traité avec de l'hydroxyurée (HU); si le traitement HU a déjà été administré puis interrompu, au moins 3 mois doivent s'être écoulés depuis la dernière dose de HU
- Si le sujet a été transfusé dans les 3 mois précédant le dépistage, alors taux d'Hb A < 20 % au dépistage
- Niveau initial d'Hb F obtenu dans les 14 jours précédant la randomisation
- Capable d'avaler des comprimés
- Capable et disposé à donner son consentement éclairé et/ou son assentiment
- Si le sujet est une femme en âge de procréer (WCBP), elle doit avoir un test de grossesse sérique négatif dans les 14 jours suivant la première dose de HQK-1001 et un test de grossesse urinaire négatif avant l'administration du jour 1
- Si un sujet est un WCBP, il doit accepter d'utiliser une forme efficace de contraception à partir du dépistage et pendant un mois après l'arrêt de HQK-1001
- Les sujets masculins sexuellement actifs qui n'ont pas subi de vasectomie doivent accepter d'utiliser des préservatifs en latex avec leurs partenaires WCBP ou s'assurer que leur(s) partenaire(s) utilisent une forme efficace de contraception à partir du dépistage et pendant un mois après l'arrêt de HQK-1001.
Critère d'exclusion:
- Affecté à un programme de transfusion régulière
- Utilisation d'agents stimulant l'érythropoïèse dans les 90 jours précédant le dépistage
- Une crise de douleur SCD ou une complication aiguë liée à SCD dans les 3 semaines précédant la randomisation
- Plus de 5 crises de douleur SCD ou complications aiguës liées à SCD dans les 12 mois précédant le dépistage
- Hypertension pulmonaire nécessitant un traitement
- ALT ou AST > 3x LSN
- Créatinine sérique > 1,5x LSN
- Taux d'amylase sérique> 1,5x LSN
- Niveau de lipase sérique> 1,5x LSN
- Une maladie grave et concomitante qui limiterait la capacité de terminer ou de se conformer aux exigences de l'étude
- Une maladie aiguë (par exemple, fébrile, GI, respiratoire) dans les 72 heures précédant le dépistage
- Antécédents de syncope, de troubles du rythme cliniquement significatifs ou de réanimation suite à une mort subite due à une complication liée à la drépanocytose
- Ulcère peptique symptomatique, hernie hiatale ou reflux gastro-oesophagien (RGO)
- Antécédents de pancréatite
- L'usage chronique d'opiacés, qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait confondre l'évaluation d'un médicament expérimental
- Abus actuel d'alcool ou de drogues
- Utilisation d'un autre agent expérimental dans les 4 semaines ou 5 demi-vies, selon la plus longue des deux, avant le dépistage
- Actuellement enceinte ou allaitant un enfant
- Infection connue par le VIH-1
- Infection par l'hépatite B ou l'hépatite C, telle que les sujets sont actuellement sous traitement antiviral ou seront placés sous traitement
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: ALÉATOIRE
- Modèle interventionnel: PARALLÈLE
- Masquage: QUADRUPLE
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
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Comprimés placebo, deux fois par jour pendant 48 semaines
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ACTIVE_COMPARATOR: HQK-1001
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Comprimés HQK-1001, deux fois par jour pendant 48 semaines
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Changement par rapport au départ en % d'hémoglobine fœtale
Délai: Du jour 1 à la semaine 48
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Du jour 1 à la semaine 48
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Incidence et nombre de crises douloureuses drépanocytaires et de complications liées à la drépanocytose
Délai: Du jour 1 à la semaine 52
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Du jour 1 à la semaine 52
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Le sujet a rapporté des scores quotidiens sur l'échelle de la douleur et l'utilisation d'analgésiques
Délai: 7 jours consécutifs après les visites à la clinique au jour 1 et aux semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 et 48
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7 jours consécutifs après les visites à la clinique au jour 1 et aux semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 et 48
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Modification des résultats de l'échelle de fatigue FACIT
Délai: Jour 1 et semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 et 48
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Jour 1 et semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 et 48
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Innocuité mesurée par la fréquence et la gravité des événements indésirables, et les changements par rapport au départ dans les signes vitaux, la surveillance de l'électrocardiogramme (ECG) et les évaluations de laboratoire
Délai: Du jour 1 à la semaine 52
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Du jour 1 à la semaine 52
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Paramètres pharmacocinétiques HQK-1001
Délai: 1 heure avant et 2 heures après la dose du matin aux semaines 12, 24 et 48
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Un sous-ensemble de sujets (7) subira un échantillonnage pour une analyse détaillée des paramètres pharmacocinétiques (AUC, Cmax) avec des échantillons prélevés avant la dose et 1, 2, 4, 8 et 10 heures après la dose du matin à la semaine 4.
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1 heure avant et 2 heures après la dose du matin aux semaines 12, 24 et 48
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 juillet 2012
Achèvement primaire (RÉEL)
1 novembre 2013
Achèvement de l'étude (RÉEL)
1 décembre 2013
Dates d'inscription aux études
Première soumission
12 mai 2012
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
17 mai 2012
Première publication (ESTIMATION)
18 mai 2012
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)
18 mars 2015
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
17 mars 2015
Dernière vérification
1 mars 2015
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- HQP 1001-SCD-007
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .