HQK-1001对镰状细胞病患者的影响
2015年3月17日 更新者：HemaQuest Pharmaceuticals Inc.
HQK-1001 治疗镰状细胞病的随机、安慰剂对照的 2 期研究
本研究的目的是评估 HQK-1001 对镰状细胞病患者 Hb F 的影响。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
77
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G2C4
- University Health Network Toronto General Hospital
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Cairo、埃及
- Abu El Reesh pediatric university hospital
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Cairo、埃及
- Ain Sham University Hospital
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Mona, Kingston 7、牙买加
- University of the West Indies
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Alabama
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Mobile、Alabama、美国、36617-2238
- University of South Alabama
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California
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Oakland、California、美国、94609
- Children's Hospital and Research Center - Oakland
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20060
- Howard University Hospital
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Washington、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Hospital
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Georgia
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Augusta、Georgia、美国、30912
- Georgia Health Sciences University
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60612
- University of Illinois at Chicago
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02111
- Tufts Medical Center
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New York
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Bronx、New York、美国、10467
- The Children's Hospital at Montefiore Medical Center
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Brooklyn、New York、美国、11215
- New York Methodist Hospital
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Virginia
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Richmond、Virginia、美国、23298
- Virginia Commonwealth Univeristy - Center on Health Disparities
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Beirut、黎巴嫩
- American University of Beirut Medical Center
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Beirut、黎巴嫩
- Rafik Hariri University Hospital
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Beirut、黎巴嫩
- Chronic Care Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 至 60年 (成人、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 12 至 60 岁的男性和女性
- SCD、Hb SS 或 Hb S-B0 型地中海贫血的诊断
- 筛选前 12 个月内至少有 1 次 SCD 疼痛危象、急性胸部综合征、其他急性 SCD 并发症或腿部溃疡
- 未接受羟基脲 (HU) 治疗；如果之前接受过 HU 治疗然后停药，则自上次 HU 给药后必须至少过去 3 个月
- 如果受试者在筛选前 3 个月内接受过输血，则筛选时 Hb A 水平 < 20%
- 随机分组前 14 天内获得的基线 Hb F 水平
- 能够吞服药片
- 能够并愿意给予知情同意和/或同意
- 如果受试者是有生育能力的女性 (WCBP)，她必须在 HQK-1001 首次给药后 14 天内的血清妊娠试验呈阴性，并且在第 1 天给药前尿液妊娠试验呈阴性
- 如果受试者是 WCBP，她必须同意从筛查开始到 HQK-1001 停药后一个月使用有效的避孕方法
- 未进行输精管切除术的性活跃男性受试者必须同意与 WCBP 合作伙伴一起使用乳胶避孕套，或确保他们的合作伙伴使用有效形式的避孕措施，从筛选开始到 HQK-1001 停药后一个月。
排除标准：
- 分配到常规输血计划
- 筛选前 90 天内使用红细胞生成刺激剂
- 随机分组前 3 周内发生 SCD 疼痛危象或 SCD 相关急性并发症
- 筛查前 12 个月内发生超过 5 次 SCD 疼痛危象或 SCD 相关急性并发症
- 需要治疗的肺动脉高压
- ALT 或 AST > 3x ULN
- 血清肌酐 > 1.5x ULN
- 血清淀粉酶水平 > 1.5x ULN
- 血清脂肪酶水平 > 1.5x ULN
- 严重的并发疾病会限制完成或遵守研究要求的能力
- 筛选前 72 小时内患有急性疾病（例如，发热、胃肠道、呼吸道疾病）
- 晕厥病史、有临床意义的心律失常或因 SCD 相关并发症猝死复苏
- 有症状的消化性溃疡、食管裂孔疝或胃食管反流病 (GERD)
- 胰腺炎病史
- 长期使用阿片类药物，在研究者看来，这可能会混淆对研究药物的评估
- 目前滥用酒精或药物
- 在筛选前 4 周或 5 个半衰期（以较长者为准）内使用另一种研究药物
- 目前怀孕或正在哺乳孩子
- 已知感染 HIV-1
- 感染乙型肝炎或丙型肝炎，使得受试者目前正在接受抗病毒治疗或将接受治疗
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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PLACEBO_COMPARATOR：安慰剂
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安慰剂药片，每天两次，持续 48 周
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ACTIVE_COMPARATOR：HQK-1001
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HQK-1001 片剂，每天两次，持续 48 周
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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胎儿血红蛋白百分比相对于基线的变化
大体时间：第 1 天到第 48 周
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第 1 天到第 48 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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SCD 疼痛危象和 SCD 相关并发症的发生率和数量
大体时间：第 1 天到第 52 周
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第 1 天到第 52 周
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受试者报告每日疼痛量表评分和镇痛药的使用
大体时间：在第 1 天和第 4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44 和 48 周就诊后连续 7 天
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在第 1 天和第 4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44 和 48 周就诊后连续 7 天
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FACIT 疲劳量表结果的变化
大体时间：第 1 天和第 4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44 和 48 周
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第 1 天和第 4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44 和 48 周
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通过不良事件的频率和严重程度以及生命体征、心电图 (ECG) 监测和实验室评估相对于基线的变化来衡量安全性
大体时间：第 1 天到第 52 周
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第 1 天到第 52 周
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HQK-1001药代动力学参数
大体时间：第 12、24 和 48 周早晨给药前 1 小时和给药后 2 小时
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受试者的一个子集 (7) 将接受采样，以详细分析药代动力学参数（AUC、Cmax），并在第 4 周的早晨给药后 1、2、4、8 和 10 小时采集样本。
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第 12、24 和 48 周早晨给药前 1 小时和给药后 2 小时
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年7月1日
初级完成 (实际的)
2013年11月1日
研究完成 (实际的)
2013年12月1日
研究注册日期
首次提交
2012年5月12日
首先提交符合 QC 标准的
2012年5月17日
首次发布 (估计)
2012年5月18日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年3月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年3月17日
最后验证
2015年3月1日
更多信息
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