Effekter av HQK-1001 hos patienter med sicklecellssjukdom
17 mars 2015 uppdaterad av: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.
En randomiserad, placebokontrollerad, fas 2-studie av HQK-1001 i sicklecellssjukdom
Syftet med denna studie är att utvärdera effekterna av HQK-1001 på Hb F hos patienter med sicklecellssjukdom.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
77
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Cairo, Egypten
- Abu El Reesh pediatric university hospital
-
Cairo, Egypten
- Ain Sham University Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Förenta staterna, 36617-2238
- University of South Alabama
-
-
California
-
Oakland, California, Förenta staterna, 94609
- Children's Hospital and Research Center - Oakland
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20060
- Howard University Hospital
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
- Georgia Health Sciences University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
- University of Illinois at Chicago
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02111
- Tufts Medical Center
-
-
New York
-
Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
- The Children's Hospital at Montefiore Medical Center
-
Brooklyn, New York, Förenta staterna, 11215
- New York Methodist Hospital
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
- Virginia Commonwealth Univeristy - Center on Health Disparities
-
-
-
-
-
Mona, Kingston 7, Jamaica
- University of the West Indies
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G2C4
- University Health Network Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon
- American University of Beirut Medical Center
-
Beirut, Libanon
- Rafik Hariri University Hospital
-
Beirut, Libanon
- Chronic Care Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år till 60 år (VUXEN, BARN)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Hanar och kvinnor mellan 12 och 60 år
- Diagnos av SCD, typ Hb SS eller Hb S-B0 talassemi
- Minst 1 episod av SCD-smärtkris, akut bröstsyndrom, andra akuta SCD-komplikationer eller bensår under de 12 månaderna före screening
- Behandlas inte med Hydroxyurea (HU); om HU-behandling tidigare har administrerats och sedan avbrutits, måste minst 3 månader ha förflutit sedan sista dosen av HU
- Om patienten har transfunderats under de tre månaderna före screening, är Hb A-nivå < 20 % vid screening
- Baslinje Hb F-nivå erhållen inom 14 dagar före randomisering
- Kan svälja tabletter
- Kan och vill ge informerat samtycke och/eller samtycke
- Om patienten är en kvinna i fertil ålder (WCBP), måste hon ha ett negativt serumgraviditetstest inom 14 dagar efter den första dosen av HQK-1001 och ett negativt uringraviditetstest före dosering på dag 1
- Om en försöksperson är en WCBP måste hon gå med på att använda en effektiv form av preventivmedel från och med screening och under en månad efter HQK-1001-avbrott
- Sexuellt aktiva manliga försökspersoner som inte har genomgått en vasektomi måste gå med på att använda latexkondomer med WCBP-partners eller se till att deras partner(er) använder en effektiv form av preventivmedel från och med screening och under en månad efter HQK-1001-avbrott.
Exklusions kriterier:
- Tilldelas ett vanligt transfusionsprogram
- Användning av erytropoesstimulerande medel inom 90 dagar före screening
- En SCD-smärtakris eller SCD-relaterad akut komplikation inom 3 veckor före randomisering
- Mer än 5 SCD smärtkriser eller SCD-relaterade akuta komplikationer inom 12 månader före screening
- Pulmonell hypertoni som kräver terapi
- ALT eller AST > 3x ULN
- Serumkreatinin > 1,5x ULN
- Serumamylasnivåer > 1,5x ULN
- Serumlipasnivå > 1,5x ULN
- En allvarlig, samtidig sjukdom som skulle begränsa förmågan att slutföra eller uppfylla studiekraven
- En akut sjukdom (t.ex. feber, GI, andningsorgan) inom 72 timmar före screening
- Historik av synkope, kliniskt signifikanta rytmrubbningar eller återupplivning från plötslig död på grund av SCD-relaterad komplikation
- Symtomatisk magsår, hiatusbråck eller gastroesofageal refluxsjukdom (GERD)
- Historik av pankreatit
- Kronisk opiatanvändning, som, enligt utredarens uppfattning, skulle kunna förvirra utvärderingen av ett prövningsläkemedel
- Aktuellt missbruk av alkohol eller droger
- Användning av ett annat prövningsmedel inom 4 veckor eller 5 halveringstider, beroende på vilken som är längre, före screening
- För närvarande gravid eller ammar ett barn
- Känd infektion med HIV-1
- Infektion med hepatit B eller hepatit C, så att försökspersoner för närvarande är på antiviral terapi eller kommer att behandlas
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: RANDOMISERAD
- Interventionsmodell: PARALLELL
- Maskning: FYRDUBBLA
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
|
Placebotabletter, två gånger dagligen i 48 veckor
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: HQK-1001
|
HQK-1001 tabletter, två gånger dagligen i 48 veckor
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring från baslinjen i % fetalt hemoglobin
Tidsram: Dag 1 till och med vecka 48
|
Dag 1 till och med vecka 48
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Incidens och antal SCD-smärtkriser och SCD-relaterade komplikationer
Tidsram: Dag 1 till och med vecka 52
|
Dag 1 till och med vecka 52
|
|
|
Försökspersonen rapporterade dagliga smärtskalapoäng och analgetikaanvändning
Tidsram: 7 dagar i följd efter klinikbesök på dag 1 och vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 och 48
|
7 dagar i följd efter klinikbesök på dag 1 och vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 och 48
|
|
|
Förändring i FACIT Fatigue Scale-resultat
Tidsram: Dag 1 och vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 och 48
|
Dag 1 och vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 och 48
|
|
|
Säkerhet mäts genom frekvensen och svårighetsgraden av biverkningar och förändringar från baslinjen i vitala tecken, EKG-övervakning och laboratoriebedömningar
Tidsram: Dag 1 till och med vecka 52
|
Dag 1 till och med vecka 52
|
|
|
HQK-1001 farmakokinetiska parametrar
Tidsram: 1 timme före och 2 timmar efter morgondosen vecka 12, 24 och 48
|
En undergrupp av försökspersoner (7) kommer att genomgå provtagning för detaljerad analys av farmakokinetiska parametrar (AUC, Cmax) med prover tagna före dos och 1, 2, 4, 8 och 10 timmar efter morgondosen vid vecka 4.
|
1 timme före och 2 timmar efter morgondosen vecka 12, 24 och 48
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 juli 2012
Primärt slutförande (FAKTISK)
1 november 2013
Avslutad studie (FAKTISK)
1 december 2013
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
12 maj 2012
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
17 maj 2012
Första postat (UPPSKATTA)
18 maj 2012
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)
18 mars 2015
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
17 mars 2015
Senast verifierad
1 mars 2015
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- HQP 1001-SCD-007
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .