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겸상 적혈구 질환 환자에서 HQK-1001의 효과

2015년 3월 17일 업데이트: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

낫적혈구 질환에서 HQK-1001에 대한 무작위, 위약 대조 2상 연구

이 연구의 목적은 겸상 적혈구 질환이 있는 피험자의 Hb F에 대한 HQK-1001의 효과를 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

77

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 레바논
      • Beirut, 레바논
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, 레바논
        • Rafik Hariri University Hospital
      • Beirut, 레바논
        • Chronic Care Center
  • 미국
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, 미국, 36617-2238
        • University of South Alabama
    • California
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • Children's Hospital and Research Center - Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, 미국, 30912
        • Georgia Health Sciences University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02111
        • Tufts Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, 미국, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore Medical Center
      • Brooklyn, New York, 미국, 11215
        • New York Methodist Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, 미국, 23298
        • Virginia Commonwealth Univeristy - Center on Health Disparities
  • 이집트
      • Cairo, 이집트
        • Abu El Reesh pediatric university hospital
      • Cairo, 이집트
        • Ain Sham University Hospital
  • 자메이카
      • Mona, Kingston 7, 자메이카
        • University of the West Indies
  • 캐나다
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G2C4
        • University Health Network Toronto General Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 (성인, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 만 12세 이상 60세 미만의 남녀
  • SCD 진단, Hb SS 또는 Hb S-B0 지중해빈혈 유형
  • 스크리닝 전 12개월 동안 SCD 통증 위기, 급성 흉부 증후군, 기타 급성 SCD 합병증 또는 다리 궤양의 최소 1회 에피소드
  • 하이드록시유레아(HU)로 치료받지 않음; 이전에 HU 치료를 받은 후 중단한 경우 마지막 HU 투여 후 최소 3개월이 경과해야 합니다.
  • 피험자가 스크리닝 전 3개월 이내에 수혈을 받은 경우 스크리닝 시 Hb A 수준 < 20%
  • 무작위 배정 전 14일 이내에 얻은 기준선 Hb F 수준
  • 정제를 삼킬 수 있음
  • 정보에 입각한 동의 및/또는 동의를 제공할 수 있고 기꺼이 제공
  • 피험자가 가임기 여성(WCBP)인 경우, HQK-1001 첫 투여 후 14일 이내에 혈청 임신 검사 결과 음성이어야 하며 투여 1일 전에 소변 임신 검사 결과 음성이어야 합니다.
  • 피험자가 WCBP인 경우 선별 검사부터 시작하여 HQK-1001 중단 후 1개월 동안 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
  • 정관 절제술을 받지 않은 성적으로 활동적인 남성 피험자는 WCBP 파트너와 라텍스 콘돔을 사용하는 데 동의하거나 파트너가 스크리닝 시부터 HQK-1001 중단 후 1개월 동안 효과적인 형태의 피임법을 사용하도록 해야 합니다.

제외 기준:

  • 정규 수혈 프로그램에 배정
  • 스크리닝 전 90일 이내 적혈구 생성 촉진제 사용
  • 무작위 배정 전 3주 이내의 SCD 통증 위기 또는 SCD 관련 급성 합병증
  • 스크리닝 전 12개월 이내에 5회 이상의 SCD 통증 위기 또는 SCD 관련 급성 합병증
  • 치료가 필요한 폐고혈압
  • ALT 또는 AST > 3x ULN
  • 혈청 크레아티닌 > 1.5x ULN
  • 혈청 아밀라아제 수치 > 1.5x ULN
  • 혈청 리파제 수준 > 1.5x ULN
  • 연구 요건을 완료하거나 준수하는 능력을 제한하는 심각한 동시 질병
  • 스크리닝 전 72시간 이내의 급성 질환(예: 발열, 위장관, 호흡기)
  • SCD 관련 합병증으로 인한 실신, 임상적으로 의미 있는 부정맥 또는 급사로 인한 소생술의 병력
  • 증상이 있는 소화성 궤양, 열공 탈장 또는 위식도 역류 질환(GERD)
  • 췌장염의 역사
  • 조사자의 관점에서 연구 약물의 평가를 혼란스럽게 할 수 있는 만성 아편제 사용
  • 현재 알코올 또는 약물 남용
  • 스크리닝 전 4주 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 다른 시험용 제제 사용
  • 현재 임신 ​​중이거나 모유 수유중인 아이
  • HIV-1의 알려진 감염
  • B형 간염 또는 C형 간염 감염(피험자가 현재 항바이러스 치료를 받고 있거나 치료를 받을 예정임)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 평행한
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
플라시보_COMPARATOR: 위약
의약품: 위약
위약 정제, 48주 동안 매일 2회
ACTIVE_COMPARATOR: HQK-1001
의약품: HQK-1001
HQK-1001 정제, 48주 동안 1일 2회

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
% 태아 헤모글로빈의 기준선 대비 변화
기간: 1일차부터 48주차까지
1일차부터 48주차까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
SCD 통증 위기 및 SCD 관련 합병증의 발생률 및 수
기간: 1일차부터 52주차까지
1일차부터 52주차까지
피험자는 일일 통증 척도 점수 및 진통제 사용을 보고했습니다.
기간: 1일차 및 4주, 8주, 12주, 16주, 20주, 24주, 28주, 32주, 36주, 40주, 44주 및 48주차에 클리닉 방문 후 연속 7일
1일차 및 4주, 8주, 12주, 16주, 20주, 24주, 28주, 32주, 36주, 40주, 44주 및 48주차에 클리닉 방문 후 연속 7일
FACIT Fatigue Scale 결과의 변화
기간: 1일 및 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 및 48주
1일 및 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 및 48주
유해 사례의 빈도 및 심각도, 활력 징후, 심전도(ECG) 모니터링 및 실험실 평가의 기준선으로부터의 변화로 측정된 안전성
기간: 1일차부터 52주차까지
1일차부터 52주차까지
HQK-1001 약동학 파라미터
기간: 12주, 24주 및 48주 아침 복용 전 1시간 및 복용 후 2시간
피험자(7)의 하위 집합은 약동학적 매개변수(AUC, Cmax)의 상세한 분석을 위해 샘플링을 수행할 것이며, 샘플은 투여 전, 그리고 4주차 아침 투여 후 1, 2, 4, 8 및 10시간 후에 채취됩니다.
12주, 24주 및 48주 아침 복용 전 1시간 및 복용 후 2시간

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2012년 7월 1일

기본 완료 (실제)

2013년 11월 1일

연구 완료 (실제)

2013년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2012년 5월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2012년 5월 17일

처음 게시됨 (추정)

2012년 5월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2015년 3월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2015년 3월 17일

마지막으로 확인됨

2015년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • HQP 1001-SCD-007

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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