Effekter av HQK-1001 hos pasienter med sigdcellesykdom
17. mars 2015 oppdatert av: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.
En randomisert, placebokontrollert, fase 2-studie av HQK-1001 i sigdcellesykdom
Hensikten med denne studien er å evaluere effekten av HQK-1001 på Hb F hos personer med sigdcellesykdom.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
77
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G2C4
- University Health Network Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Cairo, Egypt
- Abu El Reesh pediatric university hospital
-
Cairo, Egypt
- Ain Sham University Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Forente stater, 36617-2238
- University of South Alabama
-
-
California
-
Oakland, California, Forente stater, 94609
- Children's Hospital and Research Center - Oakland
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forente stater, 20060
- Howard University Hospital
-
Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
- Georgia Health Sciences University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- University of Illinois at Chicago
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02111
- Tufts Medical Center
-
-
New York
-
Bronx, New York, Forente stater, 10467
- The Children's Hospital at Montefiore Medical Center
-
Brooklyn, New York, Forente stater, 11215
- New York Methodist Hospital
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
- Virginia Commonwealth Univeristy - Center on Health Disparities
-
-
-
-
-
Mona, Kingston 7, Jamaica
- University of the West Indies
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon
- American University of Beirut Medical center
-
Beirut, Libanon
- Rafik Hariri University Hospital
-
Beirut, Libanon
- Chronic Care Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år til 60 år (VOKSEN, BARN)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Hanner og kvinner mellom 12 og 60 år
- Diagnose av SCD, type Hb SS eller Hb S-B0 Thalassemia
- Minst 1 episode med SCD smertekrise, akutt brystsyndrom, andre akutte SCD-komplikasjoner eller leggsår i løpet av de 12 månedene før screening
- Blir ikke behandlet med Hydroxyurea (HU); hvis HU-behandling tidligere har blitt administrert og deretter avbrutt, må det ha gått minst 3 måneder siden siste dose av HU
- Hvis forsøkspersonen har blitt transfundert i løpet av 3 måneder før screening, er Hb A-nivå < 20 % ved screening
- Baseline Hb F-nivå oppnådd innen 14 dager før randomisering
- Kan svelge tabletter
- Kan og er villig til å gi informert samtykke og/eller samtykke
- Hvis forsøkspersonen er en kvinne i fertil alder (WCBP), må hun ha en negativ serumgraviditetstest innen 14 dager etter første dose av HQK-1001 og en negativ uringraviditetstest før dosering på dag 1
- Hvis en forsøksperson er en WCBP, må hun godta å bruke en effektiv form for prevensjon fra og med screening og i en måned etter seponering av HQK-1001
- Seksuelt aktive mannlige forsøkspersoner som ikke har gjennomgått en vasektomi må godta å bruke latekskondomer med WCBP-partnere eller sørge for at deres partner(e) bruker en effektiv form for prevensjon fra og med screening og i én måned etter seponering av HQK-1001.
Ekskluderingskriterier:
- Tildelt et vanlig transfusjonsprogram
- Bruk av erytropoesestimulerende midler innen 90 dager før screening
- En SCD smertekrise eller SCD-relatert akutt komplikasjon innen 3 uker før randomisering
- Mer enn 5 SCD smertekrise eller SCD-relaterte akutte komplikasjoner innen 12 måneder før screening
- Pulmonal hypertensjon som krever behandling
- ALT eller AST > 3x ULN
- Serumkreatinin > 1,5x ULN
- Serumamylasenivåer > 1,5x ULN
- Serumlipasenivå > 1,5x ULN
- En alvorlig, samtidig sykdom som vil begrense muligheten til å fullføre eller overholde studiekravene
- En akutt sykdom (f.eks. febril, GI, luftveier) innen 72 timer før screening
- Historie med synkope, klinisk signifikante dysrytmier eller gjenopplivning fra plutselig død på grunn av SCD-relatert komplikasjon
- Symptomatisk magesår, hiatus brokk eller gastroøsofageal reflukssykdom (GERD)
- Historie om pankreatitt
- Kronisk opiatbruk, som, etter etterforskerens syn, kan forvirre evalueringen av et undersøkelsesmiddel
- Nåværende misbruk av alkohol eller narkotika
- Bruk av et annet undersøkelsesmiddel innen 4 uker eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før screening
- For tiden gravid eller ammer et barn
- Kjent infeksjon med HIV-1
- Infeksjon med hepatitt B eller hepatitt C, slik at forsøkspersoner for øyeblikket er på antiviral terapi eller vil bli satt på terapi
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: PARALLELL
- Masking: FIDOBBELT
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
|
Placebotabletter, to ganger daglig i 48 uker
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: HQK-1001
|
HQK-1001 tabletter, to ganger daglig i 48 uker
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring fra baseline i % føtalt hemoglobin
Tidsramme: Dag 1 til og med uke 48
|
Dag 1 til og med uke 48
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst og antall SCD-smertekriser og SCD-relaterte komplikasjoner
Tidsramme: Dag 1 til og med uke 52
|
Dag 1 til og med uke 52
|
|
|
Personen rapporterte daglig smerteskala og bruk av smertestillende midler
Tidsramme: 7 påfølgende dager etter klinikkbesøk på dag 1 og uke 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 og 48
|
7 påfølgende dager etter klinikkbesøk på dag 1 og uke 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 og 48
|
|
|
Endring i resultater fra FACIT Fatigue Scale
Tidsramme: Dag 1 og uke 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 og 48
|
Dag 1 og uke 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 og 48
|
|
|
Sikkerhet målt ved frekvens og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser, og endringer fra baseline i vitale tegn, elektrokardiogram (EKG) overvåking og laboratorievurderinger
Tidsramme: Dag 1 til og med uke 52
|
Dag 1 til og med uke 52
|
|
|
HQK-1001 farmakokinetiske parametere
Tidsramme: 1 time før og 2 timer etter morgendosen i uke 12, 24 og 48
|
En undergruppe av forsøkspersoner (7) vil gjennomgå prøvetaking for detaljert analyse av farmakokinetiske parametere (AUC, Cmax) med prøver tatt før dose, og 1, 2, 4, 8 og 10 timer etter morgendosen ved uke 4.
|
1 time før og 2 timer etter morgendosen i uke 12, 24 og 48
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. juli 2012
Primær fullføring (FAKTISKE)
1. november 2013
Studiet fullført (FAKTISKE)
1. desember 2013
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. mai 2012
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. mai 2012
Først lagt ut (ANSLAG)
18. mai 2012
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)
18. mars 2015
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. mars 2015
Sist bekreftet
1. mars 2015
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- HQP 1001-SCD-007
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .