Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinky HQK-1001 u pacientů se srpkovitou anémií

17. března 2015 aktualizováno: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze 2 HQK-1001 u srpkovité anémie

Účelem této studie je vyhodnotit účinky HQK-1001 na Hb F u subjektů se srpkovitou anémií.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

77

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Egypt
      • Cairo, Egypt
        • Abu El Reesh Pediatric University Hospital
      • Cairo, Egypt
        • Ain Sham University Hospital
  • Jamaica
      • Mona, Kingston 7, Jamaica
        • University of the West Indies
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G2C4
        • University Health Network Toronto General Hospital
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, Libanon
        • Rafik Hariri University Hospital
      • Beirut, Libanon
        • Chronic Care Center
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Spojené státy, 36617-2238
        • University Of South Alabama
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Children's Hospital and Research Center - Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Georgia Health Sciences University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
        • Tufts Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore Medical Center
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11215
        • New York Methodist Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth Univeristy - Center on Health Disparities

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 60 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy ve věku 12 až 60 let
  • Diagnóza SCD typu Hb SS nebo Hb S-B0 Thalasémie
  • Alespoň 1 epizoda krize bolesti SCD, akutního hrudního syndromu, jiných akutních komplikací SCD nebo bércových vředů během 12 měsíců před screeningem
  • bez léčby Hydroxyureou (HU); pokud byla léčba HU dříve podána a poté přerušena, musí od poslední dávky HU uplynout alespoň 3 měsíce
  • Pokud subjekt dostal transfuzi během 3 měsíců před screeningem, pak hladina Hb A < 20 % při screeningu
  • Výchozí hladina Hb F získaná během 14 dnů před randomizací
  • Schopný polykat tablety
  • Schopný a ochotný dát informovaný souhlas a/nebo souhlas
  • Pokud je subjektem žena ve fertilním věku (WCBP), musí mít negativní těhotenský test v séru do 14 dnů od první dávky HQK-1001 a negativní těhotenský test z moči před podáním dávky v den 1.
  • Pokud je subjekt WCBP, musí souhlasit s používáním účinné formy antikoncepce počínaje screeningem a po dobu jednoho měsíce po vysazení HQK-1001
  • Sexuálně aktivní muži, kteří neprodělali vazektomii, musí souhlasit s používáním latexových kondomů s partnery WCBP nebo zajistit, aby jejich partneři používali účinnou formu antikoncepce počínaje screeningem a po dobu jednoho měsíce po vysazení HQK-1001.

Kritéria vyloučení:

  • Přiřazeno k pravidelnému transfuznímu programu
  • Použití látek stimulujících erytropoézu během 90 dnů před screeningem
  • Krize bolesti SCD nebo akutní komplikace související s SCD během 3 týdnů před randomizací
  • Více než 5 krizí bolesti SCD nebo akutních komplikací souvisejících s SCD během 12 měsíců před screeningem
  • Plicní hypertenze vyžadující léčbu
  • ALT nebo AST > 3x ULN
  • Sérový kreatinin > 1,5x ULN
  • Hladiny amylázy v séru > 1,5x ULN
  • Hladina sérové ​​lipázy > 1,5x ULN
  • Závažné souběžné onemocnění, které by omezovalo schopnost dokončit nebo splnit požadavky studie
  • Akutní onemocnění (např. febrilní, GI, respirační) během 72 hodin před screeningem
  • Synkopa v anamnéze, klinicky významné dysrytmie nebo resuscitace z náhlé smrti v důsledku komplikace související s SCD
  • Symptomatický peptický vřed, hiátová kýla nebo gastroezofageální refluxní choroba (GERD)
  • Pankreatitida v anamnéze
  • Chronické užívání opiátů, které by podle názoru zkoušejícího mohlo zmást hodnocení hodnoceného léku
  • Současné zneužívání alkoholu nebo drog
  • Použití jiné zkoumané látky během 4 týdnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před screeningem
  • V současné době těhotná nebo kojíte dítě
  • Známá infekce HIV-1
  • Infekce hepatitidou B nebo hepatitidou C, takže subjekty jsou v současné době na antivirové terapii nebo budou nasazeny na terapii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Lék: Placebo
Placebo tablety, dvakrát denně po dobu 48 týdnů
ACTIVE_COMPARATOR: HQK-1001
Lék: HQK-1001
HQK-1001 tablety, dvakrát denně po dobu 48 týdnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v % fetálního hemoglobinu
Časové okno: Den 1 až týden 48
Den 1 až týden 48

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt a počet krizí bolesti SCD a komplikací souvisejících s SCD
Časové okno: Den 1 až týden 52
Den 1 až týden 52
Subjekt uváděl skóre denní stupnice bolesti a užívání analgetik
Časové okno: 7 po sobě jdoucích dnů po návštěvách kliniky v den 1 a v týdnech 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 a 48
7 po sobě jdoucích dnů po návštěvách kliniky v den 1 a v týdnech 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 a 48
Změna ve výsledcích FACIT Fatigue Scale
Časové okno: Den 1 a týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 a 48
Den 1 a týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 a 48
Bezpečnost měřená četností a závažností nežádoucích příhod a změnami vitálních funkcí od výchozích hodnot, monitorováním elektrokardiogramu (EKG) a laboratorními hodnoceními
Časové okno: Den 1 až týden 52
Den 1 až týden 52
Farmakokinetické parametry HQK-1001
Časové okno: 1 hodinu před a 2 hodiny po ranní dávce v týdnech 12, 24 a 48
Podskupina subjektů (7) podstoupí odběr vzorků pro podrobnou analýzu farmakokinetických parametrů (AUC, Cmax) se vzorky odebranými před dávkou a 1, 2, 4, 8 a 10 hodin po ranní dávce v týdnu 4.
1 hodinu před a 2 hodiny po ranní dávce v týdnech 12, 24 a 48

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. července 2012

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. listopadu 2013

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. prosince 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. května 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. května 2012

První zveřejněno (ODHAD)

18. května 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

18. března 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. března 2015

Naposledy ověřeno

1. března 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HQP 1001-SCD-007

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na HQK-1001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Netherlands

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit