Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

HQK-1001:n vaikutukset sirppisolutautia sairastavilla potilailla

tiistai 17. maaliskuuta 2015 päivittänyt: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Satunnaistettu, lumekontrolloitu, vaiheen 2 tutkimus HQK-1001:stä sirppisolutaudissa

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida HQK-1001:n vaikutuksia Hb F:ään potilailla, joilla on sirppisolusairaus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

77

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Egypti
      • Cairo, Egypti
        • Abu El Reesh Pediatric University Hospital
      • Cairo, Egypti
        • Ain Sham University Hospital
  • Jamaika
      • Mona, Kingston 7, Jamaika
        • University of the West Indies
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G2C4
        • University Health Network Toronto General Hospital
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, Libanon
        • Rafik Hariri University Hospital
      • Beirut, Libanon
        • Chronic Care Center
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Yhdysvallat, 36617-2238
        • University Of South Alabama
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Children's Hospital and Research Center - Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
        • Georgia Health Sciences University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
        • Tufts Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore Medical Center
      • Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11215
        • New York Methodist Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Virginia Commonwealth Univeristy - Center on Health Disparities

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 60 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miehet ja naiset 12-60-vuotiaat
  • SCD, tyypin Hb SS tai Hb S-B0 talassemia diagnoosi
  • Vähintään yksi SCD-kipukriisin, akuutin rintakehän oireyhtymän, muiden akuuttien SCD-komplikaatioiden tai säärihaavojen jakso 12 kuukauden aikana ennen seulontaa
  • ei ole käsitelty hydroksiurealla (HU); jos HU-hoitoa on aiemmin annettu ja sen jälkeen lopetettu, viimeisestä HU-annoksesta on oltava kulunut vähintään 3 kuukautta
  • Jos koehenkilölle on annettu verensiirto seulontaa edeltäneiden 3 kuukauden aikana, Hb A -taso < 20 % seulonnassa
  • Perustason Hb F -taso saatu 14 päivän sisällä ennen satunnaistamista
  • Pystyy nielemään tabletteja
  • Pystyy ja haluaa antaa tietoon perustuvan suostumuksen ja/tai suostumuksen
  • Jos koehenkilö on hedelmällisessä iässä oleva nainen (WCBP), hänellä on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti 14 päivän kuluessa ensimmäisestä HQK-1001-annoksesta ja negatiivinen virtsaraskaustesti ennen annoksen antamista päivänä 1
  • Jos tutkittava on WCBP, hänen on suostuttava käyttämään tehokasta ehkäisyä seulonnasta alkaen ja kuukauden ajan HQK-1001-hoidon lopettamisen jälkeen.
  • Seksuaalisesti aktiivisten miespuolisten koehenkilöiden, joille ei ole tehty vasektomiaa, on suostuttava lateksikondomien käyttöön WCBP-kumppanien kanssa tai varmistettava, että heidän kumppaninsa käyttää tehokasta ehkäisyä seulonnasta alkaen ja kuukauden ajan HQK-1001-hoidon lopettamisen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Määrätty tavalliseen verensiirto-ohjelmaan
  • Erytropoieesia stimuloivien aineiden käyttö 90 päivän sisällä ennen seulontaa
  • SCD-kipukriisi tai SCD:hen liittyvä akuutti komplikaatio 3 viikon sisällä ennen satunnaistamista
  • Yli 5 SCD-kipukriisiä tai SCD:hen liittyviä akuutteja komplikaatioita 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa
  • Hoitoa vaativa keuhkoverenpainetauti
  • ALT tai AST > 3x ULN
  • Seerumin kreatiniini > 1,5 x ULN
  • Seerumin amylaasitasot > 1,5 x ULN
  • Seerumin lipaasitaso > 1,5 x ULN
  • Vakava, samanaikainen sairaus, joka rajoittaisi kykyä suorittaa opintoja tai noudattaa niitä
  • Akuutti sairaus (esim. kuume, GI, hengitystie) 72 tunnin sisällä ennen seulontaa
  • Aiemmin pyörtyminen, kliinisesti merkittävät rytmihäiriöt tai elvytys äkillisestä kuolemasta SCD:hen liittyvien komplikaatioiden vuoksi
  • Oireinen peptinen haava, hiatustyrä tai gastroesofageaalinen refluksitauti (GERD)
  • Haimatulehduksen historia
  • Krooninen opiaattien käyttö, joka voi tutkijan näkemyksen mukaan hämmentää tutkittavan lääkkeen arviointia
  • Nykyinen alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö
  • Toisen tutkimusaineen käyttö 4 viikon tai 5 puoliintumisajan kuluessa ennen seulontaa sen mukaan, kumpi on pidempi
  • Tällä hetkellä raskaana tai imetät lasta
  • Tunnettu HIV-1-infektio
  • Hepatiitti B- tai C-hepatiittitartunta, jolloin koehenkilöt ovat parhaillaan viruslääkityksenä tai tullaan saamaan hoitoon

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
Lääke: Plasebo
Lumetabletit, kahdesti päivässä 48 viikon ajan
ACTIVE_COMPARATOR: HQK-1001
Lääke: HQK-1001
HQK-1001 tabletit kahdesti päivässä 48 viikon ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta % sikiön hemoglobiinissa
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 48
Päivä 1 - viikko 48

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
SCD-kipukriisien ja SCD:hen liittyvien komplikaatioiden ilmaantuvuus ja lukumäärä
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 52
Päivä 1 - viikko 52
Koehenkilö ilmoitti päivittäisistä kipuasteikon pisteistä ja analgeetin käytöstä
Aikaikkuna: 7 peräkkäistä päivää klinikkakäyntien jälkeen päivällä 1 ja viikoilla 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 ja 48
7 peräkkäistä päivää klinikkakäyntien jälkeen päivällä 1 ja viikoilla 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 ja 48
Muutos FACIT-väsymisasteikon tuloksissa
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikot 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 ja 48
Päivä 1 ja viikot 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 ja 48
Turvallisuus mitataan haittatapahtumien esiintymistiheydellä ja vakavuudella sekä elintoimintojen muutoksilla lähtötasosta, EKG-valvonnalla ja laboratorioarvioilla
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 52
Päivä 1 - viikko 52
HQK-1001:n farmakokineettiset parametrit
Aikaikkuna: 1 tunti ennen aamuannosta ja 2 tuntia sen jälkeen viikoilla 12, 24 ja 48
Osalle koehenkilöistä (7) otetaan näytteitä farmakokineettisten parametrien (AUC, Cmax) yksityiskohtaista analyysiä varten näytteistä, jotka on otettu ennen annosta ja 1, 2, 4, 8 ja 10 tuntia aamuannoksen jälkeen viikolla 4.
1 tunti ennen aamuannosta ja 2 tuntia sen jälkeen viikoilla 12, 24 ja 48

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. heinäkuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 1. marraskuuta 2013

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 12. toukokuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 17. toukokuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Perjantai 18. toukokuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Keskiviikko 18. maaliskuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. maaliskuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HQP 1001-SCD-007

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti

Kliiniset tutkimukset HQK-1001

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Congo

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa