Effetti di HQK-1001 in pazienti con anemia falciforme

Criterio di inclusione:

• Maschi e femmine dai 12 ai 60 anni
• Diagnosi di SCD, tipo Hb SS o Hb S-B0 Talassemia
• Almeno 1 episodio di crisi dolorose da SCD, sindrome toracica acuta, altre complicanze acute da SCD o ulcere alle gambe nei 12 mesi precedenti lo screening
• Non essere trattato con Idrossiurea (HU); se il trattamento con HU è stato precedentemente somministrato e poi interrotto, devono essere trascorsi almeno 3 mesi dall'ultima dose di HU
• Se il soggetto ha ricevuto trasfusioni nei 3 mesi precedenti lo screening, allora livello di Hb A < 20% allo screening
• Livello basale di Hb F ottenuto entro 14 giorni prima della randomizzazione
• In grado di deglutire le compresse
• In grado e disponibile a fornire il consenso informato e/o il consenso
• Se il soggetto è una donna in età fertile (WCBP), deve avere un test di gravidanza su siero negativo entro 14 giorni dalla prima dose di HQK-1001 e un test di gravidanza sulle urine negativo prima della somministrazione il giorno 1
• Se un soggetto è un WCBP, deve accettare di utilizzare una forma efficace di contraccezione a partire dallo screening e per un mese dopo l'interruzione di HQK-1001
• I soggetti di sesso maschile sessualmente attivi che non hanno subito una vasectomia devono accettare di utilizzare preservativi in ​​​​lattice con i partner WCBP o assicurarsi che i loro partner utilizzino una forma efficace di contraccezione a partire dallo screening e per un mese dopo l'interruzione di HQK-1001.

Criteri di esclusione:

• Assegnato a un normale programma trasfusionale
• Uso di agenti stimolanti l'eritropoiesi entro 90 giorni prima dello screening
• Una crisi di dolore da SCD o una complicazione acuta correlata a SCD entro 3 settimane prima della randomizzazione
• Più di 5 crisi dolorose da SCD o complicanze acute correlate a SCD nei 12 mesi precedenti lo screening
• Ipertensione polmonare che richiede terapia
• ALT o AST > 3x ULN
• Creatinina sierica > 1,5x ULN
• Livelli sierici di amilasi > 1,5x ULN
• Livello di lipasi sierica > 1,5x ULN
• Una malattia grave e concomitante che limiterebbe la capacità di completare o soddisfare i requisiti dello studio
• Una malattia acuta (ad esempio, febbrile, gastrointestinale, respiratoria) entro 72 ore prima dello screening
• Anamnesi di sincope, aritmie clinicamente significative o rianimazione da morte improvvisa dovuta a complicanza correlata a SCD
• Ulcera peptica sintomatica, ernia iatale o malattia da reflusso gastroesofageo (GERD)
• Storia di pancreatite
• Uso cronico di oppiacei, che, secondo l'investigatore, potrebbe confondere la valutazione di un farmaco sperimentale
• Abuso attuale di alcol o droghe
• Uso di un altro agente sperimentale entro 4 settimane o 5 emivite, a seconda di quale sia più lungo, prima dello screening
• Attualmente incinta o che allatta un bambino
• Infezione nota da HIV-1
• Infezione da epatite B o epatite C, tale che i soggetti sono attualmente in terapia antivirale o saranno sottoposti a terapia