Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skutki HQK-1001 u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

17 marca 2015 zaktualizowane przez: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy 2 HQK-1001 w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej

Celem tego badania jest ocena wpływu HQK-1001 na Hb F u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

77

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Egipt
      • Cairo, Egipt
        • Abu El Reesh pediatric university hospital
      • Cairo, Egipt
        • Ain Sham University Hospital
  • Jamajka
      • Mona, Kingston 7, Jamajka
        • University of the West Indies
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G2C4
        • University Health Network Toronto General Hospital
  • Liban
      • Beirut, Liban
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, Liban
        • Rafik Hariri University Hospital
      • Beirut, Liban
        • Chronic Care Center
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Stany Zjednoczone, 36617-2238
        • University of South Alabama
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital and Research Center - Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Georgia Health Sciences University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
        • Tufts Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore Medical Center
      • Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone, 11215
        • New York Methodist Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth Univeristy - Center on Health Disparities

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 60 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni i kobiety w wieku od 12 do 60 lat
  • Rozpoznanie SCD typu Hb SS lub Hb S-B0 Talasemia
  • Co najmniej 1 epizod przełomu bólowego SCD, ostrego zespołu klatki piersiowej, innych ostrych powikłań SCD lub owrzodzeń podudzi w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Brak leczenia hydroksymocznikiem (HU); jeśli leczenie HU było wcześniej stosowane, a następnie przerwane, muszą upłynąć co najmniej 3 miesiące od ostatniej dawki HU
  • Jeśli pacjent był przetaczany w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym, wówczas poziom Hb A < 20% podczas badania przesiewowego
  • Wyjściowy poziom Hb F uzyskany w ciągu 14 dni przed randomizacją
  • Potrafi połykać tabletki
  • Zdolny i chętny do wyrażenia świadomej zgody i/lub wyrażenia zgody
  • Jeśli pacjentka jest kobietą w wieku rozrodczym (WCBP), musi mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy w ciągu 14 dni od pierwszej dawki HQK-1001 oraz ujemny wynik testu ciążowego z moczu przed podaniem dawki w dniu 1
  • Jeśli pacjentka jest WCBP, musi wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej formy antykoncepcji począwszy od badania przesiewowego i przez jeden miesiąc po odstawieniu HQK-1001
  • Aktywni seksualnie mężczyźni, którzy nie przeszli wazektomii, muszą wyrazić zgodę na używanie lateksowych prezerwatyw z partnerami WCBP lub upewnić się, że ich partner (partnerzy) stosują skuteczną formę antykoncepcji, począwszy od badania przesiewowego i przez jeden miesiąc po odstawieniu HQK-1001.

Kryteria wyłączenia:

  • Przypisany do regularnego programu transfuzji
  • Stosowanie środków stymulujących erytropoezę w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym
  • Przełom bólowy SCD lub ostre powikłanie związane z SCD w ciągu 3 tygodni przed randomizacją
  • Ponad 5 przełomów bólowych SCD lub ostrych powikłań związanych z SCD w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Nadciśnienie płucne wymagające leczenia
  • AlAT lub AspAT > 3x GGN
  • Kreatynina w surowicy > 1,5x GGN
  • Poziomy amylazy w surowicy > 1,5x GGN
  • Poziom lipazy w surowicy > 1,5x GGN
  • Poważna, współistniejąca choroba, która ograniczałaby możliwość ukończenia lub spełnienia wymagań badania
  • Ostra choroba (np. gorączka, przewód pokarmowy, układ oddechowy) w ciągu 72 godzin przed badaniem przesiewowym
  • Historia omdleń, klinicznie istotnych zaburzeń rytmu lub resuscytacji po nagłej śmierci z powodu powikłań związanych z SCD
  • Objawowy wrzód trawienny, przepuklina rozworu przełykowego lub choroba refluksowa przełyku (GERD)
  • Historia zapalenia trzustki
  • Przewlekłe używanie opiatów, które w opinii badacza mogłoby zakłócić ocenę badanego leku
  • Bieżące nadużywanie alkoholu lub narkotyków
  • Zastosowanie innego środka badanego w ciągu 4 tygodni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, przed badaniem przesiewowym
  • Obecnie w ciąży lub karmi piersią dziecko
  • Znana infekcja wirusem HIV-1
  • Zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B lub wirusem zapalenia wątroby typu C, takie, że pacjenci są obecnie poddawani terapii przeciwwirusowej lub zostaną skierowani na terapię

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Lek: Placebo
Tabletki placebo, dwa razy dziennie przez 48 tygodni
ACTIVE_COMPARATOR: HQK-1001
Lek: HQK-1001
HQK-1001 tabletki dwa razy dziennie przez 48 tygodni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej w % hemoglobiny płodowej
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 48
Od dnia 1 do tygodnia 48

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania i liczba kryzysów bólowych SCD oraz powikłań związanych z SCD
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 52
Od dnia 1 do tygodnia 52
Pacjent zgłaszał codzienne wyniki w skali bólu i stosowanie środków przeciwbólowych
Ramy czasowe: 7 kolejnych dni po wizytach w klinice w dniu 1 oraz w tygodniach 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 i 48
7 kolejnych dni po wizytach w klinice w dniu 1 oraz w tygodniach 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 i 48
Zmiana wyników Skali Zmęczenia FACIT
Ramy czasowe: Dzień 1 i tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 i 48
Dzień 1 i tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 i 48
Bezpieczeństwo mierzone na podstawie częstości i nasilenia zdarzeń niepożądanych oraz zmian w stosunku do wartości wyjściowych parametrów życiowych, monitorowania elektrokardiogramu (EKG) i ocen laboratoryjnych
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 52
Od dnia 1 do tygodnia 52
Parametry farmakokinetyczne HQK-1001
Ramy czasowe: 1 godzinę przed i 2 godziny po dawce porannej w 12, 24 i 48 tygodniu
Podzbiór pacjentów (7) zostanie poddany próbkom w celu szczegółowej analizy parametrów farmakokinetycznych (AUC, Cmax) z próbkami pobranymi przed podaniem dawki oraz 1, 2, 4, 8 i 10 godzin po dawce porannej w 4. tygodniu.
1 godzinę przed i 2 godziny po dawce porannej w 12, 24 i 48 tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2012

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 listopada 2013

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 grudnia 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 maja 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 maja 2012

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

18 maja 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

18 marca 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 marca 2015

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HQP 1001-SCD-007

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na HQK-1001

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Angola

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj