赤血球造血性プロトポルフィリン症における第 III 相確認試験
赤血球造血性プロトポルフィリン症（EPP）患者における皮下生体吸収性アファメラノチドインプラントの安全性と有効性を確認するための第 III 相、多施設、二重盲検、無作為化、プラセボ対照試験
これは、2 つの並行試験群で 6 か月間 (3 回投与) 実施される無作為化プラセボ対照試験です。 75 ～ 100 人の適格な患者が登録されます。 患者は、次の投与計画に従って、アファメラノチド（16mgのインプラント）またはプラセボを受け取ります。
- グループAは、0、60、および120日目にアファメラノチドインプラントを投与されます
- グループBには、0、60、および120日目にプラセボインプラントが投与されます
光毒性反応の数と重症度、日光曝露の種類と期間、治療に伴う有害事象、および併用薬の使用は、0日目から180日目までの研究日誌に患者によって記録されます。 生活の質は、0、60、120、および 180 日目に DLQI および EPP-QoL を使用して測定されます。 参加者は、有害事象の評価のために、60、120、および 180 日目に診療所を訪れます。
患者のサブセットは、腰と手の背側の表面で光誘発され、最小症状線量（MSD）が0、30、60、90、および120日目に決定されます。
調査の概要
詳細な説明
アファメラノチドは、赤血球造血性プロトポルフィリン症 (EPP) 患者の予防薬として使用するために研究されている人工薬です。 これは、ヒト α メラノサイト刺激ホルモン (α-MSH) の合成的に生成された類似体であり、ヨーロッパで入手できます。
この研究の目的は、患者が光にさらされたときの日光への曝露の種類と期間を調べることです。 この研究では、EPP 患者が服用した場合の薬剤の耐性についても調べます。
この研究では、皮下に投与する小さな棒状のインプラントを使用します。 インプラントには、治験薬アファメラノチドまたはプラセボ（不活性薬）が含まれている場合があります。
現在までに620人以上の被験者がアファメラノチドで治療されており、深刻な安全上の懸念は確認されていません. この研究のために、アファメラノチドは制御放出デポ注射（インプラント）として処方されました。 これは、アファメラノチドが数日かけてゆっくりと体内に放出されることを意味します.
この研究は、初期のフェーズ II およびフェーズ III 研究でアファメラノチドが実証された場合の光保護特性を確認することを目的としています。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
- University of Alabama
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California
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- University of California, San Francisco
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48202
- Henry Ford Medical Center
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- Mt. Sinai
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、29203
- Carolina's Medical Center Cannon Research
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Texas
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Galveston、Texas、アメリカ、77555
- University of Texas
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
- University of Utah
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- -EPP光毒性の特徴的な症状と生化学的に確認されたEPPの診断を有する男性または女性の被験者。
- 18 歳以上 (包括的)。
- -書面によるインフォームドコンセントフォームを理解して署名できる。
- -研究が完了するまで（180日目）、妊娠を防ぐための予防措置を講じることをいとわない。
除外基準:
- -インプラントに含まれるアファメラノチドまたはポリマーに対するアレルギー、または治験薬の投与中に使用されるリドカインまたはその他の局所麻酔薬に対するアレルギー
- 重大な肝障害を伴うEPP患者
- -黒色腫または異形成母斑症候群の個人歴。
- -現在のボーエン病、基底細胞癌、扁平上皮癌、またはその他の悪性または前癌性の皮膚病変。
- 多形性光発疹、光線性痒疹、円板状エリテマトーデス、慢性光線性皮膚炎または日光蕁麻疹などのその他の光皮膚症。
- 臨床的に重大な臓器機能不全の証拠、または臨床的または実験室での決定における正常からの臨床的に重大な逸脱。
- -薬物またはアルコール乱用の急性病歴（過去6か月）。
- -治験責任医師の意見で研究に適していないと評価された患者（例： コンプライアンス違反歴、局所麻酔薬に対するアレルギー、注射や献血による失神など）。
- -スクリーニング訪問前の30日以内の治験薬の臨床試験への参加。
- -光線過敏症または皮膚の色素沈着を引き起こす薬物を含む、研究の目的を妨げる可能性のある薬物による事前および併用療法。
- -妊娠中の女性（ベースライン前の血清β-HCG妊娠検査陽性で確認）または授乳中。
- 適切な避妊手段（すなわち、 経口避妊薬、横隔膜と殺精子剤、子宮内避妊器具）。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：四重
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アファメラノチド
16 mg の皮下インプラントを 2 か月ごとに 1 回、6 か月間。
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16 mg の皮下インプラントを 2 か月ごとに 1 回、6 か月間。
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PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ
2 か月ごとに 1 回のプラセボ皮下インプラントを 6 か月間。
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2 か月ごとに 1 回のプラセボ皮下インプラントを 6 か月間
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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痛みを経験しなかった日の 10:00 から 18:00 時間までの直射日光曝露時間 (痛みスコア 0)。
時間枠：6 か月間毎日
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痛みを感じなかった日の 10:00 から 18:00 までの直射日光の量 (例: 11 ポイントのリッカート疼痛スコア 0)。 時間は、15 分の時間ブロックを使用して患者の日記に記録されました。 痛みのスコアは、最小 0、最大 10 の 11 ポイントのリッカート ペイン スケールによって測定されます。 0 のリッカート ペイン スケールは痛みがないことを表し、10 は想像できる最悪の痛みを表します。 |
6 か月間毎日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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日光曝露と光毒性の痛みの組み合わせ
時間枠：6 か月間毎日
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痛みが全くない、または軽い痛みを感じた日の 10:00 から 18:00 までの直射日光にさらされた時間 (リッカートスコア 0 ～ 3)。 痛みのスコアは、最小 0、最大 10 の 11 ポイントのリッカート ペイン スケールによって測定されます。 0 のリッカート ペイン スケールは痛みがないことを表し、10 は想像できる最悪の痛みを表します。 |
6 か月間毎日
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太陽に当たる
時間枠：6 か月間毎日
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-研究中の10:00から18:00までの直射日光への曝露時間。
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6 か月間毎日
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生活の質のスコア
時間枠：60日目、120日目、180日目または早期終了。
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参加者の生活の質は、DLQI と EPP QoL を使用して測定されます。 Dermatology Life Quality Index (DLQI) は、日常的な臨床使用のための単純で実用的な尺度です。 DLQI の範囲は 0 (生命に影響なし) から 30 (生命に重大な影響) です。 Erthropoietic プロトポルフィリン症の生活の質 (EPP-QoL) スコアの範囲は、0 (想像できる最悪の QoL) から 100 (可能な限り最高の QoL) です。 |
60日目、120日目、180日目または早期終了。
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光挑発
時間枠：0日目、30日目、60日目、90日目、120日目。
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対象のサブセットは、手の背側表面 (好みの場所) と腰に光誘発され、0、30、60、90、および 120 日目に最小症状線量 (MSD) が決定されました。 最初の臨床症状を引き起こすのに必要な放射線の量を記録しました。 |
0日目、30日目、60日目、90日目、120日目。
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参加者が経験した光毒性反応の最大重症度
時間枠：6 か月間毎日
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光毒性 - 光毒性疼痛の副次評価項目は、2 つの副次評価項目に分けられています。 参加者が光毒性反応（自然光への曝露によって引き起こされる）の結果として痛みを経験した日は、研究日誌に記録されました。 そのような反応が起こった日ごとに、参加者は 11 点のリッカート疼痛スケールを使用して、最小 0、最大 10 で痛みのレベルを採点しました。 値が 0 の 11 点のリッカート疼痛スケールは、痛みがないことを表し、10 は想像できる最悪の痛みを表します。 光毒性反応の最大重症度は、その光毒性反応中に発生した毎日の 11 ポイントのリッカート スケール スコアの最高値によって決定されました。 |
6 か月間毎日
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参加者が経験した光毒性反応の総数
時間枠：6 か月間毎日
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光毒性 - 光毒性疼痛の副次評価項目は、2 つの副次評価項目に分けられています。 エピソード数がエンドポイントでした。 参加者が光毒性反応（自然光への曝露によって引き起こされる）の結果として痛みを経験した日は、研究日誌に記録されました。 そのような反応が起こった日ごとに、参加者は 11 点のリッカート疼痛スケールを使用して、最小 0、最大 10 で痛みのレベルを採点しました。 値が 0 の 11 点のリッカート ペイン スケールは、痛みがないことを表し、10 は想像できる最悪の痛みを表します。 光毒性反応の数は、参加者が 1 日以上連続して 4 以上の 11 ポイントのリッカート スケール スコアを報告したエピソードの数をカウントすることによって決定されました。 |
6 か月間毎日
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Robert Desnick, MD、Mt. Sinai Medical Center
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CUV039
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