Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas III konfirmerande studie i erytropoetisk protoporfyri

6 september 2019 uppdaterad av: Clinuvel Pharmaceuticals Limited

En fas III, multicenter, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie för att bekräfta säkerheten och effekten av subkutana bioresorberbara afamelanotidimplantat hos patienter med erytropoetisk protoporfyri (EPP)

Detta är en randomiserad placebokontrollerad studie som ska genomföras i två parallella studiearmar under en sexmånadersperiod (tre doser). Mellan 75 och 100 kvalificerade patienter kommer att registreras. Patienterna kommer att få afamelanotid (16 mg implantat) eller placebo enligt följande doseringsregim:

  • Grupp A kommer att administreras afamelanotidimplantat dag 0, 60 och 120
  • Grupp B kommer att administreras placeboimplantat dag 0, 60 och 120

Antalet och svårighetsgraden av fototoxiska reaktioner, typen och varaktigheten av solexponering, behandlingsuppkomna biverkningar och användning av samtidig medicinering kommer att registreras av patienter i studiedagböcker mellan dag 0 och 180. Livskvalitet kommer att mätas med hjälp av DLQI och EPP-QoL dag 0, 60, 120 och 180. Deltagarna kommer att besöka kliniken dag 60, 120 och 180 för bedömningar av biverkningar.

En delmängd av patienter kommer att fotoprovokeras på den nedre delen av ryggen och ryggytan av handen och den minimala symptomdosen (MSD) kommer att bestämmas på dagarna 0, 30, 60, 90 och 120.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Afamelanotid är ett konstgjort läkemedel som studeras för användning som förebyggande medicin för erytropoetisk protoporfyri (EPP). Det är en syntetiskt framställd analog av humant alfa-melanocytstimulerande hormon (alfa-MSH) och är tillgänglig i Europa.

Syftet med denna studie är att titta på typen och varaktigheten av solexponering när patienter utsätts för ljus. Denna studie kommer också att titta på hur läkemedlet tolereras när det tas av personer med EPP.

Studien kommer att involvera användning av ett implantat, som kommer i form av en liten stav som ska administreras under huden. Implantatet kan innehålla studieläkemedlet afamelanotid eller placebo (inaktiv medicin).

Över 620 försökspersoner har hittills behandlats med afamelanotid utan några allvarliga säkerhetsproblem. För denna studie har afamelanotid formulerats som en depåinjektion med kontrollerad frisättning (implantat). Detta innebär att afamelanotiden kommer att släppas långsamt ut i kroppen under några dagar.

Denna studie syftar till att bekräfta de fotoskyddande egenskaperna om afamelanotid påvisats i de tidigare fas II- och fas III-studierna.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

93

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
        • University of Alabama
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
        • Henry Ford Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Mt. Sinai
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 29203
        • Carolina's Medical Center Cannon Research
    • Texas
      • Galveston, Texas, Förenta staterna, 77555
        • University of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
        • University of Utah

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manliga eller kvinnliga försökspersoner med karakteristiska symptom på EPP-fototoxicitet och en biokemiskt bekräftad diagnos av EPP.
  • 18 år och äldre (inklusive).
  • Kunna förstå och underteckna det skriftliga formuläret för informerat samtycke.
  • Villig att vidta försiktighetsåtgärder för att förhindra graviditet fram till slutförandet av studien (dag 180).

Exklusions kriterier:

  • All allergi mot afamelanotid eller polymeren i implantatet eller mot lidokain eller annat lokalbedövningsmedel som ska användas under administreringen av studiemedicinen
  • EPP-patienter med betydande leverpåverkan
  • Personlig historia av melanom eller dysplastiskt nevussyndrom.
  • Aktuell Bowens sjukdom, basalcellscancer, skivepitelcancer eller andra maligna eller premaligna hudskador.
  • Alla andra fotodermatoser såsom polymorft ljusutbrott, aktinisk prurigo, discoid lupus erythematosus, kronisk aktinisk dermatit eller solurtikaria.
  • Alla tecken på kliniskt signifikant organdysfunktion eller någon kliniskt signifikant avvikelse från det normala i de kliniska eller laboratoriemässiga bestämningarna.
  • Akut historia av drog- eller alkoholmissbruk (under de senaste 6 månaderna).
  • Patienten bedöms som olämplig för studien enligt utredarens åsikt (t.ex. bristande efterlevnadshistoria, allergisk mot lokalanestetika, svimning vid injektioner eller blodgivning).
  • Deltagande i en klinisk prövning för ett prövningsmedel inom 30 dagar före screeningbesöket.
  • Tidigare och samtidig behandling med mediciner som kan störa studiens mål, inklusive läkemedel som orsakar ljuskänslighet eller hudpigmentering.
  • Kvinna som är gravid (bekräftat av positivt serum-β-HCG-graviditetstest före baslinjen) eller ammande.
  • Kvinnor i fertil ålder (pre-menopausala, inte kirurgiskt sterila) som inte använder adekvata preventivmedel (dvs. orala preventivmedel, diafragma plus spermiedödande medel, intrauterin enhet).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: FYRDUBBLA

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Afamelanotid
Ett 16 mg subkutant implantat varannan månad i 6 månader.
Läkemedel: Afamelanotid
Ett 16 mg subkutant implantat varannan månad i 6 månader.
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Ett placebo subkutant implantat varannan månad i 6 månader.
Läkemedel: Placebo
Ett placebo subkutant implantat varannan månad i 6 månader

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Varaktighet för direkt solljusexponering mellan 10:00 och 18:00 timmar på dagar då ingen smärta upplevdes (smärtpoäng 0).
Tidsram: Dagligen i 6 månader

Mängden exponering för direkt solljus mellan 10:00 och 18:00 timmar på dagar då ingen smärta upplevdes (t.ex. 11-poäng Likert-smärtpoäng på 0). Tiden registrerades i en patientdagbok med 15 minuters tidsblock.

Smärtpoängen mäts med 11-punkts Likert Pain-skalan med minimum 0 och maximum 10.

Likert Pain-skalan 0 representerar ingen smärta och 10 representerar värsta tänkbara smärta.
Dagligen i 6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kombinerad solexponering och fototoxisk smärta
Tidsram: Dagligen i 6 månader

Tid vid exponering för direkt solljus mellan 10:00 och 18:00 timmar på dagar då ingen eller mild smärta upplevdes (Likert-poäng på 0 till 3).

Smärtpoängen mäts med 11-punkts Likert Pain-skalan med minimum 0 och maximum 10.

Likert Pain-skalan 0 representerar ingen smärta och 10 representerar värsta tänkbara smärta.
Dagligen i 6 månader
Solexponering
Tidsram: Dagligen i 6 månader
Varaktighet av exponering för direkt solljus mellan 10:00 och 18:00 timmar under studien.
Dagligen i 6 månader
Livskvalitetspoäng
Tidsram: Dag 60, dag 120 och dag 180 eller förtida uppsägning.

Deltagarens livskvalitet mäts med DLQI och EPP QoL. Dermatology Life Quality Index (DLQI) är ett enkelt praktiskt mått för rutinmässig klinisk användning.

DLQI sträcker sig från 0 (ingen påverkan på livet) till 30 (betydande påverkan på livet). Livskvalitetsmåttet för ertropoetisk protoporfyri (EPP-QoL) varierar från 0 (sämsta tänkbara QoL) till 100 (bästa möjliga QoL).
Dag 60, dag 120 och dag 180 eller förtida uppsägning.
Fotoprovokation
Tidsram: Dag 0, Dag 30, Dag 60, Dag 90 och Dag 120.

En undergrupp av försökspersoner fotoprovokerades på handens ryggyta (förkärleksplats) och nedre delen av ryggen och den minsta symtomdosen (MSD) bestämdes på dagarna 0, 30, 60, 90 och 120.

Mängden strålning som krävdes för att framkalla det första kliniska symtomet registrerades.
Dag 0, Dag 30, Dag 60, Dag 90 och Dag 120.
Maximal svårighetsgrad av fototoxisk reaktion som deltagarna upplever
Tidsram: Dagligen i 6 månader

Den sekundära effektmåttet fototoxicitet - fototoxisk smärta har delats upp i två sekundära utfallsmått.

De dagar då deltagaren upplevde smärta som ett resultat av fototoxiska reaktioner (orsakade av exponering för naturligt ljus) registrerades i en studiedagbok. Varje dag som en sådan reaktion inträffade satte deltagaren nivån av smärta med hjälp av en 11-punkts Likert-smärtskala, med minst 0 och maximalt 10. Likert-smärtskalan med 11 punkter med värdet 0 representerar ingen smärta och 10 representerar värsta tänkbara smärta.

Den maximala svårighetsgraden av en fototoxisk reaktion bestämdes av den högsta dagliga 11-punkts Likert-skalan som inträffade under den fototoxiska reaktionen.
Dagligen i 6 månader
Totalt antal fototoxiska reaktioner som deltagarna har upplevt
Tidsram: Dagligen i 6 månader

Den sekundära effektmåttet fototoxicitet - fototoxisk smärta har delats upp i två sekundära utfallsmått.

Antalet avsnitt var slutpunkten. De dagar då deltagaren upplevde smärta som ett resultat av fototoxiska reaktioner (orsakade av exponering för naturligt ljus) registrerades i en studiedagbok. Varje dag som en sådan reaktion inträffade satte deltagaren nivån av smärta med hjälp av en 11-punkts Likert-smärtskala, med minst 0 och maximalt 10. Likert Pain-skalan med 11 punkter med värdet 0 representerar ingen smärta och 10 representerar värsta tänkbara smärta.

Antalet fototoxiska reaktioner bestämdes genom att räkna antalet episoder där deltagarna rapporterade en 11-gradig Likert-skala på 4 eller mer under en eller flera på varandra följande dagar.
Dagligen i 6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Clinuvel Pharmaceuticals Limited

Utredare

  • Huvudutredare: Robert Desnick, MD, Mt. Sinai Medical Center

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 maj 2012

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 juli 2013

Avslutad studie (FAKTISK)

1 juli 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 maj 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 maj 2012

Första postat (UPPSKATTA)

24 maj 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

19 september 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 september 2019

Senast verifierad

1 september 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CUV039

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Afamelanotid

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Lithuania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera