红细胞生成性原卟啉症的 III 期验证性研究
一项 III 期、多中心、双盲、随机、安慰剂对照研究，以确认红细胞生成性原卟啉症 (EPP) 患者皮下生物可吸收阿法诺肽植入物的安全性和有效性
这是一项随机安慰剂对照研究，将在两个平行研究组中进行，为期六个月（三个剂量）。 将招募 75 至 100 名符合条件的患者。 患者将根据以下给药方案接受阿法诺肽（16 毫克植入物）或安慰剂：
- A 组将在第 0 天、第 60 天和第 120 天接受阿法诺肽植入物
- B 组将在第 0、60 和 120 天接受安慰剂植入
在第 0 天和第 180 天之间，患者将在研究日记中记录光毒性反应的数量和严重程度、日光照射的类型和持续时间、治疗中出现的不良事件以及伴随药物的使用。 将在第 0、60、120 和 180 天使用 DLQI 和 EPP-QoL 测量生活质量。 参与者将在第 60、120 和 180 天访问诊所以评估不良事件。
将在下背部和手背表面对一部分患者进行光激发，并在第 0、30、60、90 和 120 天确定最小症状剂量 (MSD)。
研究概览
详细说明
Afamelanotide 是一种人造药物，正在研究用作红细胞生成性原卟啉症 (EPP) 患者的预防药物。 它是一种人工合成的人类 α 黑素细胞刺激素 (alpha-MSH) 类似物，在欧洲有售。
本研究的目的是观察患者暴露在阳光下时的日光照射类型和持续时间。 这项研究还将研究 EPP 患者服用该药物后的耐受性。
该研究将涉及植入物的使用，该植入物以小棒的形式出现在皮下。 植入物可能含有研究药物阿法诺肽或安慰剂（非活性药物）。
迄今为止，已有超过 620 名受试者接受了阿法诺肽治疗，未发现严重的安全问题。 对于这项研究，afamelanotide 已被配制成控释长效注射剂（植入剂）。 这意味着阿法诺肽将在几天内缓慢释放到体内。
如果阿法诺肽在早期的 II 期和 III 期研究中得到证实，则本研究旨在确认其光保护特性。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
学习地点
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35294
- University of Alabama
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California
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San Francisco、California、美国、94143
- University of California, San Francisco
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Michigan
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Detroit、Michigan、美国、48202
- Henry Ford Medical Center
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New York
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New York、New York、美国、10029
- Mt. Sinai
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、美国、29203
- Carolina's Medical Center Cannon Research
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Texas
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Galveston、Texas、美国、77555
- University of Texas
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84112
- University of Utah
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 具有 EPP 光毒性特征症状和 EPP 生化确诊诊断的男性或女性受试者。
- 年满18周岁（含）以上。
- 能够理解并签署书面知情同意书。
- 愿意采取预防措施以防止怀孕，直至完成研究（第 180 天）。
排除标准：
- 对阿法诺肽或植入物中包含的聚合物或利多卡因或研究药物给药期间使用的其他局部麻醉剂的任何过敏
- 有明显肝脏受累的 EPP 患者
- 黑色素瘤或发育不良痣综合征的个人病史。
- 目前患有鲍温氏病、基底细胞癌、鳞状细胞癌或其他恶性或癌前皮肤病变。
- 任何其他光照性皮肤病，如多形性日光疹、光化性痒疹、盘状红斑狼疮、慢性光化性皮炎或日光性荨麻疹。
- 临床或实验室测定中任何有临床意义的器官功能障碍或任何有临床意义的偏离正常值的证据。
- 药物或酒精滥用的急性病史（在过去 6 个月内）。
- 研究者认为患者被评估为不适合研究（例如 不合规史、对局部麻醉剂过敏、注射或献血时晕倒）。
- 在筛选访视前 30 天内参加研究药物的临床试验。
- 先前和同时使用可能干扰研究目标的药物治疗，包括引起光敏性或皮肤色素沉着的药物。
- 怀孕（通过基线前血清 β-HCG 妊娠试验阳性确认）或哺乳期的女性。
- 有生育潜力的女性（绝经前，非手术绝育）未采取适当的避孕措施（即 口服避孕药、隔膜加杀精剂、宫内节育器）。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：阿法诺肽
每 2 个月一次 16 毫克皮下植入物，持续 6 个月。
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每 2 个月一次 16 毫克皮下植入物，持续 6 个月。
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PLACEBO_COMPARATOR：安慰剂
每 2 个月一次安慰剂皮下植入，持续 6 个月。
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每 2 个月一次安慰剂皮下植入，持续 6 个月
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在没有疼痛经历（疼痛评分为 0）的日子里，10:00 到 18:00 之间的阳光直射持续时间。
大体时间：每天 6 个月
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在没有疼痛的日子里，10:00 到 18:00 之间的阳光直射量（例如 11 分李克特疼痛评分为 0）。 使用 15 分钟的时间块将时间记录在患者日记中。 疼痛评分由 11 点李克特疼痛量表测量，最小值为 0，最大值为 10。 李克特疼痛量表 0 表示没有疼痛，10 表示可以想象到的最严重的疼痛。 |
每天 6 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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阳光照射和光毒性疼痛相结合
大体时间：每天 6 个月
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在没有疼痛或轻微疼痛的日子里，在 10:00 到 18:00 之间接受阳光直射的时间（李克特评分为 0 到 3）。 疼痛评分由 11 点李克特疼痛量表测量，最小值为 0，最大值为 10。 李克特疼痛量表 0 表示没有疼痛，10 表示可以想象到的最严重的疼痛。 |
每天 6 个月
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日晒
大体时间：每天 6 个月
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研究期间 10:00 至 18:00 之间的阳光直射持续时间。
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每天 6 个月
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生活质量评分
大体时间：第 60 天、第 120 天和第 180 天或提前终止。
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使用 DLQI 和 EPP QoL 测量参与者的生活质量。 皮肤科生活质量指数 (DLQI) 是一种简单实用的常规临床测量方法。 DLQI 的范围从 0（对生活没有影响）到 30（对生活有显着影响）。 红细胞生成性原卟啉症生活质量测量 (EPP-QoL) 评分范围从 0（最差的 QoL）到 100（最好的 QoL）。 |
第 60 天、第 120 天和第 180 天或提前终止。
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照片挑衅
大体时间：第 0 天、第 30 天、第 60 天、第 90 天和第 120 天。
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在第 0、30、60、90 和 120 天，在手背（好发部位）和下背部对一部分受试者进行光激发，并确定最小症状剂量 (MSD)。 记录引起第一个临床症状所需的辐射量。 |
第 0 天、第 30 天、第 60 天、第 90 天和第 120 天。
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参与者经历的光毒性反应的最大严重程度
大体时间：每天 6 个月
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光毒性-光毒性疼痛次要终点分为两个次要结果指标。 参与者因光毒性反应（由暴露于自然光引起）而感到疼痛的日子被记录在研究日记中。 在每天出现这种反应时，参与者都会使用 11 点李克特疼痛量表对疼痛程度进行评分，最小值为 0，最大值为 10。 11 点李克特疼痛量表，0 代表没有疼痛，10 代表最严重的疼痛。 光毒性反应的最严重程度由该光毒性反应期间发生的每日最高 11 点李克特量表评分确定。 |
每天 6 个月
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参与者经历的光毒性反应总数
大体时间：每天 6 个月
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光毒性-光毒性疼痛次要终点分为两个次要结果指标。 剧集的数量是终点。 参与者因光毒性反应（由暴露于自然光引起）而感到疼痛的日子被记录在研究日记中。 在每天出现这种反应时，参与者都会使用 11 点李克特疼痛量表对疼痛程度进行评分，最小值为 0，最大值为 10。 11 点李克特疼痛量表，值为 0 表示没有疼痛，10 表示可以想象到的最严重的疼痛。 光毒性反应的数量是通过计算参与者在连续一天或多天报告 11 点李克特量表得分为 4 分或以上的发作次数来确定的。 |
每天 6 个月
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Robert Desnick, MD、Mt. Sinai Medical Center
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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