Vaiheen III varmistustutkimus erytropoieettisessa protoporfyriassa
Vaiheen III, monikeskus, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus ihonalaisten bioresorboituvien afamelanotidi-implanttien turvallisuuden ja tehon vahvistamiseksi potilailla, joilla on erytropoieettinen protoporfyria (EPP)
Tämä on satunnaistettu lumekontrolloitu tutkimus, joka suoritetaan kahdessa rinnakkaisessa tutkimushaarassa kuuden kuukauden ajan (kolme annosta). Mukaan otetaan 75–100 kelvollista potilasta. Potilaat saavat afamelanotidia (16 mg implantteja) tai lumelääkettä seuraavan annostusohjelman mukaisesti:
- Ryhmälle A annetaan afamelanotidi-implantteja päivinä 0, 60 ja 120
- Ryhmälle B annetaan lumeimplantteja päivinä 0, 60 ja 120
Potilaat kirjaavat tutkimuspäiväkirjaan päivien 0 ja 180 välillä valotoksisten reaktioiden lukumäärän ja vakavuuden, auringolle altistumisen tyypin ja keston, hoidon aiheuttamat haittatapahtumat ja samanaikaisen lääkityksen. Elämänlaatua mitataan DLQI:n ja EPP-QoL:n avulla päivinä 0, 60, 120 ja 180. Osallistujat vierailevat klinikalla päivinä 60, 120 ja 180 arvioimaan haittavaikutuksia.
Osa potilaista fotoprovosoidaan alaselän ja käden dorsaalipinnalle, ja pienin oireannos (MSD) määritetään päivinä 0, 30, 60, 90 ja 120.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Afamelanotidi on ihmisen valmistama lääke, jota tutkitaan käytettäväksi ennaltaehkäisevänä lääkkeenä erytropoieettisesta protoporfyriasta (EPP) kärsiville. Se on synteettisesti valmistettu ihmisen alfa-melanosyyttejä stimuloivan hormonin (alfa-MSH) analogi, ja se on saatavilla Euroopassa.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tarkastella auringolle altistumisen tyyppiä ja kestoa, kun potilaat altistuvat valolle. Tässä tutkimuksessa tarkastellaan myös sitä, kuinka EPP-potilaat sietävät lääkettä.
Tutkimuksessa käytetään implanttia, joka on pienen sauvan muodossa annettavaksi ihon alle. Implantti voi sisältää tutkimuslääkettä afamelanotidia tai lumelääkettä (inaktiivinen lääke).
Afamelanotidilla on tähän mennessä hoidettu yli 620 henkilöä, eikä vakavia turvallisuusongelmia ole havaittu. Tätä tutkimusta varten afamelanotidi on formuloitu kontrolloidusti vapauttavaksi depot-injektioksi (implantti). Tämä tarkoittaa, että afamelanotidi vapautuu hitaasti kehoon muutaman päivän kuluessa.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on vahvistaa valolta suojaavat ominaisuudet, jos afamelanotidia on osoitettu aikaisemmissa vaiheen II ja vaiheen III tutkimuksissa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- University of Alabama
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- University of California, San Francisco
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
- Henry Ford Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Mt. Sinai
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 29203
- Carolina's Medical Center Cannon Research
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Yhdysvallat, 77555
- University of Texas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
- University of Utah
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naishenkilöt, joilla on tyypillisiä EPP-valotoksisuuden oireita ja biokemiallisesti vahvistettu EPP-diagnoosi.
- 18 vuotta täyttäneet (mukaan lukien).
- Pystyy ymmärtämään ja allekirjoittamaan kirjallisen suostumuslomakkeen.
- Valmis ryhtymään varotoimiin raskauden estämiseksi tutkimuksen loppuun asti (päivä 180).
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa allergia afamelanotidille tai implantin sisältämälle polymeerille tai lidokaiinille tai muulle paikallispuuduttimelle, jota käytetään tutkimuslääkkeen annon aikana
- EPP-potilaat, joilla on merkittävä maksan vaikutus
- Melanooman tai dysplastisen nevus-oireyhtymän henkilökohtainen historia.
- Nykyinen Bowenin tauti, tyvisolusyöpä, levyepiteelisyöpä tai muut pahanlaatuiset tai esipahanlaatuiset ihovauriot.
- Mikä tahansa muu fotodermatoosi, kuten polymorfinen valonpurkauma, aktiininen kutina, diskoidinen lupus erythematosus, krooninen aktiininen ihottuma tai aurinkourtikaria.
- Kaikki todisteet kliinisesti merkittävästä elimen toimintahäiriöstä tai kliinisesti merkittävästä poikkeamasta normaalista kliinisissä tai laboratoriomäärityksissä.
- Akuutti huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö (viimeisen 6 kuukauden aikana).
- Potilas, joka ei tutkijan mielestä sopinut tutkimukseen (esim. poikkeavuus anamneesista, allerginen paikallispuuduteille, pyörtyminen injektioiden tai verenluovutuksissa).
- Osallistuminen tutkimusaineen kliiniseen tutkimukseen 30 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä.
- Aikaisempi ja samanaikainen hoito lääkkeillä, jotka voivat häiritä tutkimuksen tavoitteita, mukaan lukien lääkkeet, jotka aiheuttavat valoherkkyyttä tai ihon pigmentaatiota.
- Nainen, joka on raskaana (varmistettu positiivisella seerumin β-HCG-raskaustestillä ennen lähtökohtaa) tai imettävä.
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset (premenopausaaliset, eivät kirurgisesti steriilit), jotka eivät käytä riittäviä ehkäisymenetelmiä (esim. suun kautta otettavat ehkäisyvalmisteet, pallea ja siittiöiden torjunta-aine, kohdunsisäinen laite).
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: NELINKERTAISTAA
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Afamelanotidi
Yksi 16 mg:n ihonalainen implantti 2 kuukauden välein 6 kuukauden ajan.
|
Yksi 16 mg:n ihonalainen implantti 2 kuukauden välein 6 kuukauden ajan.
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
Yksi lumelääke ihonalainen implantti 2 kuukauden välein 6 kuukauden ajan.
|
Yksi lumelääke ihonalainen implantti 2 kuukauden välein 6 kuukauden ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Suoran auringonvalolle altistumisen kesto klo 10.00–18.00 päivinä, jolloin kipua ei ollut (kipupistemäärä 0).
Aikaikkuna: Päivittäin 6 kuukauden ajan
|
Suoralle auringonvalolle altistumisen määrä kello 10.00-18.00 päivinä, jolloin kipua ei esiintynyt (esim. 11-pisteen Likert-kipupistemäärä 0). Aika kirjattiin potilaspäiväkirjaan käyttämällä 15 minuutin aikalohkoja. Kipupistemäärä mitataan 11-pisteen Likert Pain -asteikolla, jonka minimiarvo on 0 ja maksimi 10. Likert Pain asteikko 0 tarkoittaa ei kipua ja 10 edustaa pahinta kuviteltavissa olevaa kipua. |
Päivittäin 6 kuukauden ajan
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yhdistetty auringolle altistuminen ja fototoksinen kipu
Aikaikkuna: Päivittäin 6 kuukauden ajan
|
Suoralle auringonvalolle altistumisaika klo 10.00-18.00 päivinä, jolloin kipua ei esiintynyt tai se oli lievää (Likert-pisteet 0-3). Kipupistemäärä mitataan 11-pisteen Likert Pain -asteikolla, jonka minimiarvo on 0 ja maksimi 10. Likert Pain asteikko 0 tarkoittaa ei kipua ja 10 edustaa pahinta kuviteltavissa olevaa kipua. |
Päivittäin 6 kuukauden ajan
|
|
Altistuminen auringolle
Aikaikkuna: Päivittäin 6 kuukauden ajan
|
Suoraan auringonvalolle altistumisen kesto klo 10.00-18.00 välillä tutkimuksen aikana.
|
Päivittäin 6 kuukauden ajan
|
|
Elämänlaatupisteet
Aikaikkuna: Päivä 60, päivä 120 ja päivä 180 tai ennenaikainen irtisanominen.
|
Osallistujan elämänlaatua mitataan DLQI:n ja EPP QoL:n avulla. Dermatology Life Quality Index (DLQI) on yksinkertainen käytännöllinen mitta rutiininomaiseen kliiniseen käyttöön. DLQI vaihtelee 0:sta (ei vaikutusta elämään) 30:een (merkittävä vaikutus elämään). Ertropoieettisen protoporfyrian elämänlaadun mittauspisteet (EPP-QoL) vaihtelevat 0:sta (huonoin kuviteltavissa oleva QoL) 100:aan (paras mahdollinen elämänlaatu). |
Päivä 60, päivä 120 ja päivä 180 tai ennenaikainen irtisanominen.
|
|
Valoprovokaatio
Aikaikkuna: Päivä 0, päivä 30, päivä 60, päivä 90 ja päivä 120.
|
Osa koehenkilöistä fotoprovokoitiin käden dorsaaliselle pinnalle (edustuskohta) ja alaselkään, ja pienin oireannos (MSD) määritettiin päivinä 0, 30, 60, 90 ja 120. Ensimmäisen kliinisen oireen aiheuttamiseen tarvittava säteilymäärä kirjattiin. |
Päivä 0, päivä 30, päivä 60, päivä 90 ja päivä 120.
|
|
Osallistujien kokeman fototoksisen reaktion maksimivakavuus
Aikaikkuna: Päivittäin 6 kuukauden ajan
|
Fototoksisuus - fototoksinen kipu toissijainen päätetapahtuma on jaettu kahteen toissijaiseen tulosmittaan. Päivät, joina osallistuja koki kipua fototoksisten reaktioiden seurauksena (joita aiheutti altistuminen luonnonvalolle), kirjattiin tutkimuspäiväkirjaan. Jokaisena päivänä, jolloin tällainen reaktio tapahtui, osallistuja pisteytti kivun tason 11-pisteen Likert-kipuasteikolla, minimi 0 ja maksimi 10. 11-pisteinen Likert-kipuasteikko, jonka arvo on 0, tarkoittaa, ettei kipua ole ja 10 edustaa pahinta kuviteltavissa olevaa kipua. Fototoksisen reaktion maksimivakavuus määritettiin korkeimman päivittäisen 11 pisteen Likert-asteikon pistemäärän perusteella, joka tapahtui tuon fototoksisen reaktion aikana. |
Päivittäin 6 kuukauden ajan
|
|
Osallistujien kokemien fototoksisten reaktioiden kokonaismäärä
Aikaikkuna: Päivittäin 6 kuukauden ajan
|
Fototoksisuus - fototoksinen kipu toissijainen päätetapahtuma on jaettu kahteen toissijaiseen tulosmittaan. Jaksojen määrä oli päätepiste. Päivät, joina osallistuja koki kipua fototoksisten reaktioiden seurauksena (joita aiheutti altistuminen luonnonvalolle), kirjattiin tutkimuspäiväkirjaan. Jokaisena päivänä, jolloin tällainen reaktio tapahtui, osallistuja pisteytti kivun tason 11-pisteen Likert-kipuasteikolla, minimi 0 ja maksimi 10. 11-pisteinen Likert Pain -asteikko, jonka arvo on 0, tarkoittaa, ettei kipua ole ja 10 edustaa pahinta kuviteltavissa olevaa kipua. Fototoksisten reaktioiden määrä määritettiin laskemalla niiden jaksojen lukumäärä, joissa osallistujat ilmoittivat 11 pisteen Likert-asteikon arvosanaksi 4 tai enemmän yhden tai useamman peräkkäisen päivän aikana. |
Päivittäin 6 kuukauden ajan
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Robert Desnick, MD, Mt. Sinai Medical Center
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CUV039
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .