Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase III bekræftende undersøgelse i erytropoietisk protoporfyri

6. september 2019 opdateret af: Clinuvel Pharmaceuticals Limited

En fase III, multicenter, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse for at bekræfte sikkerheden og effektiviteten af ​​subkutane bioresorberbare afamelanotidimplantater hos patienter med erytropoietisk protoporfyri (EPP)

Dette er en randomiseret placebokontrolleret undersøgelse, der skal udføres i to parallelle undersøgelsesarme i en seks måneders periode (tre doser). Mellem 75 og 100 kvalificerede patienter vil blive indskrevet. Patienterne vil modtage afamelanotid (16 mg implantater) eller placebo i henhold til følgende doseringsregime:

  • Gruppe A vil blive administreret afamelanotidimplantater på dag 0, 60 og 120
  • Gruppe B vil få placebo-implantater på dag 0, 60 og 120

Antallet og sværhedsgraden af ​​fototoksiske reaktioner, typen og varigheden af ​​soleksponering, behandlingsfremkomne bivirkninger og brugen af ​​samtidig medicinering vil blive registreret af patienter i undersøgelsesdagbøger mellem dag 0 og 180. Livskvalitet vil blive målt ved hjælp af DLQI og EPP-QoL på dag 0, 60, 120 og 180. Deltagerne vil besøge klinikken på dag 60, 120 og 180 for at vurdere bivirkninger.

En delmængde af patienter vil blive fotoprovokeret på lænden og den dorsale overflade af hånden, og den minimale symptomdosis (MSD) vil blive bestemt på dag 0, 30, 60, 90 og 120.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Afamelanotid er et menneskeskabt lægemiddel, der bliver undersøgt til brug som forebyggende medicin til patienter med erytropoietisk protoporfyri (EPP). Det er en syntetisk fremstillet analog af humant alfa-melanocytstimulerende hormon (alfa-MSH) og er tilgængelig i Europa.

Formålet med denne undersøgelse er at se på typen og varigheden af ​​soleksponering, når patienter udsættes for lys. Denne undersøgelse vil også se på, hvordan stoffet tolereres, når det tages af personer med EPP.

Undersøgelsen vil involvere brugen af ​​et implantat, som kommer i form af en lille stang, der skal indgives under huden. Implantatet kan indeholde undersøgelseslægemidlet afamelanotid eller placebo (inaktiv medicin).

Over 620 forsøgspersoner er blevet behandlet med afamelanotid til dato, uden at der er identificeret alvorlige sikkerhedsproblemer. Til denne undersøgelse er afamelanotid blevet formuleret som en depotinjektion med kontrolleret frigivelse (implantat). Det betyder, at afamelanotidet vil blive frigivet langsomt til kroppen i løbet af et par dage.

Denne undersøgelse har til formål at bekræfte de fotobeskyttende egenskaber, hvis afamelanotid påvist i de tidligere fase II- og fase III-studier.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

93

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • University of Alabama
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Henry Ford Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mt. Sinai
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 29203
        • Carolina's Medical Center Cannon Research
    • Texas
      • Galveston, Texas, Forenede Stater, 77555
        • University of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • University of Utah

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner med karakteristiske symptomer på EPP-fototoksicitet og en biokemisk bekræftet diagnose af EPP.
  • I alderen 18 år og derover (inklusive).
  • Kunne forstå og underskrive den skriftlige Informed Consent Form.
  • Villig til at tage forholdsregler for at forhindre graviditet indtil afslutningen af ​​undersøgelsen (dag 180).

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver allergi over for afamelanotid eller polymeren indeholdt i implantatet eller over for lidokain eller andre lokalbedøvelsesmidler, der skal anvendes under administrationen af ​​undersøgelsesmedicinen
  • EPP-patienter med betydelig leverpåvirkning
  • Personlig historie med melanom eller dysplastisk nevus syndrom.
  • Aktuel Bowens sygdom, basalcellekarcinom, pladecellekarcinom eller andre ondartede eller præmaligne hudlæsioner.
  • Enhver anden fotodermatose, såsom polymorf lysudbrud, aktinisk prurigo, discoid lupus erythematosus, kronisk aktinisk dermatitis eller solar urticaria.
  • Ethvert tegn på klinisk signifikant organdysfunktion eller enhver klinisk signifikant afvigelse fra det normale i de kliniske eller laboratoriebestemmelser.
  • Akut historie med stof- eller alkoholmisbrug (i de sidste 6 måneder).
  • Patient vurderet som ikke egnet til undersøgelsen efter investigators mening (f.eks. manglende overholdelseshistorie, allergisk over for lokalbedøvelse, besvimelse ved injektioner eller blodgivning).
  • Deltagelse i et klinisk forsøg for et forsøgsmiddel inden for 30 dage før screeningsbesøget.
  • Forudgående og samtidig behandling med medicin, som kan forstyrre undersøgelsens formål, herunder lægemidler, der forårsager lysfølsomhed eller hudpigmentering.
  • Kvinde, der er gravid (bekræftet ved positiv serum β-HCG graviditetstest før baseline) eller ammende.
  • Kvinder i den fødedygtige alder (præmenopausale, ikke kirurgisk sterile), der ikke bruger passende præventionsforanstaltninger (dvs. orale svangerskabsforebyggende midler, diafragma plus sæddræbende middel, intrauterin enhed).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Afamelanotid
Et 16 mg subkutant implantat hver 2. måned i 6 måneder.
Medicin: Afamelanotid
Et 16 mg subkutant implantat hver 2. måned i 6 måneder.
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Et placebo subkutant implantat hver 2. måned i 6 måneder.
Medicin: Placebo
Et placebo subkutant implantat hver 2. måned i 6 måneder

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Varighed af udsættelse for direkte sollys Mellem kl. 10.00 og 18.00 timer på dage, hvor der ikke blev oplevet smerte (smertescore på 0).
Tidsramme: Dagligt i 6 måneder

Mængden af ​​eksponering for direkte sollys mellem 10:00 og 18:00 timer på dage, hvor der ikke blev oplevet smerte (f.eks. 11-point Likert smertescore på 0). Tiden blev registreret i en patientdagbog ved brug af 15 minutters tidsblokke.

Smertescoren måles ved 11-punkts Likert Pain-skalaen med minimum 0 og maksimum 10.

Likert Smerteskala på 0 repræsenterer ingen smerte og 10 repræsenterer den værst tænkelige smerte.
Dagligt i 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kombineret soleksponering og fototoksisk smerte
Tidsramme: Dagligt i 6 måneder

Tid i direkte sollys mellem 10:00 og 18:00 timer på dage, hvor ingen eller mild smerte blev oplevet (Likert-score på 0 til 3).

Smertescoren måles ved 11-punkts Likert Pain-skalaen med minimum 0 og maksimum 10.

Likert Smerteskala på 0 repræsenterer ingen smerte og 10 repræsenterer den værst tænkelige smerte.
Dagligt i 6 måneder
Soleksponering
Tidsramme: Dagligt i 6 måneder
Varighed af direkte sollys mellem 10:00 og 18:00 timer under undersøgelsen.
Dagligt i 6 måneder
Score for livskvalitet
Tidsramme: Dag 60, dag 120 og dag 180 eller tidlig opsigelse.

Deltagerens livskvalitet måles ved hjælp af DLQI og EPP QoL. Dermatology Life Quality Index (DLQI) er et simpelt praktisk mål til rutinemæssig klinisk brug.

DLQI varierer fra 0 (ingen indvirkning på livet) til 30 (betydelig indvirkning på livet). Ertropoietisk protoporfyri livskvalitetsmål (EPP-QoL)-scorer spænder fra 0 (værst tænkelige QoL) til 100 (bedst mulige QoL).
Dag 60, dag 120 og dag 180 eller tidlig opsigelse.
Fotoprovokation
Tidsramme: Dag 0, dag 30, dag 60, dag 90 og dag 120.

En undergruppe af forsøgspersoner blev fotoprovokeret på den dorsale overflade af hånden (forkærlighedssted) og lænden, og den minimale symptomdosis (MSD) blev bestemt på dag 0, 30, 60, 90 og 120.

Mængden af ​​stråling, der kræves for at fremkalde det første kliniske symptom, blev registreret.
Dag 0, dag 30, dag 60, dag 90 og dag 120.
Maksimal sværhedsgrad af fototoksisk reaktion oplevet af deltagere
Tidsramme: Dagligt i 6 måneder

Det sekundære endepunkt for fototoksicitet - fototoksisk smerte er blevet opdelt i to sekundære resultatmål.

De dage, hvor deltageren oplevede smerter som følge af fototoksiske reaktioner (forårsaget af eksponering for naturligt lys), blev registreret i en undersøgelsesdagbog. På hver dag en sådan reaktion opstod, scorede deltageren smerteniveauet ved hjælp af en 11-punkts Likert smerteskala med minimum 0 og maksimum 10. 11-punkts Likert smerteskalaen med en værdi på 0 repræsenterer ingen smerte og 10 repræsenterer den værst tænkelige smerte.

Den maksimale sværhedsgrad af en fototoksisk reaktion blev bestemt af den højeste daglige 11-punkts Likert-skala-score, der opstod under den fototoksiske reaktion.
Dagligt i 6 måneder
Samlet antal fototoksiske reaktioner oplevet af deltagere
Tidsramme: Dagligt i 6 måneder

Det sekundære endepunkt for fototoksicitet - fototoksisk smerte er blevet opdelt i to sekundære resultatmål.

Antallet af episoder var endepunktet. De dage, hvor deltageren oplevede smerter som følge af fototoksiske reaktioner (forårsaget af eksponering for naturligt lys), blev registreret i en undersøgelsesdagbog. På hver dag en sådan reaktion opstod, scorede deltageren smerteniveauet ved hjælp af en 11-punkts Likert smerteskala med minimum 0 og maksimum 10. 11-punkts Likert Pain-skalaen med en værdi på 0 repræsenterer ingen smerte og 10 repræsenterer den værst tænkelige smerte.

Antallet af fototoksiske reaktioner blev bestemt ved at tælle antallet af episoder, hvor deltagerne rapporterede en 11-punkts Likert-skala-score på 4 eller mere i en eller flere på hinanden følgende dage.
Dagligt i 6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Clinuvel Pharmaceuticals Limited

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Robert Desnick, MD, Mt. Sinai Medical Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2012

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. juli 2013

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. juli 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. maj 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. maj 2012

Først opslået (SKØN)

24. maj 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

19. september 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. september 2019

Sidst verificeret

1. september 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CUV039

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Erytropoietisk protoporfyri

Kliniske forsøg med Afamelanotid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Tunisia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner