Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie potwierdzające fazy III dotyczące protoporfirii erytropoetycznej

6 września 2019 zaktualizowane przez: Clinuvel Pharmaceuticals Limited

Wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, randomizowane badanie III fazy z grupą kontrolną otrzymującą placebo w celu potwierdzenia bezpieczeństwa i skuteczności podskórnych bioresorbowalnych implantów afamelanotydu u pacjentów z protoporfirią erytropoetyczną (EPP)

Jest to randomizowane badanie kontrolowane placebo, które zostanie przeprowadzone w dwóch równoległych ramionach badania przez okres sześciu miesięcy (trzy dawki). Zarejestrowanych zostanie od 75 do 100 kwalifikujących się pacjentów. Pacjenci będą otrzymywać afamelanotyd (implanty 16 mg) lub placebo zgodnie z następującym schematem dawkowania:

  • Grupa A otrzyma implanty afamelanotydu w dniach 0, 60 i 120
  • Grupie B zostaną podane implanty placebo w dniach 0, 60 i 120

Liczba i nasilenie reakcji fototoksycznych, rodzaj i czas trwania ekspozycji na słońce, zdarzenia niepożądane związane z leczeniem oraz jednoczesne stosowanie leków będą odnotowywane przez pacjentów w dziennikach badań w dniach od 0 do 180. Jakość życia będzie mierzona za pomocą DLQI i EPP-QoL w dniach 0, 60, 120 i 180. Uczestnicy odwiedzą klinikę w dniach 60, 120 i 180 w celu oceny zdarzeń niepożądanych.

Część pacjentów zostanie poddana fotoprowokacji na dolnej części pleców i grzbietowej powierzchni dłoni, a minimalna dawka objawowa (MSD) zostanie określona w dniach 0, 30, 60, 90 i 120.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Afamelanotyd jest lekiem wytwarzanym przez człowieka, badanym pod kątem stosowania jako lek zapobiegawczy dla osób cierpiących na protoporfirię erytropoetyczną (EPP). Jest syntetycznie wytwarzanym analogiem ludzkiego hormonu stymulującego melanocyty alfa (alfa-MSH) i jest dostępny w Europie.

Celem tego badania jest przyjrzenie się rodzajowi i czasowi ekspozycji na słońce, gdy pacjenci są narażeni na światło. W badaniu tym przyjrzymy się również, jak lek jest tolerowany przez osoby z EPP.

Badanie polegać będzie na zastosowaniu implantu, który ma postać małego pręcika, który podaje się pod skórę. Implant może zawierać badany lek afamelanotyd lub placebo (lek nieaktywny).

Do tej pory ponad 620 pacjentów było leczonych afamelanotydem i nie zidentyfikowano żadnych poważnych obaw dotyczących bezpieczeństwa. Na potrzeby tego badania afamelanotyd został sformułowany jako zastrzyk depot o kontrolowanym uwalnianiu (implant). Oznacza to, że afamelanotyd będzie powoli uwalniany do organizmu przez kilka dni.

Niniejsze badanie ma na celu potwierdzenie właściwości fotoochronnych afamelanotydu wykazanego we wcześniejszych badaniach fazy II i III.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

93

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • University of Alabama
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Henry Ford Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mt. Sinai
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 29203
        • Carolina's Medical Center Cannon Research
    • Texas
      • Galveston, Texas, Stany Zjednoczone, 77555
        • University of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • University of Utah

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni lub kobiety z charakterystycznymi objawami fototoksyczności EPP i potwierdzoną biochemicznie diagnozą EPP.
  • Wiek 18 lat i więcej (włącznie).
  • Potrafi zrozumieć i podpisać pisemny formularz świadomej zgody.
  • Chęć podjęcia środków ostrożności w celu zapobiegania ciąży do czasu zakończenia badania (dzień 180).

Kryteria wyłączenia:

  • Jakakolwiek alergia na afamelanotyd lub polimer zawarty w implancie, lidokainę lub inny środek miejscowo znieczulający, który ma być stosowany podczas podawania badanego leku
  • Pacjenci z EPP ze znacznym zajęciem wątroby
  • Osobista historia czerniaka lub zespołu znamion dysplastycznych.
  • Obecna choroba Bowena, rak podstawnokomórkowy, rak płaskonabłonkowy lub inne złośliwe lub przednowotworowe zmiany skórne.
  • Wszelkie inne fotodermatozy, takie jak polimorficzne osutki świetlne, świerzbiączka aktyniczna, toczeń rumieniowaty krążkowy, przewlekłe słoneczne zapalenie skóry lub pokrzywka słoneczna.
  • Wszelkie dowody klinicznie istotnej dysfunkcji narządu lub jakiekolwiek klinicznie istotne odchylenie od normy w badaniach klinicznych lub laboratoryjnych.
  • Ostra historia nadużywania narkotyków lub alkoholu (w ciągu ostatnich 6 miesięcy).
  • Pacjent oceniony jako nienadający się do badania w opinii Badacza (np. historia nieprzestrzegania zaleceń, uczulenie na środki miejscowo znieczulające, omdlenia podczas wykonywania zastrzyków lub oddawania krwi).
  • Udział w badaniu klinicznym agenta badanego w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową.
  • Wcześniejsza i towarzysząca terapia lekami, które mogą kolidować z celami badania, w tym lekami powodującymi nadwrażliwość na światło lub pigmentację skóry.
  • Kobieta, która jest w ciąży (potwierdzona pozytywnym wynikiem testu ciążowego β-HCG w surowicy przed punktem wyjściowym) lub karmi piersią.
  • Kobiety w wieku rozrodczym (przed menopauzą, niesterylne chirurgicznie) nie stosujące odpowiednich środków antykoncepcyjnych (tj. doustne środki antykoncepcyjne, diafragma plus środek plemnikobójczy, wkładka wewnątrzmaciczna).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Afamelanotyd
Jeden implant podskórny 16 mg co 2 miesiące przez 6 miesięcy.
Lek: Afamelanotyd
Jeden implant podskórny 16 mg co 2 miesiące przez 6 miesięcy.
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Jeden podskórny implant placebo co 2 miesiące przez 6 miesięcy.
Lek: Placebo
Jeden podskórny implant placebo co 2 miesiące przez 6 miesięcy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas trwania bezpośredniej ekspozycji na światło słoneczne między godziną 10:00 a 18:00 w dni, w których nie odczuwano bólu (ocena bólu 0).
Ramy czasowe: Codziennie przez 6 miesięcy

Ilość bezpośredniego narażenia na światło słoneczne między godziną 10:00 a 18:00 w dni, w których nie odczuwano bólu (np. 11-punktowy wskaźnik bólu Likerta równy 0). Czas rejestrowano w dzienniczku pacjenta, stosując 15-minutowe bloki czasowe.

Ocena bólu jest mierzona za pomocą 11-punktowej skali bólu Likerta z minimum 0 i maksimum 10.

Skala bólu Likerta 0 oznacza brak bólu, a 10 oznacza najgorszy ból, jaki można sobie wyobrazić.
Codziennie przez 6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Połączona ekspozycja na słońce i ból fototoksyczny
Ramy czasowe: Codziennie przez 6 miesięcy

Czas bezpośredniej ekspozycji na światło słoneczne między godziną 10:00 a 18:00 w dni, w których nie odczuwano bólu lub odczuwano niewielki ból (punktacja Likerta od 0 do 3).

Ocena bólu jest mierzona za pomocą 11-punktowej skali bólu Likerta z minimum 0 i maksimum 10.

Skala bólu Likerta 0 oznacza brak bólu, a 10 oznacza najgorszy ból, jaki można sobie wyobrazić.
Codziennie przez 6 miesięcy
Ekspozycja na słońce
Ramy czasowe: Codziennie przez 6 miesięcy
Czas trwania bezpośredniej ekspozycji na światło słoneczne w godzinach od 10:00 do 18:00 w trakcie badania.
Codziennie przez 6 miesięcy
Ocena jakości życia
Ramy czasowe: Dzień 60, Dzień 120 i Dzień 180 lub wcześniejsze zakończenie.

Jakość życia uczestników mierzona jest za pomocą DLQI i EPP QoL. Dermatologiczny Wskaźnik Jakości Życia (DLQI) to prosta praktyczna miara do rutynowego użytku klinicznego.

DLQI waha się od 0 (brak wpływu na życie) do 30 (znaczący wpływ na życie). Wyniki pomiaru jakości życia protoporfirii ertropoetycznej (EPP-QoL) mieszczą się w zakresie od 0 (najgorsza możliwa do wyobrażenia QoL) do 100 (najlepsza możliwa QoL).
Dzień 60, Dzień 120 i Dzień 180 lub wcześniejsze zakończenie.
Fotoprowokacja
Ramy czasowe: Dzień 0, Dzień 30, Dzień 60, Dzień 90 i Dzień 120.

Podgrupę pacjentów poddano fotoprowokacji na grzbietowej powierzchni dłoni (predylekcyjne miejsce) i dolnej części pleców, a minimalną dawkę objawową (MSD) określono w dniach 0, 30, 60, 90 i 120.

Rejestrowano ilość promieniowania potrzebną do wywołania pierwszego objawu klinicznego.
Dzień 0, Dzień 30, Dzień 60, Dzień 90 i Dzień 120.
Maksymalne nasilenie reakcji fototoksycznej doświadczanej przez uczestników
Ramy czasowe: Codziennie przez 6 miesięcy

Fototoksyczność - drugorzędowy punkt końcowy bólu fototoksycznego został podzielony na dwie drugorzędne miary wyników.

Dni, w których osoba badana odczuwała ból w wyniku reakcji fototoksycznych (wywołanych ekspozycją na światło naturalne) odnotowywano w dzienniku badania. W każdym dniu, w którym wystąpiła taka reakcja, badany oceniał poziom bólu za pomocą 11-punktowej skali bólu Likerta, przy czym minimum to 0, a maksimum to 10. 11-punktowa skala bólu Likerta z wartością 0 oznacza brak bólu, a 10 oznacza najgorszy możliwy do wyobrażenia ból.

Maksymalne nasilenie reakcji fototoksycznej określono na podstawie najwyższego dziennego wyniku w 11-punktowej skali Likerta, który wystąpił podczas tej reakcji fototoksycznej.
Codziennie przez 6 miesięcy
Całkowita liczba reakcji fototoksycznych doświadczanych przez uczestników
Ramy czasowe: Codziennie przez 6 miesięcy

Fototoksyczność - drugorzędowy punkt końcowy bólu fototoksycznego został podzielony na dwie drugorzędne miary wyników.

Punktem końcowym była liczba odcinków. Dni, w których osoba badana odczuwała ból w wyniku reakcji fototoksycznych (wywołanych ekspozycją na światło naturalne) odnotowywano w dzienniku badania. W każdym dniu, w którym wystąpiła taka reakcja, badany oceniał poziom bólu za pomocą 11-punktowej skali bólu Likerta, przy czym minimum to 0, a maksimum to 10. 11-punktowa skala bólu Likerta z wartością 0 oznacza brak bólu, a 10 oznacza ból najgorszy, jaki można sobie wyobrazić.

Liczbę reakcji fototoksycznych określono, zliczając liczbę epizodów, w których uczestnicy zgłaszali 11-punktowy wynik w skali Likerta wynoszący 4 lub więcej przez jeden lub więcej kolejnych dni.
Codziennie przez 6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Clinuvel Pharmaceuticals Limited

Śledczy

  • Główny śledczy: Robert Desnick, MD, Mt. Sinai Medical Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2012

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 lipca 2013

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 lipca 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 maja 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 maja 2012

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

24 maja 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

19 września 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 września 2019

Ostatnia weryfikacja

1 września 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CUV039

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Protoporfiria erytropoetyczna

Badania kliniczne na Afamelanotyd

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj