Studio confermativo di fase III nella protoporfiria eritropoietica
Uno studio di fase III, multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per confermare la sicurezza e l'efficacia degli impianti di afamelanotide bioriassorbibili sottocutanei in pazienti con protoporfiria eritropoietica (EPP)
Questo è uno studio randomizzato controllato con placebo da condurre in due bracci di studio paralleli per un periodo di sei mesi (tre dosi). Saranno arruolati tra 75 e 100 pazienti idonei. I pazienti riceveranno afamelanotide (impianti da 16 mg) o placebo secondo il seguente regime posologico:
- Al gruppo A verranno somministrati impianti di afamelanotide nei giorni 0, 60 e 120
- Al gruppo B verranno somministrati impianti placebo nei giorni 0, 60 e 120
Il numero e la gravità delle reazioni fototossiche, il tipo e la durata dell'esposizione al sole, gli eventi avversi emergenti dal trattamento e l'uso di farmaci concomitanti saranno registrati dai pazienti nei diari dello studio tra i giorni 0 e 180. La qualità della vita sarà misurata utilizzando il DLQI e l'EPP-QoL ai giorni 0, 60, 120 e 180. I partecipanti visiteranno la clinica nei giorni 60, 120 e 180 per le valutazioni degli eventi avversi.
Un sottogruppo di pazienti sarà fotoprovocato sulla parte bassa della schiena e sulla superficie dorsale della mano e la dose minima dei sintomi (MSD) sarà determinata nei giorni 0, 30, 60, 90 e 120.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'afamelanotide è un farmaco artificiale studiato per l'uso come farmaco preventivo per chi soffre di protoporfiria eritropoietica (EPP). È un analogo prodotto sinteticamente dell'ormone stimolante i melanociti alfa umano (alfa-MSH) ed è disponibile in Europa.
Lo scopo di questo studio è esaminare il tipo e la durata dell'esposizione al sole quando i pazienti sono esposti alla luce. Questo studio esaminerà anche come il farmaco viene tollerato se assunto da persone con EPP.
Lo studio comporterà l'uso di un impianto, che si presenta sotto forma di un bastoncino da somministrare sotto la pelle. L'impianto può contenere il farmaco in studio afamelanotide o un placebo (farmaco inattivo).
Ad oggi oltre 620 soggetti sono stati trattati con afamelanotide senza che siano stati identificati seri problemi di sicurezza. Per questo studio, afamelanotide è stato formulato come iniezione depot a rilascio controllato (impianto). Ciò significa che l'afamelanotide verrà rilasciato lentamente nel corpo nell'arco di pochi giorni.
Questo studio mira a confermare le proprietà fotoprotettive se afamelanotide ha dimostrato nei precedenti studi di fase II e fase III.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
- University of Alabama
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California
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- University of California, San Francisco
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Michigan
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Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
- Henry Ford Medical Center
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10029
- Mt. Sinai
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 29203
- Carolina's Medical Center Cannon Research
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Texas
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Galveston, Texas, Stati Uniti, 77555
- University of Texas
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
- University of Utah
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetti di sesso maschile o femminile con sintomi caratteristici di fototossicità da EPP e diagnosi di EPP confermata biochimicamente.
- Di età pari o superiore a 18 anni (incluso).
- In grado di comprendere e firmare il modulo di consenso informato scritto.
- Disponibilità a prendere precauzioni per prevenire la gravidanza fino al completamento dello studio (giorno 180).
Criteri di esclusione:
- Qualsiasi allergia all'afmelanotide o al polimero contenuto nell'impianto o alla lidocaina o altro anestetico locale da utilizzare durante la somministrazione del farmaco in studio
- Pazienti EPP con coinvolgimento epatico significativo
- Anamnesi personale di melanoma o sindrome del nevo displastico.
- Malattia di Bowen in corso, carcinoma a cellule basali, carcinoma a cellule squamose o altre lesioni cutanee maligne o precancerose.
- Qualsiasi altra fotodermatosi come eruzione leggera polimorfica, prurigo attinico, lupus eritematoso discoide, dermatite attinica cronica o orticaria solare.
- Qualsiasi evidenza di disfunzione d'organo clinicamente significativa o qualsiasi deviazione clinicamente significativa dalla norma nelle determinazioni cliniche o di laboratorio.
- Storia acuta di abuso di droghe o alcol (negli ultimi 6 mesi).
- Paziente valutato come non idoneo per lo studio secondo il parere dello sperimentatore (ad es. anamnesi di non compliance, allergia agli anestetici locali, svenimento durante le iniezioni o il prelievo di sangue).
- Partecipazione a una sperimentazione clinica per un agente sperimentale entro 30 giorni prima della visita di screening.
- Terapia precedente e concomitante con farmaci che possono interferire con gli obiettivi dello studio, compresi i farmaci che causano fotosensibilità o pigmentazione della pelle.
- Donne in gravidanza (confermate da test di gravidanza β-HCG sierico positivo prima del basale) o in allattamento.
- Donne in età fertile (pre-menopausa, non chirurgicamente sterili) che non utilizzano adeguate misure contraccettive (es. contraccettivi orali, diaframma più spermicida, dispositivo intrauterino).
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: PARALLELO
- Mascheramento: QUADRUPLICARE
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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SPERIMENTALE: Afamelanotide
Un impianto sottocutaneo da 16 mg ogni 2 mesi per 6 mesi.
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Un impianto sottocutaneo da 16 mg ogni 2 mesi per 6 mesi.
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PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
Un impianto sottocutaneo placebo ogni 2 mesi per 6 mesi.
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Un impianto sottocutaneo placebo ogni 2 mesi per 6 mesi
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Durata dell'esposizione diretta alla luce solare tra le 10:00 e le 18:00 nei giorni in cui non si è verificato alcun dolore (punteggio del dolore pari a 0).
Lasso di tempo: Quotidianamente per 6 mesi
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La quantità di esposizione diretta alla luce solare tra le 10:00 e le 18:00 nei giorni in cui non si è verificato alcun dolore (ad es. Punteggio del dolore Likert a 11 punti pari a 0). Il tempo è stato registrato in un diario del paziente utilizzando blocchi di tempo di 15 minuti. Il punteggio del dolore è misurato dalla scala Likert Pain a 11 punti con un minimo di 0 e un massimo di 10. La scala Likert Pain di 0 rappresenta nessun dolore e 10 rappresenta il peggior dolore immaginabile. |
Quotidianamente per 6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Esposizione al sole combinata e dolore fototossico
Lasso di tempo: Quotidianamente per 6 mesi
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Tempo di esposizione diretta alla luce solare tra le 10:00 e le 18:00 nei giorni in cui si è verificato dolore lieve o assente (punteggi Likert da 0 a 3). Il punteggio del dolore è misurato dalla scala Likert Pain a 11 punti con un minimo di 0 e un massimo di 10. La scala Likert Pain di 0 rappresenta nessun dolore e 10 rappresenta il peggior dolore immaginabile. |
Quotidianamente per 6 mesi
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Esposizione al sole
Lasso di tempo: Quotidianamente per 6 mesi
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Durata dell'esposizione diretta alla luce solare tra le 10:00 e le 18:00 durante lo studio.
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Quotidianamente per 6 mesi
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Punteggio sulla qualità della vita
Lasso di tempo: Giorno 60, Giorno 120 e Giorno 180 o risoluzione anticipata.
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La qualità della vita del partecipante viene misurata utilizzando DLQI e EPP QoL. Il Dermatology Life Quality Index (DLQI) è una semplice misura pratica per l'uso clinico di routine. Il DLQI va da 0 (nessun impatto sulla vita) a 30 (impatto significativo sulla vita). I punteggi della misura della qualità della vita della protoporfiria ertropoietica (EPP-QoL) vanno da 0 (la peggiore QoL immaginabile) a 100 (la migliore QoL possibile). |
Giorno 60, Giorno 120 e Giorno 180 o risoluzione anticipata.
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Fotoprovocazione
Lasso di tempo: Giorno 0, Giorno 30, Giorno 60, Giorno 90 e Giorno 120.
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Un sottogruppo di soggetti è stato fotoprovocato sulla superficie dorsale della mano (luogo di predilezione) e sulla parte bassa della schiena e la dose minima dei sintomi (MSD) è stata determinata nei giorni 0, 30, 60, 90 e 120. È stata registrata la quantità di radiazioni necessarie per provocare il primo sintomo clinico. |
Giorno 0, Giorno 30, Giorno 60, Giorno 90 e Giorno 120.
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Gravità massima della reazione fototossica sperimentata dai partecipanti
Lasso di tempo: Quotidianamente per 6 mesi
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L'endpoint secondario fototossicità - dolore fototossico è stato suddiviso in due misure di outcome secondari. I giorni in cui il partecipante ha provato dolore a causa di reazioni fototossiche (causate dall'esposizione alla luce naturale) sono stati registrati in un diario di studio. Ogni giorno in cui si è verificata una tale reazione, il partecipante ha valutato il livello di dolore utilizzando una scala del dolore Likert a 11 punti, con un minimo di 0 e un massimo di 10. La scala del dolore Likert a 11 punti con un valore di 0 rappresenta nessun dolore e 10 rappresenta il peggior dolore immaginabile. La gravità massima di una reazione fototossica è stata determinata dal punteggio giornaliero più alto della scala Likert a 11 punti che si è verificato durante quella reazione fototossica. |
Quotidianamente per 6 mesi
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Numero totale di reazioni fototossiche sperimentate dai partecipanti
Lasso di tempo: Quotidianamente per 6 mesi
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L'endpoint secondario fototossicità - dolore fototossico è stato suddiviso in due misure di outcome secondari. Il numero di episodi era l'endpoint. I giorni in cui il partecipante ha provato dolore a causa di reazioni fototossiche (causate dall'esposizione alla luce naturale) sono stati registrati in un diario di studio. Ogni giorno in cui si è verificata una tale reazione, il partecipante ha valutato il livello di dolore utilizzando una scala del dolore Likert a 11 punti, con un minimo di 0 e un massimo di 10. La scala Likert Pain a 11 punti con un valore di 0 rappresenta nessun dolore e 10 rappresenta il peggior dolore immaginabile. Il numero di reazioni fototossiche è stato determinato contando il numero di episodi in cui i partecipanti riportano un punteggio della scala Likert a 11 punti di 4 o più per uno o più giorni consecutivi. |
Quotidianamente per 6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Robert Desnick, MD, Mt. Sinai Medical Center
Pubblicazioni e link utili
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Inizio studio
Completamento primario (EFFETTIVO)
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (STIMA)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CUV039
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