Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Potvrzující studie fáze III u erytropoetické protoporfyrie

6. září 2019 aktualizováno: Clinuvel Pharmaceuticals Limited

Fáze III, multicentrická, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie k potvrzení bezpečnosti a účinnosti subkutánních bioresorbovatelných afamelanotidových implantátů u pacientů s erytropoetickou protoporfyrií (EPP)

Toto je randomizovaná placebem kontrolovaná studie, která bude provedena ve dvou paralelních ramenech studie po dobu šesti měsíců (tři dávky). Zapsáno bude 75 až 100 způsobilých pacientů. Pacienti dostanou afamelanotid (16 mg implantáty) nebo placebo podle následujícího dávkovacího režimu:

  • Skupině A budou podávány afamelanotidové implantáty ve dnech 0, 60 a 120
  • Skupině B budou aplikovány placebo implantáty ve dnech 0, 60 a 120

Počet a závažnost fototoxických reakcí, typ a trvání slunečního záření, nežádoucí účinky související s léčbou a použití souběžné medikace budou pacienti zaznamenávat do studijních deníků mezi 0. a 180. dnem. Kvalita života bude měřena pomocí DLQI a EPP-QoL ve dnech 0, 60, 120 a 180. Účastníci navštíví kliniku ve dnech 60, 120 a 180 za účelem posouzení nežádoucích účinků.

Podskupina pacientů bude fotoprovokována na dolní části zad a dorzální ploše ruky a minimální dávka symptomů (MSD) bude stanovena ve dnech 0, 30, 60, 90 a 120.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Afamelanotid je umělá droga, která se studuje pro použití jako preventivní lék pro pacienty trpící erytropoetickou protoporfyrií (EPP). Jedná se o synteticky vyrobený analog hormonu stimulujícího lidské alfa melanocyty (alfa-MSH) a je dostupný v Evropě.

Účelem této studie je podívat se na typ a trvání slunečního záření, když jsou pacienti vystaveni světlu. Tato studie se také zaměří na to, jak je droga tolerována, když ji užívají lidé s EPP.

Studie bude zahrnovat použití implantátu, který se dodává ve formě malé tyčinky, která se aplikuje pod kůži. Implantát může obsahovat studovaný lék afamelanotid nebo placebo (neaktivní lék).

Více než 620 subjektů bylo dosud léčeno afamelanotidem, aniž by byly zjištěny žádné závažné bezpečnostní problémy. Pro tuto studii byl afamelanotid formulován jako depotní injekce s řízeným uvolňováním (implantát). To znamená, že afamelanotid se bude pomalu uvolňovat do těla během několika dní.

Tato studie má za cíl potvrdit fotoprotektivní vlastnosti, pokud byl afamelanotid prokázán v dřívějších studiích fáze II a fáze III.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

93

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • University of Alabama
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Henry Ford Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mt. Sinai
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 29203
        • Carolina's Medical Center Cannon Research
    • Texas
      • Galveston, Texas, Spojené státy, 77555
        • University of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • University of Utah

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži nebo ženy s charakteristickými příznaky fototoxicity EPP a biochemicky potvrzenou diagnózou EPP.
  • Ve věku 18 let a více (včetně).
  • Schopnost porozumět písemnému formuláři informovaného souhlasu a podepsat jej.
  • Ochota přijmout opatření k zabránění těhotenství až do dokončení studie (den 180).

Kritéria vyloučení:

  • Jakákoli alergie na afamelanotid nebo polymer obsažený v implantátu nebo na lidokain nebo jiné lokální anestetikum, které se má použít během podávání studovaného léku
  • EPP pacienti s významným postižením jater
  • Osobní anamnéza melanomu nebo syndromu dysplastického névu.
  • Současná Bowenova choroba, bazocelulární karcinom, spinocelulární karcinom nebo jiné maligní nebo premaligní kožní léze.
  • Jakákoli jiná fotodermatóza, jako je polymorfní světelná erupce, aktinické prurigo, diskoidní lupus erythematodes, chronická aktinická dermatitida nebo solární kopřivka.
  • Jakékoli známky klinicky významné orgánové dysfunkce nebo jakékoli klinicky významné odchylky od normálu v klinických nebo laboratorních stanoveních.
  • Akutní anamnéza zneužívání drog nebo alkoholu (v posledních 6 měsících).
  • Pacient hodnocený jako nevhodný pro studii podle názoru zkoušejícího (např. anamnéza neshody, alergie na lokální anestetika, omdlévání při podání injekcí nebo podání krve).
  • Účast na klinickém hodnocení pro hodnocenou látku během 30 dnů před screeningovou návštěvou.
  • Předcházející a souběžná léčba léky, které mohou interferovat s cíli studie, včetně léků, které způsobují fotosenzitivitu nebo pigmentaci kůže.
  • Žena, která je těhotná (potvrzená pozitivním těhotenským testem na β-HCG v séru před výchozí hodnotou) nebo kojící.
  • Ženy ve fertilním věku (premenopauzální, nechirurgicky sterilní), které nepoužívají adekvátní antikoncepční opatření (tj. perorální antikoncepce, diafragma plus spermicid, nitroděložní tělísko).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Afamelanotid
Jeden 16mg subkutánní implantát každé 2 měsíce po dobu 6 měsíců.
Lék: Afamelanotid
Jeden 16mg subkutánní implantát každé 2 měsíce po dobu 6 měsíců.
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Jeden placebo subkutánní implantát každé 2 měsíce po dobu 6 měsíců.
Lék: Placebo
Jeden placebo subkutánní implantát každé 2 měsíce po dobu 6 měsíců

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Trvání přímého vystavení slunečnímu světlu Mezi 10:00 a 18:00 hodin ve dnech, kdy nebyla zaznamenána žádná bolest (skóre bolesti 0).
Časové okno: Denně po dobu 6 měsíců

Množství vystavení přímému slunečnímu světlu mezi 10:00 a 18:00 ve dnech, kdy nebyla pociťována žádná bolest (např. 11bodové Likertovo skóre bolesti 0). Čas byl zaznamenáván do deníku pacienta pomocí 15minutových časových bloků.

Skóre bolesti se měří pomocí 11bodové Likertovy škály bolesti s minimem 0 a maximem 10.

Likertova stupnice bolesti 0 představuje žádnou bolest a 10 představuje nejhorší představitelnou bolest.
Denně po dobu 6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kombinace slunečního záření a fototoxické bolesti
Časové okno: Denně po dobu 6 měsíců

Doba vystavení přímému slunečnímu záření mezi 10:00 a 18:00 ve dnech, kdy nebyla pociťována žádná nebo mírná bolest (Likertova skóre 0 až 3).

Skóre bolesti se měří pomocí 11bodové Likertovy škály bolesti s minimem 0 a maximem 10.

Likertova stupnice bolesti 0 představuje žádnou bolest a 10 představuje nejhorší představitelnou bolest.
Denně po dobu 6 měsíců
Vystavení slunci
Časové okno: Denně po dobu 6 měsíců
Doba vystavení přímému slunečnímu záření mezi 10:00 a 18:00 hodin během studie.
Denně po dobu 6 měsíců
Skóre kvality života
Časové okno: 60. den, 120. den a 180. den nebo předčasné ukončení.

Kvalita života účastníka se měří pomocí DLQI a EPP QoL. Dermatologický index kvality života (DLQI) je jednoduchým praktickým měřítkem pro běžné klinické použití.

DLQI se pohybuje od 0 (žádný dopad na život) do 30 (významný dopad na život). Skóre měření kvality života ertropoetické protoporfyrie (EPP-QoL) se pohybuje od 0 (nejhorší představitelná QoL) do 100 (nejlepší možná QoL).
60. den, 120. den a 180. den nebo předčasné ukončení.
Fotoprovokace
Časové okno: Den 0, den 30, den 60, den 90 a den 120.

Podskupina subjektů byla fotoprovokována na dorzálním povrchu ruky (predilekční místo) a dolní části zad a minimální dávka symptomů (MSD) byla stanovena ve dnech 0, 30, 60, 90 a 120.

Bylo zaznamenáno množství záření potřebné k vyvolání prvního klinického symptomu.
Den 0, den 30, den 60, den 90 a den 120.
Maximální závažnost fototoxické reakce, kterou zažili účastníci
Časové okno: Denně po dobu 6 měsíců

Sekundární cílový parametr fototoxicita – fototoxická bolest byl rozdělen do dvou sekundárních ukazatelů výsledku.

Dny, kdy účastník pociťoval bolest v důsledku fototoxických reakcí (způsobených vystavením přirozenému světlu), byly zaznamenány do studijního deníku. Každý den, kdy k takové reakci došlo, účastník skóroval úroveň bolesti pomocí 11bodové Likertovy škály bolesti, s minimem 0 a maximálně 10. 11bodová Likertova škála bolesti s hodnotou 0 představuje žádnou bolest a 10 představuje nejhorší představitelnou bolest.

Maximální závažnost fototoxické reakce byla určena nejvyšším denním skóre 11bodové Likertovy škály, ke kterému došlo během této fototoxické reakce.
Denně po dobu 6 měsíců
Celkový počet fototoxických reakcí, které účastníci zažili
Časové okno: Denně po dobu 6 měsíců

Sekundární cílový parametr fototoxicita – fototoxická bolest byl rozdělen do dvou sekundárních ukazatelů výsledku.

Počet epizod byl konečným bodem. Dny, kdy účastník pociťoval bolest v důsledku fototoxických reakcí (způsobených vystavením přirozenému světlu), byly zaznamenány do studijního deníku. Každý den, kdy k takové reakci došlo, účastník skóroval úroveň bolesti pomocí 11bodové Likertovy škály bolesti, s minimem 0 a maximálně 10. 11bodová Likertova škála bolesti s hodnotou 0 představuje žádnou bolest a 10 představuje nejhorší představitelnou bolest.

Počet fototoxických reakcí byl stanoven spočítáním počtu epizod, u kterých účastníci hlásili 11bodové skóre Likertovy škály 4 nebo více po dobu jednoho nebo více po sobě jdoucích dnů.
Denně po dobu 6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Clinuvel Pharmaceuticals Limited

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Robert Desnick, MD, Mt. Sinai Medical Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2012

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. července 2013

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. července 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. května 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. května 2012

První zveřejněno (ODHAD)

24. května 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

19. září 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. září 2019

Naposledy ověřeno

1. září 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CUV039

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Afamelanotid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Algeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit