적혈구 조혈 프로토포르피린증에 대한 3상 확증 연구
적혈구 생성 프로토포르피린증(EPP) 환자에서 피하 생체 흡수성 아파멜라노타이드 임플란트의 안전성과 효능을 확인하기 위한 3상, 다기관, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 연구
이것은 6개월 동안(3회 용량) 2개의 병렬 연구 부문에서 수행되는 무작위 위약 대조 연구입니다. 75~100명의 적격 환자가 등록됩니다. 환자는 다음 투여 요법에 따라 아파멜라노타이드(16mg 임플란트) 또는 위약을 투여받습니다.
- 그룹 A는 0일, 60일 및 120일에 아파멜라노타이드 임플란트를 투여받게 됩니다.
- 그룹 B는 0일, 60일 및 120일에 위약 임플란트를 투여받게 됩니다.
광독성 반응의 수 및 중증도, 태양 노출의 유형 및 기간, 치료 관련 이상 반응 및 병용 약물의 사용은 0일에서 180일 사이에 환자가 연구 일지에 기록할 것입니다. 삶의 질은 0일, 60일, 120일 및 180일에 DLQI 및 EPP-QoL을 사용하여 측정됩니다. 참가자는 부작용 평가를 위해 60일, 120일 및 180일에 클리닉을 방문합니다.
환자의 하위 집합이 허리와 손의 등쪽 표면에 광자극되고 최소 증상 선량(MSD)이 0일, 30일, 60일, 90일 및 120일에 결정됩니다.
연구 개요
상세 설명
Afamelanotide는 적혈구 생성 프로토포르피린증(EPP) 환자를 위한 예방 약물로 사용하기 위해 연구 중인 인공 약물입니다. 이는 인간 알파 멜라닌 세포 자극 호르몬(알파-MSH)의 합성 유사체이며 유럽에서 사용 가능합니다.
이 연구의 목적은 환자가 빛에 노출될 때 태양 노출의 유형과 기간을 살펴보는 것입니다. 이 연구는 또한 EPP 환자가 약물을 복용했을 때 내약성이 어떻게 되는지 살펴볼 것입니다.
이 연구는 피부 아래에 투여되는 작은 막대 형태의 임플란트 사용을 포함할 것입니다. 임플란트에는 연구 약물인 아파멜라노타이드 또는 위약(비활성 약물)이 포함될 수 있습니다.
현재까지 620명이 넘는 피험자가 심각한 안전성 문제 없이 아파멜라노타이드로 치료를 받았습니다. 이 연구를 위해, 아파멜라노타이드는 제어 방출 데포 주사(임플란트)로 공식화되었습니다. 이는 아파멜라노타이드가 며칠에 걸쳐 체내로 천천히 방출된다는 것을 의미합니다.
이 연구는 초기 2상 및 3상 연구에서 afamelanotide가 입증된 경우 광보호 특성을 확인하는 것을 목표로 합니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35294
- University of Alabama
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California
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California, San Francisco
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48202
- Henry Ford Medical Center
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Mt. Sinai
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, 미국, 29203
- Carolina's Medical Center Cannon Research
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Texas
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Galveston, Texas, 미국, 77555
- University of Texas
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
- University of Utah
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- EPP 광독성의 특징적인 증상이 있고 생화학적으로 EPP 진단이 확인된 남성 또는 여성 피험자.
- 만 18세 이상(포함).
- 서면 동의서를 이해하고 서명할 수 있습니다.
- 연구가 완료될 때까지(180일) 임신을 예방하기 위해 예방 조치를 취할 의향이 있습니다.
제외 기준:
- 아파멜라노타이드 또는 임플란트에 함유된 중합체 또는 리도카인 또는 연구 약물 투여 중에 사용되는 기타 국소 마취제에 대한 모든 알레르기
- 상당한 간 침범이 있는 EPP 환자
- 흑색종 또는 이형성 모반 증후군의 개인 병력.
- 현재 보웬병, 기저 세포 암종, 편평 세포 암종, 또는 기타 악성 또는 전암성 피부 병변.
- 다형성 광 발진, 광선 소양증, 원반 모양의 홍 반성 루푸스, 만성 광선 피부염 또는 일광 두드러기와 같은 기타 광 피부병.
- 임상 또는 검사실 결정에서 임상적으로 중요한 장기 기능 장애의 증거 또는 정상에서 임상적으로 중요한 편차.
- 약물 또는 알코올 남용의 급성 병력(지난 6개월 이내).
- 조사자의 의견에 따라 연구에 적합하지 않은 것으로 평가된 환자(예: 비순응 이력, 국소 마취제에 대한 알레르기, 주사 또는 수혈 시 실신).
- 스크리닝 방문 전 30일 이내에 조사 대상 물질에 대한 임상 시험 참여.
- 광과민성 또는 피부 색소침착을 유발하는 약물을 포함하여 연구의 목적을 방해할 수 있는 약물을 사용한 이전 및 병용 요법.
- 임신 중이거나(기준선 이전에 양성 혈청 β-HCG 임신 검사로 확인됨) 수유 중인 여성.
- 적절한 피임법(예: 경구 피임약, 다이어프램 플러스 살정제, 자궁 내 장치).
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 아프멜라노타이드
6개월 동안 2개월마다 16mg 피하 임플란트 1개.
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6개월 동안 2개월마다 16mg 피하 임플란트 1개.
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플라시보_COMPARATOR: 위약
6개월 동안 2개월마다 위약 피하 이식 1회.
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6개월 동안 2개월마다 위약 피하 이식 1회
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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통증을 경험하지 않은 날의 10:00~18:00 시간 동안 직사광선에 노출된 시간(통증 점수 0).
기간: 6개월 동안 매일
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통증이 없는 날의 10시에서 18시 사이 직사광선 노출량(예: 11점 Likert 통증 점수 0점). 시간은 15분 시간 블록을 사용하여 환자 일기에 기록되었습니다. 통증 점수는 최소 0에서 최대 10까지 11점 리커트 통증 척도로 측정됩니다. 리커트 통증 척도 0은 통증이 없음을 나타내고 10은 상상할 수 있는 최악의 통증을 나타냅니다. |
6개월 동안 매일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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태양 노출과 광독성 통증의 결합
기간: 6개월 동안 매일
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통증이 없거나 경미한 날의 10시에서 18시 사이에 직사광선에 노출된 시간(Likert 점수 0~3). 통증 점수는 최소 0에서 최대 10까지 11점 리커트 통증 척도로 측정됩니다. 리커트 통증 척도 0은 통증이 없음을 나타내고 10은 상상할 수 있는 최악의 통증을 나타냅니다. |
6개월 동안 매일
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일광 노출
기간: 6개월 동안 매일
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연구 중 10:00~18:00 시간 사이 직사광선 노출 기간.
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6개월 동안 매일
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삶의 질 점수
기간: 60일, 120일 및 180일 또는 조기 종료.
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참가자의 삶의 질은 DLQI 및 EPP QoL을 사용하여 측정됩니다. 피부과 삶의 질 지수(DLQI)는 일상적인 임상 사용을 위한 간단하고 실용적인 척도입니다. DLQI 범위는 0(수명에 영향 없음)에서 30(수명에 상당한 영향)까지입니다. Erthropoietic protoporphyria 삶의 질 측정(EPP-QoL) 점수 범위는 0(상상할 수 있는 최악의 QoL)에서 100(가장 좋은 QoL)까지입니다. |
60일, 120일 및 180일 또는 조기 종료.
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포토도발
기간: 0일, 30일, 60일, 90일, 120일.
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피험자의 하위 집합은 손의 등쪽 표면(선호 부위)과 허리에 광자극을 가했으며 0일, 30일, 60일, 90일 및 120일에 최소 증상 선량(MSD)을 결정했습니다. 첫 번째 임상 증상을 유발하는 데 필요한 방사선의 양을 기록했습니다. |
0일, 30일, 60일, 90일, 120일.
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참가자가 경험하는 광독성 반응의 최대 심각도
기간: 6개월 동안 매일
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광독성 - 광독성 통증 2차 종료점은 2개의 2차 결과 측정으로 나누어졌습니다. 참가자가 광독성 반응(자연광 노출로 인한)의 결과로 통증을 경험한 날짜를 연구 일지에 기록했습니다. 그러한 반응이 발생한 날마다 참가자는 최소 0에서 최대 10까지 11점 리커트 통증 척도를 사용하여 통증의 정도를 점수화했습니다. 11점 리커트 통증 척도의 값은 0은 통증이 없음을 나타내고 10은 상상할 수 있는 최악의 통증을 나타냅니다. 광독성 반응의 최대 중증도는 해당 광독성 반응 동안 발생한 일일 최고 11점 리커트 척도 점수로 결정되었습니다. |
6개월 동안 매일
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참가자가 경험한 총 광독성 반응 수
기간: 6개월 동안 매일
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광독성 - 광독성 통증 2차 종료점은 2개의 2차 결과 측정으로 나누어졌습니다. 에피소드 수가 종점이었습니다. 참가자가 광독성 반응(자연광 노출로 인한)의 결과로 통증을 경험한 날짜를 연구 일지에 기록했습니다. 그러한 반응이 발생한 날마다 참가자는 최소 0에서 최대 10까지 11점 리커트 통증 척도를 사용하여 통증의 정도를 점수화했습니다. 11점 리커트 통증 척도는 값이 0은 통증이 없음을 나타내고 10은 상상할 수 있는 최악의 통증을 나타냅니다. 광독성 반응의 수는 참가자가 1일 이상 연속으로 4점 이상의 11점 리커트 척도 점수를 보고한 에피소드 수를 세어 결정했습니다. |
6개월 동안 매일
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Robert Desnick, MD, Mt. Sinai Medical Center
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
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아프멜라노타이드에 대한 임상 시험
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Clinuvel, Inc.모병