このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

タイにおけるベータサラセミア中間体における SDMB (2,2 ジメチル酪酸、ナトリウム塩) の研究 (ST20-P2T)

2013年3月12日 更新者：Susan P. Perrine、Boston University

ベータサラセミアインターメディアのタイの被験者におけるSDMBの非盲検アカデミックフェーズ2研究

ベータサラセミア中間体は、全身に酸素を運ぶ赤血球のタンパク質である成体ヘモグロビン A のベータグロビンタンパク質鎖を減少させる分子突然変異によって引き起こされる遺伝性の血液疾患です。 ベータサラセミアは、進行性に重度の貧血、広範な臓器損傷を引き起こし、輸血を必要とすることがよくあります。 ベータサラセミアの根底にある原因を治療するための FDA 承認の治療薬はありません。 胎児ヘモグロビンは別のタイプの内因性ヘモグロビンで、減少したベータ グロビン タンパク質を置換し、貧血を軽減し、輸血の必要性をなくすことさえできます。 このタイプのヘモグロビンは通常、乳児期に抑制されます。

ナトリウム 2,2 ジメチルブチレート (ST20、または HQK-1001) は、第 I/II 相試験において、非ヒト霊長類およびヒト患者の胎児ヘモグロビンの産生を刺激する低分子です。

これは、ベータサラセミア中間体患者の貧血を軽減するこの経口治療薬の能力を評価する第 2 相非盲検試験で、1 日 1 回 26 週間投与されました。 すべての参加者は治験薬を受け取ります。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

このトライアルは次のことを行います。

  1. ヘモグロビン E ベータサラセミアを含むベータサラセミア中間体のタイ人患者に 26 週間投与した場合、治験薬による治療により総ヘモグロビンがベースラインレベルより 1.5 g/dl 増加した患者の割合を決定します。
  2. 治験薬による治療が胎児ヘモグロビンの増加をもたらす参加者の数と割合を決定します。
  3. 有害事象のある参加者の数を決定します。

研究の種類

介入

入学 (実際)

10

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • タイ
      • Nakhonpathom、タイ
        • Mahidol University Thalassemia Research Centre

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～55年 (アダルト)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • ベータサラセミア中間体の診断
  • 脾臓摘出
  • 6.0～9.0 g/dlの2つのHgbレベルの平均

除外基準:

  • -治験薬開始から3か月以内の赤血球輸血
  • 脾臓の腫大
  • -6か月以内のヒドロキシ尿素の使用
  • QTセグメント補正（QTc）> スクリーニングECGで450ミリ秒（男性）または470ミリ秒（女性）
  • -初回投与から7日以内の鉄キレート剤の使用
  • アラニントランスアミナーゼ（ALT）＞正常上限の4倍
  • -初回投与から90日以内の赤血球生成刺激剤（ESA）の使用
  • 血清クレアチニン > 1.5 mg/dL

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：NA
  • 介入モデル：SINGLE_GROUP
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：処理
治験薬治療
薬：2,2ジメチル酪酸ナトリウム
経口カプセル、用量 20 mg/kg/日、毎日、26 週間
他の名前：
  • HQK-1001、ST20

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治験薬治療により、総ヘモグロビンが平均ベースラインよりも少なくとも 1.5​​ g/dl 増加した参加者の数。
時間枠：-治験薬の投与から26週間を含む30週間以内

ベースラインヘモグロビンレベルは、治験薬の投与前に2つの値を平均することによって決定されます。

ベースラインよりも少なくとも 1.5​​ g/dL の総ヘモグロビンの増加が発生する参加者の数が決定されます。
-治験薬の投与から26週間を含む30週間以内

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
胎児ヘモグロビンの増加が被験者の平均ベースラインレベルを超えて発生した参加者の割合。
時間枠：治験薬投与26週間を含む30週間以内
胎児ヘモグロビンの試験は、治験薬の投与前に2回行い、平均化する。 胎児ヘモグロビンの臨床検査は、薬物活性のバイオマーカーとして、26週間の治験薬投与中に毎月評価されます。
治験薬投与26週間を含む30週間以内

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Boston University

協力者

Mahidol University

捜査官

  • 主任研究者：Suthat Fuchareon, MD、Thalassemia Research Centre, Mahidol University

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2012年3月1日

一次修了 (実際)

2012年11月1日

研究の完了 (実際)

2012年12月1日

試験登録日

最初に提出

2012年4月25日

QC基準を満たした最初の提出物

2012年5月31日

最初の投稿 (見積もり)

2012年6月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2013年3月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2013年3月12日

最終確認日

2013年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ST20-P2T
  • HQK-1001-Thal P2 (他の：HemaQuest)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する