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Étude du SDMB (2,2 Dimethylbutyrate, Sodium Salt) dans la bêta thalassémie intermédiaire en Thaïlande (ST20-P2T)

12 mars 2013 mis à jour par: Susan P. Perrine, Boston University

Une étude académique ouverte de phase 2 sur la SDMB chez des sujets en Thaïlande atteints de bêta-thalassémie intermédiaire

La bêta-thalassémie intermédiaire est une maladie héréditaire du sang causée par des mutations moléculaires qui réduisent la chaîne protéique de la bêta-globine de l'hémoglobine A adulte, la protéine des globules rouges qui transporte l'oxygène dans tout le corps. Les bêta-thalassémies provoquent une anémie progressivement sévère, des lésions organiques généralisées et nécessitent souvent des transfusions sanguines. Il n'existe aucun traitement approuvé par la FDA pour traiter la cause sous-jacente de la bêta-thalassémie. L'hémoglobine fœtale est un autre type d'hémoglobine endogène qui peut remplacer la protéine bêta-globine réduite, réduire l'anémie et même supprimer les besoins de transfusion. Ce type d'hémoglobine est normalement supprimé pendant la petite enfance.

Le 2,2 diméthylbutyrate de sodium (ST20 ou HQK-1001) est une petite molécule qui stimule la production d'hémoglobine fœtale chez les primates non humains et chez les patients humains dans les essais de phase I/II.

Il s'agit d'un essai ouvert de phase 2 visant à évaluer la capacité de ce médicament oral à réduire l'anémie chez les patients atteints de bêta-thalassémie intermédiaire, lorsqu'il est administré une fois par jour pendant 26 semaines. Tous les participants recevront le médicament à l'étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cet essai va :

  1. Déterminer la proportion de patients chez lesquels le traitement avec le médicament à l'étude entraîne une augmentation de l'hémoglobine totale de 1,5 g/dl au-dessus des niveaux de référence lorsqu'il est administré pendant 26 semaines chez des patients thaïlandais atteints de bêta-thalassémie intermédiaire, y compris l'hémoglobine E bêta-thalassémie.
  2. Déterminer le nombre et la proportion de participants chez qui le traitement avec le médicament à l'étude entraîne une augmentation de l'hémoglobine fœtale.
  3. Déterminer le nombre de participants qui ont des événements indésirables.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

10

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Thaïlande
      • Nakhonpathom, Thaïlande
        • Mahidol University Thalassemia Research Centre

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 55 ans (ADULTE)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de la bêta-thalassémie intermédiaire
  • Splénectomisé
  • Moyenne de deux taux d'Hb entre 6,0 et 9,0 g/dl

Critère d'exclusion:

  • Transfusion de globules rouges dans les 3 mois suivant l'initiation du médicament à l'étude
  • Hypertrophie de la rate
  • Utilisation d'hydroxyurée dans les 6 mois
  • Segment QT corrigé (QTc)> 450 msec (hommes) ou 470 msec (femmes) sur ECG de dépistage
  • Utilisation d'agents chélateurs du fer dans les 7 jours suivant la première dose
  • Alanine Transaminase (ALT)> 4 fois la limite supérieure de la normale
  • Utilisation d'agents stimulant l'érythropoïèse (ASE) dans les 90 jours suivant la première dose
  • créatinine sérique > 1,5 mg/dL

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Traitement
Étudier le traitement médicamenteux
Médicament: 2,2 diméthylbutyrate de sodium
Capsule orale, dose 20 mg/kg/jour, tous les jours, pendant 26 semaines
Autres noms:
  • HQK-1001, ST20

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le nombre de participants chez qui une augmentation de l'hémoglobine totale d'au moins 1,5 g/dl au-dessus de la moyenne initiale se produit avec le traitement médicamenteux à l'étude.
Délai: Dans les 30 semaines, y compris les 26 semaines suivant l'administration du médicament à l'étude

Les taux d'hémoglobine de base seront déterminés en faisant la moyenne de 2 valeurs avant l'administration du médicament à l'étude.

Le nombre de participants chez qui une augmentation de l'hémoglobine totale d'au moins 1,5 g/dL au-dessus de la ligne de base se produit sera déterminé.
Dans les 30 semaines, y compris les 26 semaines suivant l'administration du médicament à l'étude

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La proportion de participants chez qui une augmentation de l'hémoglobine fœtale se produit au-dessus des niveaux de base moyens des sujets.
Délai: Dans les 30 semaines, dont 26 semaines d'administration du médicament à l'étude
Les tests d'hémoglobine fœtale seront obtenus à deux reprises avant l'administration du médicament à l'étude et seront moyennés. Les tests de laboratoire de l'hémoglobine fœtale seront évalués mensuellement pendant l'administration du médicament à l'étude pendant 26 semaines, en tant que biomarqueur de l'activité du médicament.
Dans les 30 semaines, dont 26 semaines d'administration du médicament à l'étude

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Boston University

Collaborateurs

Mahidol University

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Suthat Fuchareon, MD, Thalassemia Research Centre, Mahidol University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mars 2012

Achèvement primaire (RÉEL)

1 novembre 2012

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 décembre 2012

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 avril 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

31 mai 2012

Première publication (ESTIMATION)

1 juin 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)

13 mars 2013

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 mars 2013

Dernière vérification

1 mars 2013

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ST20-P2T
  • HQK-1001-Thal P2 (AUTRE: HemaQuest)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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