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태국 Beta Thalassemia Intermedia의 SDMB(2,2 Dimethylbutyrate, Sodium Salt) 연구 (ST20-P2T)

2013년 3월 12일 업데이트: Susan P. Perrine, Boston University

Beta Thalassemia Intermedia가 포함된 태국 피험자의 SDMB에 대한 오픈 라벨 학술 2상 연구

중간 베타 지중해 빈혈은 전신에 산소를 운반하는 적혈구의 단백질인 성인 헤모글로빈 A의 베타 글로빈 단백질 사슬을 감소시키는 분자 돌연변이로 인해 발생하는 유전성 혈액 질환입니다. 베타 지중해 빈혈은 점진적으로 심각한 빈혈, 광범위한 장기 손상을 일으키고 종종 수혈이 필요합니다. 베타 지중해 빈혈의 근본 원인을 치료하기 위한 FDA 승인 치료제는 없습니다. 태아 헤모글로빈은 감소된 베타 글로빈 단백질을 대체할 수 있고, 빈혈을 감소시키며, 심지어 수혈 요건을 없앨 수 있는 또 다른 유형의 내인성 헤모글로빈입니다. 이 유형의 헤모글로빈은 일반적으로 유아기에 억제됩니다.

2,2 디메틸부티르산 나트륨(ST20 또는 HQK-1001)은 1/2상 시험에서 비인간 영장류와 인간 환자에서 태아 헤모글로빈 생성을 자극하는 소분자입니다.

이것은 26주 동안 매일 1회 투여했을 때 베타 지중해 빈혈 중간체 환자의 빈혈을 감소시키는 이 경구 치료제의 능력을 평가하기 위한 2상 공개 라벨 시험입니다. 모든 참가자는 연구 약물을 받게 됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 시험은 다음을 수행합니다.

  1. 헤모글로빈 E 베타 지중해빈혈을 포함하여 중간 베타 지중해빈혈이 있는 태국 환자에게 26주 동안 투여했을 때 연구 약물로 치료한 결과 총 헤모글로빈이 기준치보다 1.5g/dl 증가한 환자의 비율을 결정합니다.
  2. 연구 약물로 치료한 결과 태아 헤모글로빈이 증가한 참가자의 수와 비율을 결정합니다.
  3. 부작용이 있는 참가자의 수를 결정합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

10

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 태국
      • Nakhonpathom, 태국
        • Mahidol University Thalassemia Research Centre

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • Beta Thalassemia Intermedia의 진단
  • 비장절제
  • 6.0~9.0g/dl 사이의 두 Hgb 수준의 평균

제외 기준:

  • 연구 약물 개시 후 3개월 이내에 적혈구 수혈
  • 비장 비대
  • 6개월 이내 수산화요소 사용
  • QT 세그먼트 수정됨(QTc) > 450msec(남성) 또는 470msec(여성) 선별 ECG
  • 첫 투여 후 7일 이내에 철분 킬레이트제 사용
  • ALT(Alanine Transaminase)> 정상 상한치의 4배
  • 첫 투여 후 90일 이내에 적혈구 생성 자극제(ESA) 사용
  • 혈청 크레아티닌 > 1.5 mg/dL

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NA
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 치료
연구 약물 치료
의약품: 나트륨 2,2 디메틸부티레이트
경구 캡슐, 용량 20 mg/kg/일, 매일, 26주 동안
다른 이름들:
  • HQK-1001, ST20

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
연구 약물 치료로 평균 기준선보다 최소 1.5g/dl의 총 헤모글로빈 증가가 발생한 참가자 수.
기간: 연구 약물 투여 26주를 포함하여 30주 이내

기준선 헤모글로빈 수준은 연구 약물 투여 전에 2개의 값을 평균하여 결정됩니다.

총 헤모글로빈이 기준선보다 1.5g/dL 이상 증가한 참가자의 수가 결정됩니다.
연구 약물 투여 26주를 포함하여 30주 이내

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
태아 헤모글로빈의 증가가 피험자의 평균 기준선 수준 이상으로 발생하는 참가자의 비율입니다.
기간: 연구 약물 투여 26주를 포함하여 30주 이내
태아 헤모글로빈 검사는 연구 약물 투여 전 2회 실시하고 평균을 냅니다. 태아 헤모글로빈의 실험실 테스트는 약물 활성의 바이오마커로서 26주 동안 연구 약물 투여 동안 매월 평가될 것입니다.
연구 약물 투여 26주를 포함하여 30주 이내

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Boston University

협력자

Mahidol University

수사관

  • 수석 연구원: Suthat Fuchareon, MD, Thalassemia Research Centre, Mahidol University

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2012년 3월 1일

기본 완료 (실제)

2012년 11월 1일

연구 완료 (실제)

2012년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2012년 4월 25일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2012년 5월 31일

처음 게시됨 (추정)

2012년 6월 1일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2013년 3월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2013년 3월 12일

마지막으로 확인됨

2013년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ST20-P2T
  • HQK-1001-Thal P2 (다른: HemaQuest)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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