Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie SDMB (2,2-dimetylomaślan, sól sodowa) w Beta Thalassemia Intermedia w Tajlandii (ST20-P2T)

12 marca 2013 zaktualizowane przez: Susan P. Perrine, Boston University

Otwarte akademickie badanie fazy 2 dotyczące SDMB u osób w Tajlandii z Beta Thalassemia Intermedia

Beta thalassemia intermedia to dziedziczna choroba krwi spowodowana mutacjami molekularnymi, które redukują łańcuch białkowy beta globiny dorosłej hemoglobiny, białka w krwinkach czerwonych, które przenosi tlen w organizmie. Talasemie beta powodują postępującą anemię, rozległe uszkodzenia narządów i często wymagają transfuzji krwi. Nie ma zatwierdzonego przez FDA leku do leczenia podstawowej przyczyny talasemii beta. Hemoglobina płodowa to inny rodzaj endogennej hemoglobiny, która może zastąpić zredukowane białko beta globiny, zmniejszyć anemię, a nawet znieść konieczność transfuzji. Ten typ hemoglobiny jest zwykle tłumiony w okresie niemowlęcym.

2,2-dimetylomaślan sodu (ST20 lub HQK-1001) to mała cząsteczka, która stymuluje produkcję hemoglobiny płodowej u naczelnych innych niż ludzie iu ludzi w badaniach fazy I/II.

Jest to otwarte badanie fazy 2 mające na celu ocenę zdolności tego doustnego środka leczniczego do zmniejszenia niedokrwistości u pacjentów z pośrednią postacią beta-talasemii, przy podawaniu raz dziennie przez 26 tygodni. Wszyscy uczestnicy otrzymają badany lek.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ta próba:

  1. Określić odsetek pacjentów, u których leczenie badanym lekiem powoduje wzrost stężenia hemoglobiny całkowitej o 1,5 g/dl powyżej poziomów wyjściowych przy podawaniu przez 26 tygodni u tajlandzkich pacjentów z pośrednią talasemią beta, w tym talasemią beta hemoglobiny E.
  2. Określić liczbę i odsetek uczestników, u których leczenie badanym lekiem spowodowało wzrost stężenia hemoglobiny płodowej.
  3. Określ liczbę uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Tajlandia
      • Nakhonpathom, Tajlandia
        • Mahidol University Thalassemia Research Centre

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 55 lat (DOROSŁY)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnoza Beta Thalassemia Intermedia
  • Splenektomia
  • Średnia z dwóch poziomów Hgb między 6,0 a 9,0 g/dl

Kryteria wyłączenia:

  • Transfuzja krwinek czerwonych w ciągu 3 miesięcy od rozpoczęcia podawania badanego leku
  • Powiększona śledziona
  • Stosowanie hydroksymocznika w ciągu 6 miesięcy
  • Skorygowany odcinek QT (QTc) > 450 ms (mężczyźni) lub 470 ms (kobiety) w przesiewowym EKG
  • Stosowanie środków chelatujących żelazo w ciągu 7 dni od podania pierwszej dawki
  • Transaminaza alaninowa (ALT) > 4 razy górna granica normy
  • Stosowanie czynników stymulujących erytropoezę (ESA) w ciągu 90 dni od podania pierwszej dawki
  • kreatynina w surowicy > 1,5 mg/dl

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Leczenie
Badanie leczenia farmakologicznego
Lek: 2,2-dimetylomaślan sodu
Kapsułka doustna, dawka 20 mg/kg/dzień, codziennie, przez 26 tygodni
Inne nazwy:
  • HQK-1001, ST20

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpił wzrost stężenia hemoglobiny całkowitej o co najmniej 1,5 g/dl powyżej średniej wartości początkowej podczas leczenia badanym lekiem.
Ramy czasowe: W ciągu 30 tygodni, w tym 26 tygodni podawania badanego leku

Wyjściowe poziomy hemoglobiny zostaną określone przez uśrednienie 2 wartości przed podaniem badanego leku.

Określona zostanie liczba uczestników, u których wystąpi wzrost stężenia hemoglobiny całkowitej o co najmniej 1,5 g/dl powyżej poziomu wyjściowego.
W ciągu 30 tygodni, w tym 26 tygodni podawania badanego leku

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, u których występuje wzrost stężenia hemoglobiny płodowej powyżej uśrednionych poziomów wyjściowych badanych.
Ramy czasowe: W ciągu 30 tygodni, w tym 26 tygodni podawania badanego leku
Testy hemoglobiny płodowej zostaną uzyskane dwa razy przed podaniem badanego leku i zostaną uśrednione. Badania laboratoryjne hemoglobiny płodowej będą oceniane co miesiąc podczas podawania badanego leku przez 26 tygodni, jako biomarker aktywności leku.
W ciągu 30 tygodni, w tym 26 tygodni podawania badanego leku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Boston University

Współpracownicy

Mahidol University

Śledczy

  • Główny śledczy: Suthat Fuchareon, MD, Thalassemia Research Centre, Mahidol University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2012

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 listopada 2012

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 grudnia 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 kwietnia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 maja 2012

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

1 czerwca 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

13 marca 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 marca 2013

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ST20-P2T
  • HQK-1001-Thal P2 (INNY: HemaQuest)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Beta talasemia pośrednia

Badania kliniczne na 2,2-dimetylomaślan sodu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Canada

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj