Estudio de SDMB (2,2 dimetilbutirato, sal de sodio) en Beta Thalassemia Intermedia en Tailandia (ST20-P2T)
Un estudio académico abierto de fase 2 de SDMB en sujetos en Tailandia con beta talasemia intermedia
La beta talasemia intermedia es una enfermedad hereditaria de la sangre causada por mutaciones moleculares que reducen la cadena de proteína beta globina de la hemoglobina A adulta, la proteína de los glóbulos rojos que transporta el oxígeno por todo el cuerpo. Las talasemias beta causan anemia progresivamente grave, daño generalizado de órganos y, a menudo, requieren transfusiones de sangre. No existe un tratamiento aprobado por la FDA para tratar la causa subyacente de la beta talasemia. La hemoglobina fetal es otro tipo de hemoglobina endógena que puede reemplazar la proteína beta globina reducida, reducir la anemia e incluso suprimir los requisitos de transfusión. Este tipo de hemoglobina normalmente se suprime en la infancia.
El 2,2 dimetilbutirato de sodio (ST20 o HQK-1001) es una molécula pequeña que estimula la producción de hemoglobina fetal en primates no humanos y en pacientes humanos en ensayos de fase I/II.
Este es un ensayo abierto de Fase 2 para evaluar la capacidad de este terapéutico oral para reducir la anemia en pacientes con beta talasemia intermedia, cuando se administra una vez al día durante 26 semanas. Todos los participantes recibirán el fármaco del estudio.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este ensayo:
- Determinar la proporción de pacientes en los que el tratamiento con el fármaco del estudio da como resultado un aumento de la hemoglobina total de 1,5 g/dl por encima de los niveles basales cuando se administra durante 26 semanas en pacientes tailandeses con beta talasemia intermedia, incluida la hemoglobina E beta talasemia.
- Determinar el número y la proporción de participantes en los que el tratamiento con el fármaco del estudio provoca un aumento de la hemoglobina fetal.
- Determinar el número de participantes que tienen eventos adversos.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Nakhonpathom, Tailandia
- Mahidol University Thalassemia Research Centre
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de Beta Talasemia Intermedia
- esplenectomizado
- Promedio de dos niveles de Hgb entre 6,0 y 9,0 g/dl
Criterio de exclusión:
- Transfusión de glóbulos rojos dentro de los 3 meses posteriores al inicio del fármaco del estudio
- Bazo agrandado
- Uso de hidroxiurea dentro de los 6 meses
- Segmento QT corregido (QTc)> 450 ms (hombres) o 470 ms (mujeres) en el ECG de detección
- Uso de agentes quelantes de hierro dentro de los 7 días de la primera dosis
- Alanina transaminasa (ALT)> 4 veces el límite superior de lo normal
- Uso de agentes estimulantes de la eritropoyesis (ESA) dentro de los 90 días de la primera dosis
- creatinina sérica > 1,5 mg/dL
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Tratamiento
Tratamiento farmacológico del estudio
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Cápsula oral, dosis de 20 mg/kg/día, diariamente, durante 26 semanas
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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El número de participantes en los que se produce un aumento de la hemoglobina total de al menos 1,5 g/dl por encima del valor inicial medio con el tratamiento con el fármaco del estudio.
Periodo de tiempo: Dentro de las 30 semanas, incluidas las 26 semanas posteriores a la dosificación con el fármaco del estudio
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Los niveles de hemoglobina de referencia se determinarán promediando 2 valores antes de la administración del fármaco del estudio. Se determinará el número de participantes en los que se produzca un aumento de la hemoglobina total de al menos 1,5 g/dl por encima del valor inicial. |
Dentro de las 30 semanas, incluidas las 26 semanas posteriores a la dosificación con el fármaco del estudio
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La proporción de participantes en los que se produce un aumento de la hemoglobina fetal por encima de los niveles de referencia promedio de los sujetos.
Periodo de tiempo: Dentro de las 30 semanas, incluidas las 26 semanas posteriores a la administración del fármaco del estudio
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Se obtendrán pruebas de hemoglobina fetal dos veces antes de la administración del fármaco del estudio y se promediarán.
Las pruebas de laboratorio de hemoglobina fetal se evaluarán mensualmente durante la administración del fármaco del estudio durante 26 semanas, como biomarcador de la actividad del fármaco.
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Dentro de las 30 semanas, incluidas las 26 semanas posteriores a la administración del fármaco del estudio
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Suthat Fuchareon, MD, Thalassemia Research Centre, Mahidol University
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Perrine SP, Castaneda SA, Chui DH, Faller DV, Berenson RJ, Siritanaratku N, Fucharoen S. Fetal globin gene inducers: novel agents and new potential. Ann N Y Acad Sci. 2010 Aug;1202:158-64. doi: 10.1111/j.1749-6632.2010.05593.x.
- Perrine SP, Wargin WA, Boosalis MS, Wallis WJ, Case S, Keefer JR, Faller DV, Welch WC, Berenson RJ. Evaluation of safety and pharmacokinetics of sodium 2,2 dimethylbutyrate, a novel short chain fatty acid derivative, in a phase 1, double-blind, placebo-controlled, single-dose, and repeat-dose studies in healthy volunteers. J Clin Pharmacol. 2011 Aug;51(8):1186-94. doi: 10.1177/0091270010379810. Epub 2011 Mar 21.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ESTIMAR)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ST20-P2T
- HQK-1001-Thal P2 (OTRO: HemaQuest)
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