Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az SDMB (2,2-dimetil-butirát, nátriumsó) vizsgálata a thaiföldi Beta Thalassemia Intermedia-ban (ST20-P2T)

2013. március 12. frissítette: Susan P. Perrine, Boston University

Nyílt elnevezésű akadémiai 2. fázisú tanulmány az SDMB-ről thaiföldi alanyokban Beta Thalassemia Intermedia esetén

A béta thalassemia intermedia egy örökletes vérbetegség, amelyet olyan molekuláris mutációk okoznak, amelyek csökkentik a felnőtt hemoglobin A béta-globin fehérjeláncát, a vörösvértestekben lévő fehérjét, amely oxigént szállít a szervezetben. A béta-talaszémiák fokozatosan súlyos vérszegénységet, kiterjedt szervkárosodást okoznak, és gyakran vérátömlesztést igényelnek. Nincs az FDA által jóváhagyott terápia a béta-talaszémia kiváltó okának kezelésére. A magzati hemoglobin az endogén hemoglobin egy másik típusa, amely helyettesítheti a csökkent béta-globin fehérjét, csökkentheti a vérszegénységet, és még a transzfúziós igényt is megszüntetheti. Az ilyen típusú hemoglobin általában csecsemőkorban elnyomódik.

A nátrium-2,2-dimetil-butirát (ST20 vagy HQK-1001) egy kis molekula, amely serkenti a magzati hemoglobin termelődését főemlősökben és humán betegekben az I/II. fázisú vizsgálatokban.

Ez egy 2. fázisú nyílt vizsgálat, amelynek célja ennek az orális gyógyszernek a vérszegénység csökkentésére való képességének értékelése béta thalassemia intermedia betegeknél, ha naponta egyszer adják be 26 héten keresztül. Minden résztvevő megkapja a vizsgálati gyógyszert.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a próba:

  1. Határozza meg azoknak a betegeknek az arányát, akiknél a vizsgált gyógyszerrel végzett kezelés az összhemoglobinszint 1,5 g/dl-rel való növekedését eredményezi a kiindulási szinthez képest, ha 26 hétig adják be intermedia béta-talasszémiában szenvedő thaiföldi betegeknek, beleértve a hemoglobin E béta-talaszémiát is.
  2. Határozza meg azon résztvevők számát és arányát, akiknél a vizsgálati gyógyszerrel végzett kezelés a magzati hemoglobinszint növekedését eredményezi.
  3. Határozza meg azoknak a résztvevőknek a számát, akiknél nemkívánatos események jelentkeztek.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

10

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Thaiföld
      • Nakhonpathom, Thaiföld
        • Mahidol University Thalassemia Research Centre

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (FELNŐTT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A Beta Thalassemia Intermedia diagnózisa
  • Splenectomizált
  • Két Hgb-szint átlaga 6,0 és 9,0 g/dl között

Kizárási kritériumok:

  • Vörösvérsejt-transzfúzió a vizsgálati gyógyszer megkezdését követő 3 hónapon belül
  • Megnagyobbodott lép
  • A hidroxi-karbamid felhasználása 6 hónapon belül
  • QT szegmens korrigált (QTc) > 450 ms (férfiak) vagy 470 ms (nők) a szűrési EKG-n
  • Vaskelátképző szerek használata az első adagolást követő 7 napon belül
  • Alanin transzamináz (ALT) > 4-szerese a normál érték felső határának
  • Eritropoézist stimuláló szerek (ESA) alkalmazása az első adagtól számított 90 napon belül
  • szérum kreatinin > 1,5 mg/dl

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Kezelés
Tanulmányozza a gyógyszeres kezelést
Drog: nátrium-2,2-dimetil-butirát
Orális kapszula, 20 mg/ttkg/nap adag, naponta, 26 hétig
Más nevek:
  • HQK-1001, ST20

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akiknél a teljes hemoglobinszint legalább 1,5 g/dl-rel az átlagos kiindulási érték fölé emelkedik a vizsgált gyógyszeres kezelés hatására.
Időkeret: 30 héten belül, beleértve a vizsgált gyógyszer adagolásától számított 26 hetet

A kiindulási hemoglobinszinteket 2 érték átlagolásával határozzák meg a vizsgálati gyógyszer beadása előtt.

Meg kell határozni azon résztvevők számát, akiknél az összhemoglobinszint legalább 1,5 g/dl-rel emelkedik az alapvonalhoz képest.
30 héten belül, beleértve a vizsgált gyógyszer adagolásától számított 26 hetet

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők aránya, akiknél a magzati hemoglobinszint emelkedése meghaladja az alanyok átlagos alapszintjét.
Időkeret: 30 héten belül, beleértve a vizsgálati gyógyszer beadásától számított 26 hetet
A magzati hemoglobin teszteket a vizsgált gyógyszer beadása előtt kétszer veszik le, és átlagolják. A magzati hemoglobin laboratóriumi vizsgálatait havonta értékelik a vizsgálati gyógyszer beadása alatt 26 héten keresztül, a gyógyszeraktivitás biomarkereként.
30 héten belül, beleértve a vizsgálati gyógyszer beadásától számított 26 hetet

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Boston University

Együttműködők

Mahidol University

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Suthat Fuchareon, MD, Thalassemia Research Centre, Mahidol University

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2012. március 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2012. november 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2012. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. április 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. május 31.

Első közzététel (BECSLÉS)

2012. június 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)

2013. március 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. március 12.

Utolsó ellenőrzés

2013. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ST20-P2T
  • HQK-1001-Thal P2 (EGYÉB: HemaQuest)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel