泰国β地中海贫血中SDMB（2,2二甲基丁酸钠，钠盐）的研究 (ST20-P2T)
2013年3月12日 更新者：Susan P. Perrine、Boston University
SDMB 在泰国患有中间型β地中海贫血的受试者中的开放标签学术第 2 期研究
β 地中海贫血是一种遗传性血液病，由分子突变引起，成人血红蛋白 A 的 β 珠蛋白链减少，红细胞中的蛋白质将氧气输送到全身。 β 地中海贫血导致进行性严重贫血、广泛的器官损伤，并且通常需要输血。 没有 FDA 批准的治疗方法来治疗 β 地中海贫血的根本原因。 胎儿血红蛋白是另一种内源性血红蛋白，可以替代还原的β珠蛋白，减少贫血，甚至不需要输血。 这种类型的血红蛋白通常在婴儿期受到抑制。
2,2 二甲基丁酸钠（ST20 或 HQK-1001）是一种小分子，在 I/II 期试验中可刺激非人灵长类动物和人类患者产生胎儿血红蛋白。
这是一项 2 期开放标签试验，旨在评估这种口服疗法在 26 周内每天一次给药后减少中间型 β 地中海贫血患者贫血的能力。 所有参与者都将接受研究药物。
研究概览
详细说明
该试验将：
- 确定泰国中间型 β 地中海贫血（包括血红蛋白 E β 地中海贫血）患者服用研究药物治疗 26 周后总血红蛋白比基线水平增加 1.5 g/dl 的患者比例。
- 确定使用研究药物治疗导致胎儿血红蛋白增加的参与者的数量和比例。
- 确定发生不良事件的参与者人数。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
10
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Nakhonpathom、泰国
- Mahidol University Thalassemia Research Centre
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 55年 (成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 中间型β地中海贫血的诊断
- 脾切除
- 两个 Hgb 水平的平均值在 6.0 和 9.0 g/dl 之间
排除标准：
- 研究药物开始后 3 个月内输注红细胞
- 脾肿大
- 6个月内使用过羟基脲
- QT 段校正 (QTc) > 450 毫秒（男性）或 470 毫秒（女性）筛查心电图
- 首次给药后 7 天内使用铁螯合剂
- 丙氨酸转氨酶(ALT)>正常值上限的4倍
- 首次给药后 90 天内使用红细胞生成刺激剂 (ESA)
- 血清肌酐 > 1.5 毫克/分升
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：治疗
研究药物治疗
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口服胶囊，剂量 20 mg/kg/天，每天，持续 26 周
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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接受研究药物治疗后总血红蛋白比平均基线增加至少 1.5 g/dl 的参与者人数。
大体时间：30 周内，包括服用研究药物后的 26 周内
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基线血红蛋白水平将通过研究药物给药前的 2 个值的平均值来确定。 将确定总血红蛋白增加至少高于基线 1.5 g/dL 的参与者人数。 |
30 周内，包括服用研究药物后的 26 周内
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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胎儿血红蛋白增加超过受试者平均基线水平的参与者比例。
大体时间：30 周内，包括研究药物给药的 26 周内
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胎儿血红蛋白的测试将在研究药物给药前两次获得，并将取平均值。
在研究药物给药期间，将每月评估胎儿血红蛋白的实验室测试，持续 26 周，作为药物活性的生物标志物。
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30 周内，包括研究药物给药的 26 周内
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Suthat Fuchareon, MD、Thalassemia Research Centre, Mahidol University
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Perrine SP, Castaneda SA, Chui DH, Faller DV, Berenson RJ, Siritanaratku N, Fucharoen S. Fetal globin gene inducers: novel agents and new potential. Ann N Y Acad Sci. 2010 Aug;1202:158-64. doi: 10.1111/j.1749-6632.2010.05593.x.
- Perrine SP, Wargin WA, Boosalis MS, Wallis WJ, Case S, Keefer JR, Faller DV, Welch WC, Berenson RJ. Evaluation of safety and pharmacokinetics of sodium 2,2 dimethylbutyrate, a novel short chain fatty acid derivative, in a phase 1, double-blind, placebo-controlled, single-dose, and repeat-dose studies in healthy volunteers. J Clin Pharmacol. 2011 Aug;51(8):1186-94. doi: 10.1177/0091270010379810. Epub 2011 Mar 21.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年3月1日
初级完成 (实际的)
2012年11月1日
研究完成 (实际的)
2012年12月1日
研究注册日期
首次提交
2012年4月25日
首先提交符合 QC 标准的
2012年5月31日
首次发布 (估计)
2012年6月1日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2013年3月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2013年3月12日
最后验证
2013年3月1日
更多信息
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