Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование SDMB (2,2-диметилбутират, натриевая соль) при промежуточной бета-талассемии в Таиланде (ST20-P2T)

12 марта 2013 г. обновлено: Susan P. Perrine, Boston University

Открытое академическое исследование фазы 2 SDMB у субъектов в Таиланде с промежуточной бета-талассемией

Промежуточная бета-талассемия является наследственным заболеванием крови, вызванным молекулярными мутациями, которые уменьшают белковую цепь бета-глобина взрослого гемоглобина А, белка в красных кровяных тельцах, который переносит кислород по всему телу. Бета-талассемия вызывает прогрессирующую тяжелую анемию, обширное поражение органов и часто требует переливания крови. Не существует одобренного FDA терапевтического средства для лечения основной причины бета-талассемии. Фетальный гемоглобин представляет собой другой тип эндогенного гемоглобина, который может заменить редуцированный белок бета-глобина, уменьшить анемию и даже отменить потребность в переливании крови. Этот тип гемоглобина обычно подавлен в младенчестве.

2,2-диметилбутират натрия (ST20 или HQK-1001) представляет собой небольшую молекулу, которая стимулирует выработку фетального гемоглобина у приматов, отличных от человека, и у пациентов-людей в исследованиях фазы I/II.

Это открытое исследование фазы 2 для оценки способности этого перорального терапевтического средства уменьшать анемию у пациентов с промежуточной бета-талассемией при приеме один раз в день в течение 26 недель. Все участники получат исследуемый препарат.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это испытание будет:

  1. Определите долю пациентов, у которых лечение исследуемым препаратом приводит к увеличению общего гемоглобина на 1,5 г/дл по сравнению с исходным уровнем при введении в течение 26 недель тайским пациентам с промежуточной бета-талассемией, включая бета-талассемию с гемоглобином Е.
  2. Определите количество и долю участников, у которых лечение исследуемым препаратом приводит к повышению фетального гемоглобина.
  3. Определить количество участников, у которых возникли нежелательные явления.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

10

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Таиланд
      • Nakhonpathom, Таиланд
        • Mahidol University Thalassemia Research Centre

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 55 лет (ВЗРОСЛЫЙ)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Диагностика промежуточной бета-талассемии
  • Спленэктомия
  • Среднее значение двух уровней Hgb от 6,0 до 9,0 г/дл

Критерий исключения:

  • Переливание эритроцитарной массы в течение 3 месяцев после начала приема исследуемого препарата
  • Увеличенная селезенка
  • Использование гидроксимочевины в течение 6 месяцев
  • Коррекция сегмента QT (QTc)> 450 мс (мужчины) или 470 мс (женщины) на скрининговой ЭКГ
  • Использование железохелатирующих агентов в течение 7 дней после первой дозы
  • Аланинтрансаминаза (АЛТ)> в 4 раза выше верхней границы нормы
  • Использование стимуляторов эритропоэза (ESA) в течение 90 дней после первой дозы
  • креатинин сыворотки > 1,5 мг/дл

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Уход
Изучить лекарственное лечение
Лекарство: 2,2-диметилбутират натрия
Капсулы для приема внутрь, доза 20 мг/кг/день, ежедневно, в течение 26 недель.
Другие имена:
  • ХКК-1001, СТ20

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, у которых повышение общего гемоглобина не менее чем на 1,5 г/дл выше среднего исходного уровня происходит при лечении исследуемым препаратом.
Временное ограничение: В течение 30 недель, включая 26 недель приема исследуемого препарата

Исходные уровни гемоглобина будут определяться путем усреднения 2 значений до введения исследуемого препарата.

Будет определено количество участников, у которых произойдет увеличение общего гемоглобина не менее чем на 1,5 г/дл по сравнению с исходным уровнем.
В течение 30 недель, включая 26 недель приема исследуемого препарата

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля участников, у которых происходит увеличение фетального гемоглобина выше среднего исходного уровня субъектов.
Временное ограничение: В течение 30 недель, включая 26 недель приема исследуемого препарата
Анализы фетального гемоглобина будут получены за два раза до введения исследуемого препарата и будут усреднены. Лабораторные анализы фетального гемоглобина будут оцениваться ежемесячно во время введения исследуемого препарата в течение 26 недель в качестве биомаркера активности препарата.
В течение 30 недель, включая 26 недель приема исследуемого препарата

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Boston University

Соавторы

Mahidol University

Следователи

  • Главный следователь: Suthat Fuchareon, MD, Thalassemia Research Centre, Mahidol University

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 марта 2012 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 ноября 2012 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 декабря 2012 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 апреля 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

31 мая 2012 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

1 июня 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)

13 марта 2013 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 марта 2013 г.

Последняя проверка

1 марта 2013 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ST20-P2T
  • HQK-1001-Thal P2 (ДРУГОЙ: HemaQuest)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться