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Studio di SDMB (2,2 dimetilbutirrato, sale di sodio) nella beta talassemia intermedia in Thailandia (ST20-P2T)

12 marzo 2013 aggiornato da: Susan P. Perrine, Boston University

Uno studio accademico di fase 2 in aperto su SDMB in soggetti in Thailandia con beta talassemia intermedia

La beta talassemia intermedia è una malattia del sangue ereditaria causata da mutazioni molecolari che riducono la catena proteica della beta globina dell'emoglobina A adulta, la proteina nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno in tutto il corpo. Le beta talassemie causano anemia progressivamente grave, danno d'organo diffuso e spesso richiedono trasfusioni di sangue. Non esiste una terapia approvata dalla FDA per il trattamento della causa alla base della beta talassemia. L'emoglobina fetale è un altro tipo di emoglobina endogena che può sostituire la ridotta proteina beta globina, ridurre l'anemia e persino abolire il fabbisogno di trasfusioni. Questo tipo di emoglobina è normalmente soppresso durante l'infanzia.

Il sodio 2,2 dimetilbutirrato (ST20, o HQK-1001) è una piccola molecola che stimola la produzione di emoglobina fetale nei primati non umani e nei pazienti umani negli studi di Fase I/II.

Questo è uno studio di fase 2 in aperto per valutare la capacità di questa terapia orale di ridurre l'anemia nei pazienti con beta talassemia intermedia, quando somministrata una volta al giorno per 26 settimane. Tutti i partecipanti riceveranno il farmaco in studio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questa prova:

  1. Determinare la percentuale di pazienti in cui il trattamento con il farmaco oggetto dello studio determina un aumento dell'emoglobina totale di 1,5 g/dl sopra i livelli basali quando somministrato per 26 settimane in pazienti tailandesi con beta talassemia intermedia, inclusa l'emoglobina E beta talassemia.
  2. Determinare il numero e la percentuale di partecipanti nei quali il trattamento con il farmaco oggetto dello studio determina un aumento dell'emoglobina fetale.
  3. Determinare il numero di partecipanti che hanno eventi avversi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Tailandia
      • Nakhonpathom, Tailandia
        • Mahidol University Thalassemia Research Centre

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 55 anni (ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di beta talassemia intermedia
  • Splenectomizzato
  • Media di due livelli di Hgb tra 6,0 e 9,0 g/dl

Criteri di esclusione:

  • Trasfusione di globuli rossi entro 3 mesi dall'inizio del farmaco in studio
  • Milza ingrossata
  • Uso di idrossiurea entro 6 mesi
  • Segmento QT corretto (QTc) > 450 msec (uomini) o 470 msec (donne) all'ECG di screening
  • Uso di agenti chelanti del ferro entro 7 giorni dalla prima dose
  • Alanina transaminasi (ALT)> 4 volte il limite superiore del normale
  • Uso di agenti stimolanti l'eritropoiesi (ESA) entro 90 giorni dalla prima dose
  • creatinina sierica > 1,5 mg/dL

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Trattamento
Studia il trattamento farmacologico
Droga: 2,2 dimetilbutirrato di sodio
Capsula orale, dose 20 mg/kg/giorno, giornalmente, per 26 settimane
Altri nomi:
  • HQK-1001, ST20

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il numero di partecipanti in cui si verifica un aumento dell'emoglobina totale di almeno 1,5 g/dl al di sopra della media basale con il trattamento con il farmaco oggetto dello studio.
Lasso di tempo: Entro 30 settimane, comprese 26 settimane di somministrazione del farmaco in studio

I livelli basali di emoglobina saranno determinati calcolando la media di 2 valori prima della somministrazione del farmaco in studio.

Verrà determinato il numero di partecipanti in cui si verifica un aumento dell'emoglobina totale di almeno 1,5 g/dL rispetto al basale.
Entro 30 settimane, comprese 26 settimane di somministrazione del farmaco in studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La percentuale di partecipanti in cui si verifica un aumento dell'emoglobina fetale al di sopra dei livelli basali medi dei soggetti.
Lasso di tempo: Entro 30 settimane, comprese 26 settimane dalla somministrazione del farmaco oggetto dello studio
I test dell'emoglobina fetale saranno ottenuti due volte prima della somministrazione del farmaco in studio e verrà calcolata la media. I test di laboratorio dell'emoglobina fetale saranno valutati mensilmente durante la somministrazione del farmaco in studio per 26 settimane, come biomarcatore dell'attività del farmaco.
Entro 30 settimane, comprese 26 settimane dalla somministrazione del farmaco oggetto dello studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Boston University

Collaboratori

Mahidol University

Investigatori

  • Investigatore principale: Suthat Fuchareon, MD, Thalassemia Research Centre, Mahidol University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2012

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 novembre 2012

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 dicembre 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 aprile 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 maggio 2012

Primo Inserito (STIMA)

1 giugno 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

13 marzo 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 marzo 2013

Ultimo verificato

1 marzo 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ST20-P2T
  • HQK-1001-Thal P2 (ALTRO: HemaQuest)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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