Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av SDMB (2,2 Dimethylbutyrate, Sodium Salt) i Beta Thalassemia Intermedia i Thailand (ST20-P2T)

12. mars 2013 oppdatert av: Susan P. Perrine, Boston University

En Open Label akademisk fase 2-studie av SDMB i fag i Thailand med beta-thalassemia intermedia

Beta-thalassemia intermedia er en arvelig blodsykdom forårsaket av molekylære mutasjoner som reduserer beta-globinproteinkjeden til voksent hemoglobin A, proteinet i røde blodceller som frakter oksygen gjennom hele kroppen. Beta-thalassemier forårsaker progressivt alvorlig anemi, utbredt organskade og krever ofte blodoverføringer. Det er ingen FDA-godkjent terapi for å behandle den underliggende årsaken til beta-thalassemi. Fosterhemoglobin er en annen type endogent hemoglobin som kan erstatte det reduserte beta-globinproteinet, redusere anemien og til og med oppheve transfusjonskravene. Denne typen hemoglobin undertrykkes normalt i spedbarnsalderen.

Natrium 2,2 dimetylbutyrat (ST20, eller HQK-1001) er et lite molekyl som stimulerer produksjonen av føtalt hemoglobin hos ikke-menneskelige primater og hos menneskelige pasienter i fase I/II-studier.

Dette er en fase 2 åpen studie for å evaluere evnen til dette orale terapeutiske midlet til å redusere anemi hos pasienter med beta-thalassemia intermedia, når det administreres én gang daglig i 26 uker. Alle deltakere vil motta studiemedisinen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne rettssaken vil:

  1. Bestem andelen pasienter der behandling med studiemedikamentet resulterer i en økning i totalt hemoglobin med 1,5 g/dl over baseline-nivåer når det administreres i 26 uker hos thailandske pasienter med beta-thalassemia intermedia, inkludert Hemoglobin E beta-thalassemi.
  2. Bestem antall og andel deltakere der behandling med studiemedikamentet resulterer i en økning i føtalt hemoglobin.
  3. Bestem antall deltakere som har uønskede hendelser.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Thailand
      • Nakhonpathom, Thailand
        • Mahidol University Thalassemia Research Centre

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 55 år (VOKSEN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av Beta Thalassemia Intermedia
  • Splenektomisert
  • Gjennomsnitt av to Hgb-nivåer mellom 6,0 og 9,0 g/dl

Ekskluderingskriterier:

  • Transfusjon av røde blodlegemer innen 3 måneder etter oppstart av studiemedikamentet
  • Forstørret milt
  • Bruk av hydroksyurea innen 6 måneder
  • QT-segment korrigert (QTc)> 450 msek (menn) eller 470 msek (kvinner) på screening-EKG
  • Bruk av jernchelaterende midler innen 7 dager etter første dose
  • Alanintransaminase(ALT)> 4 ganger øvre normalgrense
  • Bruk av erytropoiesestimulerende midler (ESA) innen 90 dager etter første dose
  • serumkreatinin > 1,5 mg/dL

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Behandling
Studer medikamentell behandling
Legemiddel: natrium 2,2-dimetylbutyrat
Oral kapsel, dose 20 mg/kg/dag, daglig, i 26 uker
Andre navn:
  • HQK-1001, ST20

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere der en økning i totalt hemoglobin på minst 1,5 g/dl over gjennomsnittlig baseline oppstår med studiemedisinsk behandling.
Tidsramme: Innen 30 uker, inkludert 26 uker med dosering med studiemedikamentet

Baseline hemoglobinnivåer vil bli bestemt ved å snitte 2 verdier før administrering av studiemedikamentet.

Antall deltakere der det oppstår en økning i totalt hemoglobin på minst 1,5 g/dL over baseline vil bli bestemt.
Innen 30 uker, inkludert 26 uker med dosering med studiemedikamentet

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andelen deltakere der en økning i føtalt hemoglobin oppstår over forsøkspersonenes gjennomsnittlige baseline-nivåer.
Tidsramme: Innen 30 uker, inkludert 26 uker med administrering av studiemedisin
Tester av føtalt hemoglobin vil bli tatt to ganger før administrering av studiemedikamentet, og gjennomsnittet beregnes. Laboratorietester av føtalt hemoglobin vil bli vurdert månedlig under studiemedikamentadministrasjonen i 26 uker, som en biomarkør for legemiddelaktivitet.
Innen 30 uker, inkludert 26 uker med administrering av studiemedisin

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Boston University

Samarbeidspartnere

Mahidol University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Suthat Fuchareon, MD, Thalassemia Research Centre, Mahidol University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2012

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. november 2012

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. desember 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. april 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. mai 2012

Først lagt ut (ANSLAG)

1. juni 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

13. mars 2013

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. mars 2013

Sist bekreftet

1. mars 2013

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ST20-P2T
  • HQK-1001-Thal P2 (ANNEN: HemaQuest)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere