Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie SDMB (2,2 dimethylbutyrát, sodná sůl) v Beta Thalassemia Intermedia v Thajsku (ST20-P2T)

12. března 2013 aktualizováno: Susan P. Perrine, Boston University

Otevřená akademická studie fáze 2 o SDMB u subjektů v Thajsku s Beta Thalassemia Intermedia

Beta thalassemia intermedia je dědičné onemocnění krve způsobené molekulárními mutacemi, které redukují proteinový řetězec beta globinu dospělého hemoglobinu A, proteinu v červených krvinkách, který přenáší kyslík po celém těle. Beta talasémie způsobují progresivně těžkou anémii, rozsáhlé poškození orgánů a často vyžadují krevní transfuze. Neexistuje žádné léčivo schválené FDA k léčbě základní příčiny beta talasémie. Fetální hemoglobin je dalším typem endogenního hemoglobinu, který může nahradit redukovaný protein beta globin, snížit anémii a dokonce zrušit požadavky na transfuzi. Tento typ hemoglobinu je normálně v kojeneckém věku potlačován.

2,2-dimethylbutyrát sodný (ST20 nebo HQK-1001) je malá molekula, která stimuluje produkci fetálního hemoglobinu u primátů (kromě člověka) au lidských pacientů ve studiích fáze I/II.

Toto je otevřená studie fáze 2, která má vyhodnotit schopnost tohoto perorálního terapeutika snížit anémii u pacientů s beta thalasémií intermedia při podávání jednou denně po dobu 26 týdnů. Všichni účastníci obdrží studijní lék.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato zkouška bude:

  1. Určete podíl pacientů, u kterých léčba studovaným lékem vede ke zvýšení celkového hemoglobinu o 1,5 g/dl nad výchozími hladinami při podávání po dobu 26 týdnů u thajských pacientů s beta talasémií intermedia, včetně hemoglobinu E beta talasémie.
  2. Určete počet a podíl účastníků, u kterých léčba studovaným lékem vede ke zvýšení fetálního hemoglobinu.
  3. Určete počet účastníků, kteří mají nežádoucí příhody.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Thajsko
      • Nakhonpathom, Thajsko
        • Mahidol University Thalassemia Research Centre

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 55 let (DOSPĚLÝ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza Beta Thalassemia Intermedia
  • Splenektomizována
  • Průměr ze dvou úrovní Hgb mezi 6,0 a 9,0 g/dl

Kritéria vyloučení:

  • Transfuze červených krvinek do 3 měsíců od zahájení studie
  • Zvětšená slezina
  • Použití hydroxymočoviny do 6 měsíců
  • Segment QT opraven (QTc) > 450 ms (muži) nebo 470 ms (ženy) při screeningu EKG
  • Použití chelatačních činidel železa do 7 dnů od první dávky
  • Alanintransamináza (ALT) > 4násobek horní hranice normálu
  • Použití látek stimulujících erytropoézu (ESA) do 90 dnů po první dávce
  • sérový kreatinin > 1,5 mg/dl

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Léčba
Studujte léčbu drogami
Lék: 2,2-dimethylbutyrát sodný
Perorální kapsle, dávka 20 mg/kg/den, denně, po dobu 26 týdnů
Ostatní jména:
  • HQK-1001, ST20

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, u kterých došlo při léčbě studovaným lékem ke zvýšení celkového hemoglobinu alespoň o 1,5 g/dl nad průměrnou výchozí hodnotou.
Časové okno: Do 30 týdnů, včetně 26 týdnů podávání studovaného léku

Základní hladiny hemoglobinu budou stanoveny zprůměrováním 2 hodnot před podáním studovaného léku.

Bude stanoven počet účastníků, u kterých dojde ke zvýšení celkového hemoglobinu alespoň o 1,5 g/dl nad výchozí hodnotu.
Do 30 týdnů, včetně 26 týdnů podávání studovaného léku

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl účastníků, u kterých došlo ke zvýšení fetálního hemoglobinu nad průměrnými výchozími hladinami subjektů.
Časové okno: Do 30 týdnů, včetně 26 týdnů podávání studovaného léku
Testy fetálního hemoglobinu budou získány dvakrát před podáním studovaného léku a budou zprůměrovány. Laboratorní testy fetálního hemoglobinu budou hodnoceny měsíčně během podávání studovaného léku po dobu 26 týdnů jako biomarker aktivity léku.
Do 30 týdnů, včetně 26 týdnů podávání studovaného léku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Boston University

Spolupracovníci

Mahidol University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Suthat Fuchareon, MD, Thalassemia Research Centre, Mahidol University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2012

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. listopadu 2012

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. prosince 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. dubna 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. května 2012

První zveřejněno (ODHAD)

1. června 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

13. března 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. března 2013

Naposledy ověřeno

1. března 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ST20-P2T
  • HQK-1001-Thal P2 (JINÝ: HemaQuest)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na 2,2-dimethylbutyrát sodný

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Russia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit