Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

SDMB (2,2-dimetyylibutyraatti, natriumsuola) tutkimus Beta Thalassemia Intermediassa Thaimaassa (ST20-P2T)

tiistai 12. maaliskuuta 2013 päivittänyt: Susan P. Perrine, Boston University

Avoin akateeminen vaiheen 2 tutkimus SDMB:stä Thaimaassa Beta Thalassemia Intermedialla

Beta-talassemia intermedia on perinnöllinen verisairaus, jonka aiheuttavat molekyylimutaatiot, jotka vähentävät aikuisen hemoglobiini A:n beetaglobiiniproteiiniketjua, punasolujen proteiinia, joka kuljettaa happea kaikkialla kehossa. Beetatalassemiat aiheuttavat asteittain vakavaa anemiaa, laajalle levinneitä elinvaurioita ja vaativat usein verensiirtoja. Ei ole olemassa FDA:n hyväksymää lääkettä beetatalassemian taustalla olevan syyn hoitoon. Sikiön hemoglobiini on toinen endogeenisen hemoglobiinin tyyppi, joka voi korvata vähentyneen beetaglobiiniproteiinin, vähentää anemiaa ja jopa poistaa verensiirtotarpeet. Tämän tyyppinen hemoglobiini on normaalisti tukahdutettu lapsenkengissä.

Natrium-2,2-dimetyylibutyraatti (ST20 tai HQK-1001) on pieni molekyyli, joka stimuloi sikiön hemoglobiinin tuotantoa kädellisillä ja ihmispotilailla faasin I/II tutkimuksissa.

Tämä on vaiheen 2 avoin tutkimus, jossa arvioidaan tämän suun kautta otettavan lääkkeen kykyä vähentää anemiaa potilailla, joilla on beta-talassemia intermedia, kun sitä annetaan kerran päivässä 26 viikon ajan. Kaikki osallistujat saavat tutkimuslääkkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä kokeilu:

  1. Selvitä niiden potilaiden osuus, joilla hoito tutkimuslääkkeellä johtaa kokonaishemoglobiinin nousuun 1,5 g/dl perustason yläpuolelle, kun lääkettä annetaan 26 viikon ajan thaimaalaisille potilaille, joilla on intermedia beetatalassemia, mukaan lukien hemoglobiini E beetatalassemia.
  2. Selvitä niiden osallistujien lukumäärä ja osuus, joiden hoito tutkimuslääkkeellä johtaa sikiön hemoglobiinin nousuun.
  3. Määritä niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Thaimaa
      • Nakhonpathom, Thaimaa
        • Mahidol University Thalassemia Research Centre

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 55 vuotta (AIKUINEN)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Beta Thalassemia Intermedian diagnoosi
  • Perna poistettu
  • Kahden Hgb-tason keskiarvo välillä 6,0–9,0 g/dl

Poissulkemiskriteerit:

  • Punasolujen siirto 3 kuukauden sisällä tutkimuslääkkeen aloittamisesta
  • Suurentunut perna
  • Hydroksiurean käyttö 6 kuukauden sisällä
  • QT-segmentti korjattu (QTc)> 450 ms (miehet) tai 470 ms (naiset) seulonta-EKG:ssä
  • Raudan kelatointiaineiden käyttö 7 päivän sisällä ensimmäisestä annoksesta
  • Alaniinitransaminaasi (ALT) > 4 kertaa normaalin yläraja
  • Erytropoieesia stimuloivien aineiden (ESA) käyttö 90 päivän kuluessa ensimmäisestä annoksesta
  • seerumin kreatiniini > 1,5 mg/dl

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Hoito
Tutki huumehoitoa
Lääke: natrium-2,2-dimetyylibutyraatti
Suun kautta otettava kapseli, annos 20 mg/kg/vrk, päivittäin, 26 viikon ajan
Muut nimet:
  • HQK-1001, ST20

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joissa kokonaishemoglobiinin nousu vähintään 1,5 g/dl keskimääräistä lähtötasoa korkeampina tapahtuu tutkimuslääkehoidolla.
Aikaikkuna: 30 viikon sisällä, mukaan lukien 26 viikkoa tutkimuslääkkeen annostelusta

Hemoglobiinin lähtötasot määritetään laskemalla 2 arvon keskiarvo ennen tutkimuslääkkeen antamista.

Sellaisten osallistujien lukumäärä, joiden kokonaishemoglobiini nousee vähintään 1,5 g/dl lähtötason yläpuolelle, määritetään.
30 viikon sisällä, mukaan lukien 26 viikkoa tutkimuslääkkeen annostelusta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien osuus, joissa sikiön hemoglobiinin nousu tapahtuu koehenkilöiden keskimääräisen lähtötason yläpuolella.
Aikaikkuna: 30 viikon sisällä, mukaan lukien 26 viikkoa tutkimuslääkkeen antamisesta
Sikiön hemoglobiinitestit otetaan kaksi kertaa ennen tutkimuslääkkeen antamista ja niistä lasketaan keskiarvo. Sikiön hemoglobiinin laboratoriokokeet arvioidaan kuukausittain tutkimuslääkkeen annon aikana 26 viikon ajan lääkeaktiivisuuden biomarkkerina.
30 viikon sisällä, mukaan lukien 26 viikkoa tutkimuslääkkeen antamisesta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Boston University

Yhteistyökumppanit

Mahidol University

Tutkijat

  • Päätutkija: Suthat Fuchareon, MD, Thalassemia Research Centre, Mahidol University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. maaliskuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 1. marraskuuta 2012

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Lauantai 1. joulukuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 25. huhtikuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 31. toukokuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Perjantai 1. kesäkuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Keskiviikko 13. maaliskuuta 2013

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 12. maaliskuuta 2013

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2013

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ST20-P2T
  • HQK-1001-Thal P2 (MUUTA: HemaQuest)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa