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Studie von SDMB (2,2 Dimethylbutyrat, Natriumsalz) in Beta Thalassemia Intermedia in Thailand (ST20-P2T)

12. März 2013 aktualisiert von: Susan P. Perrine, Boston University

Eine offene akademische Phase-2-Studie zu SDMB bei Probanden in Thailand mit Beta-Thalassämie-Intermedia

Beta-Thalassämie intermedia ist eine erbliche Blutkrankheit, die durch molekulare Mutationen verursacht wird, die die Beta-Globin-Proteinkette des erwachsenen Hämoglobins A, das Protein in den roten Blutkörperchen, das Sauerstoff durch den Körper transportiert, reduzieren. Beta-Thalassämien verursachen eine fortschreitend schwere Anämie, ausgedehnte Organschäden und erfordern häufig Bluttransfusionen. Es gibt kein von der FDA zugelassenes Therapeutikum zur Behandlung der zugrunde liegenden Ursache der Beta-Thalassämie. Fötales Hämoglobin ist eine andere Art von endogenem Hämoglobin, das das reduzierte Beta-Globin-Protein ersetzen, die Anämie reduzieren und sogar Transfusionsanforderungen beseitigen kann. Diese Art von Hämoglobin wird normalerweise im Säuglingsalter unterdrückt.

Natrium-2,2-dimethylbutyrat (ST20 oder HQK-1001) ist ein kleines Molekül, das die Produktion von fötalem Hämoglobin bei nichtmenschlichen Primaten und bei menschlichen Patienten in Phase-I/II-Studien stimuliert.

Dies ist eine offene Phase-2-Studie zur Bewertung der Fähigkeit dieses oralen Therapeutikums zur Verringerung der Anämie bei Patienten mit intermedialer Beta-Thalassämie bei einmal täglicher Verabreichung über 26 Wochen. Alle Teilnehmer erhalten das Studienmedikament.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wird:

  1. Bestimmen Sie den Anteil der Patienten, bei denen die Behandlung mit dem Studienmedikament zu einem Anstieg des Gesamthämoglobins um 1,5 g/dl über den Ausgangswert führt, wenn es 26 Wochen lang bei thailändischen Patienten mit intermedialer Beta-Thalassämie, einschließlich Hämoglobin-E-Beta-Thalassämie, verabreicht wird.
  2. Bestimmen Sie die Anzahl und den Anteil der Teilnehmer, bei denen die Behandlung mit dem Studienmedikament zu einem Anstieg des fötalen Hämoglobins führt.
  3. Bestimmen Sie die Anzahl der Teilnehmer, die unerwünschte Ereignisse haben.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Thailand
      • Nakhonpathom, Thailand
        • Mahidol University Thalassemia Research Centre

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 55 Jahre (ERWACHSENE)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von Beta-Thalassämie-Intermedia
  • Splenektomiert
  • Durchschnitt von zwei Hgb-Werten zwischen 6,0 und 9,0 g/dl

Ausschlusskriterien:

  • Erythrozytentransfusion innerhalb von 3 Monaten nach Beginn der Studienmedikation
  • Vergrößerte Milz
  • Verwendung von Hydroxyharnstoff innerhalb von 6 Monaten
  • Korrigiertes QT-Segment (QTc) > 450 ms (Männer) oder 470 ms (Frauen) beim Screening-EKG
  • Anwendung von Eisenchelatbildnern innerhalb von 7 Tagen nach der ersten Dosis
  • Alanin-Transaminase (ALT)> 4-fache Obergrenze des Normalwertes
  • Anwendung von Erythropoese-stimulierenden Mitteln (ESAs) innerhalb von 90 Tagen nach der ersten Dosis
  • Serumkreatinin > 1,5 mg/dl

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Behandlung
Medikamentöse Behandlung studieren
Arzneimittel: Natrium-2,2-dimethylbutyrat
Orale Kapsel, Dosis 20 mg/kg/Tag, täglich, für 26 Wochen
Andere Namen:
  • HQK-1001, ST20

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Anzahl der Teilnehmer, bei denen ein Anstieg des Gesamthämoglobins von mindestens 1,5 g/dl über den durchschnittlichen Ausgangswert bei der Behandlung mit dem Studienmedikament auftritt.
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Wochen, einschließlich 26 Wochen nach Verabreichung des Studienmedikaments

Die Hämoglobin-Basisspiegel werden durch Mittelwertbildung von 2 Werten vor der Verabreichung des Studienmedikaments bestimmt.

Die Anzahl der Teilnehmer, bei denen ein Anstieg des Gesamthämoglobins von mindestens 1,5 g/dL über den Ausgangswert auftritt, wird bestimmt.
Innerhalb von 30 Wochen, einschließlich 26 Wochen nach Verabreichung des Studienmedikaments

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Der Anteil der Teilnehmer, bei denen ein Anstieg des fötalen Hämoglobins über die durchschnittlichen Ausgangswerte der Probanden hinaus auftritt.
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Wochen, einschließlich 26 Wochen Verabreichung des Studienmedikaments
Tests auf fötales Hämoglobin werden zweimal vor der Verabreichung des Studienarzneimittels durchgeführt und gemittelt. Labortests auf fötales Hämoglobin werden während der 26-wöchigen Verabreichung des Studienmedikaments monatlich als Biomarker der Arzneimittelaktivität bewertet.
Innerhalb von 30 Wochen, einschließlich 26 Wochen Verabreichung des Studienmedikaments

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Boston University

Mitarbeiter

Mahidol University

Ermittler

  • Hauptermittler: Suthat Fuchareon, MD, Thalassemia Research Centre, Mahidol University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 2012

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. November 2012

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Dezember 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. April 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

31. Mai 2012

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

1. Juni 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

13. März 2013

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. März 2013

Zuletzt verifiziert

1. März 2013

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ST20-P2T
  • HQK-1001-Thal P2 (ANDERE: HemaQuest)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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