Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af SDMB (2,2 Dimethylbutyrate, Sodium Salt) i Beta Thalassaemia Intermedia i Thailand (ST20-P2T)

12. marts 2013 opdateret af: Susan P. Perrine, Boston University

En Open Label akademisk fase 2-undersøgelse af SDMB i fag i Thailand med beta-thalassæmi intermedia

Beta-thalassæmi intermedia er en arvelig blodsygdom forårsaget af molekylære mutationer, som reducerer beta-globinproteinkæden i voksent hæmoglobin A, proteinet i røde blodlegemer, som transporterer ilt gennem hele kroppen. Beta-thalassæmi forårsager progressivt alvorlig anæmi, udbredt organskade og kræver ofte blodtransfusioner. Der er ingen FDA godkendt terapeutisk middel til at behandle den underliggende årsag til beta-thalassæmi. Fosterhæmoglobin er en anden type endogen hæmoglobin, som kan erstatte det reducerede beta-globinprotein, reducere anæmien og endda afskaffe transfusionskravene. Denne type hæmoglobin undertrykkes normalt i barndommen.

Natrium 2,2 dimethylbutyrat (ST20 eller HQK-1001) er et lille molekyle, som stimulerer produktionen af ​​føtalt hæmoglobin hos ikke-menneskelige primater og hos humane patienter i fase I/II forsøg.

Dette er et fase 2 åbent forsøg til at evaluere evnen af ​​dette orale terapeutiske middel til at reducere anæmi hos patienter med beta-thalassæmi intermedia, når det administreres én gang dagligt i 26 uger. Alle deltagere vil modtage undersøgelsesmidlet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette forsøg vil:

  1. Bestem andelen af ​​patienter, hvor behandling med undersøgelseslægemidlet resulterer i en stigning i total hæmoglobin med 1,5 g/dl over baseline-niveauer, når det administreres i 26 uger hos thailandske patienter med beta-thalassæmi intermedia, inklusive hæmoglobin E beta-thalassæmi.
  2. Bestem antallet og andelen af ​​deltagere, hvor behandling med undersøgelseslægemidlet resulterer i en stigning i føtalt hæmoglobin.
  3. Bestem antallet af deltagere, der har uønskede hændelser.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Thailand
      • Nakhonpathom, Thailand
        • Mahidol University Thalassemia Research Centre

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 55 år (VOKSEN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af Beta Thalassæmi Intermedia
  • Splenektomiseret
  • Gennemsnit af to Hgb-niveauer mellem 6,0 og 9,0 g/dl

Ekskluderingskriterier:

  • Transfusion af røde blodlegemer inden for 3 måneder efter påbegyndelse af undersøgelseslægemidlet
  • Forstørret milt
  • Brug af hydroxyurinstof inden for 6 måneder
  • QT-segment korrigeret (QTc)> 450 msek (mænd) eller 470 msek (kvinder) på screening EKG
  • Brug af jernchelaterende midler inden for 7 dage efter første dosis
  • Alanin Transaminase(ALT)> 4 gange den øvre grænse for normal
  • Brug af erytropoiesestimulerende midler (ESA) inden for 90 dage efter første dosis
  • serum kreatinin > 1,5 mg/dL

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Behandling
Undersøg lægemiddelbehandling
Medicin: natrium 2,2 dimethylbutyrat
Oral kapsel, dosis 20 mg/kg/dag, dagligt, i 26 uger
Andre navne:
  • HQK-1001, ST20

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antallet af deltagere, hvor der forekommer en stigning i det samlede hæmoglobin på mindst 1,5 g/dl over gennemsnittet baseline ved undersøgelsesbehandling.
Tidsramme: Inden for 30 uger, inklusive 26 ugers dosering med undersøgelseslægemidlet

Baseline hæmoglobinniveauer vil blive bestemt ved at tage et gennemsnit af 2 værdier før administration af undersøgelseslægemidlet.

Antallet af deltagere, hvor der sker en stigning i det totale hæmoglobin på mindst 1,5 g/dL over baseline, vil blive bestemt.
Inden for 30 uger, inklusive 26 ugers dosering med undersøgelseslægemidlet

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andelen af ​​deltagere, hvor en stigning i føtalt hæmoglobin forekommer over forsøgspersonernes gennemsnitlige baseline-niveauer.
Tidsramme: Inden for 30 uger, inklusive 26 ugers administration af studielægemidlet
Test af føtalt hæmoglobin vil blive opnået på to tidspunkter før administration af undersøgelseslægemidlet og vil blive beregnet som gennemsnit. Laboratorietest af føtalt hæmoglobin vil blive vurderet månedligt under studiets lægemiddeladministration i 26 uger som en biomarkør for lægemiddelaktivitet.
Inden for 30 uger, inklusive 26 ugers administration af studielægemidlet

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Boston University

Samarbejdspartnere

Mahidol University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Suthat Fuchareon, MD, Thalassemia Research Centre, Mahidol University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2012

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. november 2012

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. december 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. april 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. maj 2012

Først opslået (SKØN)

1. juni 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

13. marts 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. marts 2013

Sidst verificeret

1. marts 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ST20-P2T
  • HQK-1001-Thal P2 (ANDET: HemaQuest)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Beta Thalassæmi Intermedia

Kliniske forsøg med natrium 2,2 dimethylbutyrat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Luxembourg

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner