Estudo de SDMB (2,2 Dimetilbutirato, Sal de Sódio) em Beta Talassemia Intermediária na Tailândia (ST20-P2T)
Um Estudo Acadêmico de Fase 2 Aberta de SDMB em Indivíduos na Tailândia com Beta Talassemia Intermediária
A talassemia beta intermediária é uma doença sanguínea hereditária causada por mutações moleculares que reduzem a cadeia da proteína beta globina da hemoglobina A adulta, a proteína dos glóbulos vermelhos que transporta oxigênio por todo o corpo. As talassemias beta causam anemia progressivamente grave, danos generalizados aos órgãos e muitas vezes requerem transfusões de sangue. Não há nenhuma terapêutica aprovada pela FDA para tratar a causa subjacente da talassemia beta. A hemoglobina fetal é outro tipo de hemoglobina endógena que pode substituir a proteína beta globina reduzida, reduzir a anemia e até abolir a necessidade de transfusão. Este tipo de hemoglobina é normalmente suprimido na infância.
O 2,2 dimetilbutirato de sódio (ST20, ou HQK-1001) é uma pequena molécula que estimula a produção de hemoglobina fetal em primatas não humanos e em pacientes humanos em ensaios de Fase I/II.
Este é um estudo aberto de Fase 2 para avaliar a capacidade deste terapêutico oral de reduzir a anemia em pacientes com talassemia beta intermediária, quando administrado uma vez ao dia por 26 semanas. Todos os participantes receberão o medicamento do estudo.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este julgamento irá:
- Determine a proporção de pacientes em que o tratamento com o medicamento do estudo resulta em um aumento na hemoglobina total em 1,5 g/dl acima dos níveis basais quando administrado por 26 semanas em pacientes tailandeses com beta talassemia intermediária, incluindo hemoglobina E beta talassemia.
- Determine o número e a proporção de participantes nos quais o tratamento com o medicamento do estudo resulta em aumento da hemoglobina fetal.
- Determine o número de participantes que tiveram eventos adversos.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Nakhonpathom, Tailândia
- Mahidol University Thalassemia Research Centre
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de Beta Talassemia Intermédia
- esplenectomizado
- Média de dois níveis de Hgb entre 6,0 e 9,0 g/dl
Critério de exclusão:
- Transfusão de glóbulos vermelhos dentro de 3 meses após o início do medicamento do estudo
- baço aumentado
- Uso de hidroxiureia em até 6 meses
- Segmento QT corrigido (QTc) > 450 ms (homens) ou 470 ms (mulheres) no ECG de triagem
- Uso de agentes quelantes de ferro até 7 dias após a primeira dose
- Alanina Transaminase (ALT) > 4 vezes o limite superior do normal
- Uso de agentes estimuladores da eritropoiese (AEEs) dentro de 90 dias após a primeira dose
- creatinina sérica > 1,5 mg/dL
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: Tratamento
Estudar tratamento medicamentoso
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Cápsula oral, dose 20 mg/kg/dia, diariamente, por 26 semanas
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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O número de participantes em que ocorre um aumento na hemoglobina total de pelo menos 1,5 g/dl acima da linha de base média com o tratamento medicamentoso do estudo.
Prazo: Dentro de 30 semanas, incluindo 26 semanas de dosagem com o medicamento do estudo
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Os níveis basais de hemoglobina serão determinados pela média de 2 valores antes da administração do medicamento do estudo. Será determinado o número de participantes em que ocorre um aumento na hemoglobina total de pelo menos 1,5 g/dL acima da linha de base. |
Dentro de 30 semanas, incluindo 26 semanas de dosagem com o medicamento do estudo
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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A proporção de participantes em que ocorre um aumento na hemoglobina fetal acima dos níveis basais médios dos indivíduos.
Prazo: Dentro de 30 semanas, incluindo 26 semanas de administração do medicamento do estudo
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Os testes de hemoglobina fetal serão obtidos duas vezes antes da administração do medicamento do estudo e será feita a média.
Testes laboratoriais de hemoglobina fetal serão avaliados mensalmente durante a administração do medicamento em estudo por 26 semanas, como um biomarcador da atividade do medicamento.
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Dentro de 30 semanas, incluindo 26 semanas de administração do medicamento do estudo
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Suthat Fuchareon, MD, Thalassemia Research Centre, Mahidol University
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Perrine SP, Castaneda SA, Chui DH, Faller DV, Berenson RJ, Siritanaratku N, Fucharoen S. Fetal globin gene inducers: novel agents and new potential. Ann N Y Acad Sci. 2010 Aug;1202:158-64. doi: 10.1111/j.1749-6632.2010.05593.x.
- Perrine SP, Wargin WA, Boosalis MS, Wallis WJ, Case S, Keefer JR, Faller DV, Welch WC, Berenson RJ. Evaluation of safety and pharmacokinetics of sodium 2,2 dimethylbutyrate, a novel short chain fatty acid derivative, in a phase 1, double-blind, placebo-controlled, single-dose, and repeat-dose studies in healthy volunteers. J Clin Pharmacol. 2011 Aug;51(8):1186-94. doi: 10.1177/0091270010379810. Epub 2011 Mar 21.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (REAL)
Conclusão do estudo (REAL)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ST20-P2T
- HQK-1001-Thal P2 (OUTRO: HemaQuest)
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