Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van SDMB (2,2-dimethylbutyraat, natriumzout) bij bèta-thalassemie intermedia in Thailand (ST20-P2T)

12 maart 2013 bijgewerkt door: Susan P. Perrine, Boston University

Een open-label academische fase 2-studie van SDMB bij proefpersonen in Thailand met bèta-thalassemie intermedia

Bèta-thalassemie intermedia is een erfelijke bloedziekte die wordt veroorzaakt door moleculaire mutaties die de bètaglobine-eiwitketen van volwassen hemoglobine A verminderen, het eiwit in rode bloedcellen dat zuurstof door het lichaam vervoert. Bèta-thalassemieën veroorzaken progressief ernstige bloedarmoede, wijdverbreide orgaanschade en vereisen vaak bloedtransfusies. Er is geen door de FDA goedgekeurd geneesmiddel om de onderliggende oorzaak van bèta-thalassemie te behandelen. Foetaal hemoglobine is een ander type endogeen hemoglobine dat het gereduceerde betaglobine-eiwit kan vervangen, de bloedarmoede kan verminderen en zelfs de transfusievereisten kan afschaffen. Dit type hemoglobine wordt normaal gesproken in de kindertijd onderdrukt.

Natrium-2,2-dimethylbutyraat (ST20 of HQK-1001) is een klein molecuul dat de productie van foetaal hemoglobine stimuleert bij niet-menselijke primaten en bij menselijke patiënten in fase I/II-onderzoeken.

Dit is een open-label fase 2-onderzoek om het vermogen van dit orale therapeutische middel te evalueren om bloedarmoede te verminderen bij patiënten met bèta-thalassemie intermedia, wanneer het gedurende 26 weken eenmaal daags wordt toegediend. Alle deelnemers krijgen het onderzoeksgeneesmiddel.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze proef zal:

  1. Bepaal het deel van de patiënten bij wie de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel resulteert in een toename van het totale hemoglobine met 1,5 g/dl boven de uitgangswaarden bij toediening gedurende 26 weken bij Thaise patiënten met bèta-thalassemie intermedia, waaronder hemoglobine E bèta-thalassemie.
  2. Bepaal het aantal en de proportie deelnemers bij wie behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel resulteert in een toename van foetaal hemoglobine.
  3. Bepaal het aantal deelnemers met bijwerkingen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Thailand
      • Nakhonpathom, Thailand
        • Mahidol University Thalassemia Research Centre

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 55 jaar (VOLWASSEN)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van bèta-thalassemie intermedia
  • Splenectomie
  • Gemiddelde van twee Hgb-waarden tussen 6,0 en 9,0 g/dl

Uitsluitingscriteria:

  • Transfusie van rode bloedcellen binnen 3 maanden na aanvang van de studiemedicatie
  • Vergrote milt
  • Gebruik van hydroxyurea binnen 6 maanden
  • QT-segment gecorrigeerd (QTc)> 450 msec (mannen) of 470 msec (vrouwen) bij screening-ECG
  • Gebruik van ijzerchelaatvormers binnen 7 dagen na de eerste dosis
  • Alanine Transaminase (ALT)> 4 keer de bovengrens van normaal
  • Gebruik van erytropoëse-stimulerende middelen (ESA's) binnen 90 dagen na de eerste dosis
  • serumcreatinine > 1,5 mg/dl

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Behandeling
Bestudeer medicamenteuze behandeling
Geneesmiddel: natrium 2,2 dimethylbutyraat
Orale capsule, dosis 20 mg/kg/dag, dagelijks, gedurende 26 weken
Andere namen:
  • HQK-1001, ST20

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het aantal deelnemers waarbij een toename van het totale hemoglobine van ten minste 1,5 g/dl boven de gemiddelde basislijn optreedt bij behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel.
Tijdsspanne: Binnen 30 weken, inclusief 26 weken na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel

Baseline hemoglobineniveaus zullen worden bepaald door het gemiddelde te nemen van 2 waarden voorafgaand aan toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.

Het aantal deelnemers waarbij een toename van het totale hemoglobine van ten minste 1,5 g/dL boven de uitgangswaarde optreedt, wordt bepaald.
Binnen 30 weken, inclusief 26 weken na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het percentage deelnemers waarbij een toename van foetaal hemoglobine optreedt boven de gemiddelde basislijnniveaus van de proefpersonen.
Tijdsspanne: Binnen 30 weken, inclusief 26 weken na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
Tests van foetaal hemoglobine zullen twee keer voorafgaand aan toediening van het onderzoeksgeneesmiddel worden verkregen en zullen worden gemiddeld. Laboratoriumtests van foetaal hemoglobine zullen maandelijks worden beoordeeld tijdens de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel gedurende 26 weken, als een biomarker van geneesmiddelactiviteit.
Binnen 30 weken, inclusief 26 weken na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Boston University

Medewerkers

Mahidol University

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Suthat Fuchareon, MD, Thalassemia Research Centre, Mahidol University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2012

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 november 2012

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 december 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 april 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

31 mei 2012

Eerst geplaatst (SCHATTING)

1 juni 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

13 maart 2013

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 maart 2013

Laatst geverifieerd

1 maart 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ST20-P2T
  • HQK-1001-Thal P2 (ANDER: HemaQuest)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren