Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av SDMB (2,2 Dimethylbutyrate, Sodium Salt) i Beta Thalassemia Intermedia i Thailand (ST20-P2T)

12 mars 2013 uppdaterad av: Susan P. Perrine, Boston University

En Open Label akademisk fas 2-studie av SDMB i ämnen i Thailand med Beta Thalassemia Intermedia

Beta-thalassemia intermedia är en ärftlig blodsjukdom som orsakas av molekylära mutationer som minskar beta-globinproteinkedjan i vuxenhemoglobin A, proteinet i röda blodkroppar som transporterar syre genom hela kroppen. Beta-talassemi orsakar progressivt svår anemi, omfattande organskador och kräver ofta blodtransfusioner. Det finns inget FDA-godkänt läkemedel för att behandla den underliggande orsaken till beta-talassemi. Fosterhemoglobin är en annan typ av endogent hemoglobin som kan ersätta det reducerade beta-globinproteinet, minska anemin och till och med avskaffa transfusionskraven. Denna typ av hemoglobin undertrycks normalt i spädbarnsåldern.

Natrium 2,2-dimetylbutyrat (ST20, eller HQK-1001) är en liten molekyl som stimulerar produktionen av fosterhemoglobin hos icke-mänskliga primater och hos mänskliga patienter i fas I/II-studier.

Detta är en öppen fas 2-studie för att utvärdera förmågan hos detta orala läkemedel att minska anemi hos patienter med beta-thalassemia intermedia, när det administreras en gång dagligen i 26 veckor. Alla deltagare kommer att få studieläkemedlet.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna rättegång kommer att:

  1. Bestäm andelen patienter där behandling med studieläkemedlet resulterar i en ökning av totalt hemoglobin med 1,5 g/dl över utgångsnivåerna vid administrering i 26 veckor till thailändska patienter med beta-thalassemia intermedia, inklusive hemoglobin E beta-thalassemi.
  2. Bestäm antalet och andelen deltagare i vilka behandling med studieläkemedlet resulterar i en ökning av fostrets hemoglobin.
  3. Bestäm antalet deltagare som har biverkningar.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

10

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Thailand
      • Nakhonpathom, Thailand
        • Mahidol University Thalassemia Research Centre

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 55 år (VUXEN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av Beta Thalassemia Intermedia
  • Splenektomerad
  • Genomsnitt av två Hgb-nivåer mellan 6,0 och 9,0 g/dl

Exklusions kriterier:

  • Transfusion av röda blodkroppar inom 3 månader efter påbörjad studieläkemedel
  • Förstorad mjälte
  • Användning av hydroxiurea inom 6 månader
  • QT-segment korrigerat (QTc)> 450 ms (män) eller 470 ms (kvinnor) vid screening-EKG
  • Användning av järnkelaterande medel inom 7 dagar efter första dosen
  • Alanintransaminas(ALT)> 4 gånger den övre normalgränsen
  • Användning av erytropoesstimulerande medel (ESA) inom 90 dagar efter första dosen
  • serumkreatinin > 1,5 mg/dL

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Behandling
Studera läkemedelsbehandling
Läkemedel: natrium-2,2-dimetylbutyrat
Oral kapsel, dos 20 mg/kg/dag, dagligen, i 26 veckor
Andra namn:
  • HQK-1001, ST20

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antalet deltagare där en ökning av totalt hemoglobin med minst 1,5 g/dl över genomsnittlig baslinje inträffar med studieläkemedelsbehandling.
Tidsram: Inom 30 veckor, inklusive 26 veckors dosering med studieläkemedlet

Hemoglobinnivåerna i utgångsläget kommer att bestämmas genom att sätta i genomsnitt 2 värden före administrering av studieläkemedlet.

Antalet deltagare där en ökning av totalt hemoglobin med minst 1,5 g/dL över baslinjen inträffar kommer att bestämmas.
Inom 30 veckor, inklusive 26 veckors dosering med studieläkemedlet

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andelen deltagare där en ökning av fostrets hemoglobin inträffar över försökspersonernas genomsnittliga baslinjenivåer.
Tidsram: Inom 30 veckor, inklusive 26 veckors administrering av studieläkemedlet
Tester av fosterhemoglobin kommer att erhållas vid två tillfällen före administrering av studieläkemedlet och medelvärdet beräknas. Laboratorietester av fosterhemoglobin kommer att bedömas månadsvis under studieläkemedlets administrering i 26 veckor, som en biomarkör för läkemedelsaktivitet.
Inom 30 veckor, inklusive 26 veckors administrering av studieläkemedlet

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Boston University

Samarbetspartners

Mahidol University

Utredare

  • Huvudutredare: Suthat Fuchareon, MD, Thalassemia Research Centre, Mahidol University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 mars 2012

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 november 2012

Avslutad studie (FAKTISK)

1 december 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 april 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

31 maj 2012

Första postat (UPPSKATTA)

1 juni 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)

13 mars 2013

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 mars 2013

Senast verifierad

1 mars 2013

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ST20-P2T
  • HQK-1001-Thal P2 (ÖVRIG: HemaQuest)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera