デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に対する臍帯間葉系幹細胞療法の安全性と有効性
2012年11月28日 更新者：Shenzhen Beike Bio-Technology Co., Ltd.
デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者における幹細胞療法の第I/II相試験
デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) は、常に進行が遅い X 連鎖劣性遺伝病であり、近位骨格筋の萎縮や手足の衰弱、呼吸筋や心筋の障害を引き起こす傾向があります。 大部分の患者は、常に徐々に運動機能を失い、DMD の末期に心不全や重度の感染症で死亡します。 現在、治療戦略は、リハビリ訓練を伴うヘテロパシーに依存しています。 しかし、治療効果は非常に限られています。
ヒト臍帯間葉系幹細胞 (hUC-MSC) は、運動機能を改善し、筋力を増加させ、クレアチンキナーゼ (CK)、乳酸脱水素酵素 (LDH)、アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) などの関連酵素の異常レベルを低下させることが証明されています。アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST)。 この研究は、DMD に対する hUC-MSC 移植の安全性と有効性を調査することを目的としています。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、進行性筋ジストロフィー患者におけるヒト臍帯間葉系幹細胞移植の安全性と有効性を調査するために設計されています。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
15
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Yunnan
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Kunming、Yunnan、中国、650031
- 募集
- The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical College
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コンタクト：
- Liqing Yao
- メール：yaoliqing98731@yahoo.com.cn
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主任研究者：
- Liqing Yao
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年～12年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 5～12歳
- 臨床症状、酵素学、筋電図、遺伝子型により、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの診断が確認されました
- 同意書に署名し、クリニックの証跡手順に従います
除外基準:
- デュシェンヌ型筋ジストロフィーではない
- -血清製品に対する過敏症の病歴、または他の既知の薬物および食物アレルギーの病歴
- 複合肺炎またはその他の重度の全身性細菌感染症
- HIV陽性、TPPA陽性、HBVまたはHCVと診断された患者
- 腫瘍マーカー +
- 重度の精神病患者、認知機能障害
- 凝固障害
- 治療後のコントロール不良の高血圧，血圧≧180mmHg/110mmHg
- その他の重篤な全身性疾患または器質性疾患
- -過去3か月間の他の試験への登録
- -過去6か月間に幹細胞療法を受けた
- 研究者が含めるのが不適切であると考えるその他の基準
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：介入グループ
参加者には、リハビリテーション療法とヒト臍帯間葉系幹細胞移植が行われ、1 年間のフォローアップが行われます。
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リハビリテーション療法とヒト臍帯間葉系幹細胞
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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日常生活動作(ADL)スケール
時間枠：治療後1年
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治療後1年
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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有害事象および重篤な有害事象の発生状況
時間枠：治療後1年
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治療後1年
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CK のベースラインからの変化
時間枠：治療後1年
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治療後1年
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LDHのベースラインからの変化
時間枠：治療後1年
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治療後1年
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ALT のベースラインからの変化
時間枠：治療後1年
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治療後1年
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ASTのベースラインからの変化
時間枠：治療後1年
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治療後1年
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ベースラインから手動筋力テスト（MMT）への変更
時間枠：治療後1年
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治療後1年
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筋電図（EMG）のベースラインからの変化
時間枠：治療後1年
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治療後1年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Liqing Yao、The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年10月1日
一次修了 (予想される)
2013年3月1日
研究の完了 (予想される)
2013年10月1日
試験登録日
最初に提出
2012年5月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年6月1日
最初の投稿 (見積もり)
2012年6月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2012年11月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2012年11月28日
最終確認日
2012年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- BKCR-DMD-1(Ⅰ)
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