Veiligheid en werkzaamheid van navelstrengmesenchymale stamceltherapie voor patiënten met Duchenne spierdystrofie
Fase I/II studie van stamceltherapie bij patiënten met Duchenne spierdystrofie
Duchenne spierdystrofie (DMD), een X-gebonden recessieve genetische ziekte die altijd langzaam voortschreed, neigt tot leidende proximale skeletspieratrofie en zwakte van ledematen, evenals verminderde ademhalingsspieren en hartspier. Patiënten verliezen hun motorische functie voor een groot deel altijd geleidelijk en sterven aan hartfalen of ernstige infectie in het eindstadium van DMD. Momenteel berust de behandelstrategie op heteropathie in combinatie met revalidatietraining. Het therapeutisch effect blijft echter uiterst beperkt.
Van menselijke navelstrengmesenchymale stamcellen (hUC-MSC's) is aangetoond dat ze de motorische functie verbeteren, de spierkracht vergroten en abnormale niveaus van verwante enzymen verminderen, zoals creatinekinase (CK), lactaatdehydrogenase (LDH), alanineaminotransferase (ALT) en aspartaataminotransferase (AST). Deze studie is gericht op het onderzoeken van de veiligheid en werkzaamheid van hUC-MSC's-transplantatie voor DMD.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Studietype
Inschrijving (Verwacht)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, China, 650031
- Werving
- The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical College
-
Contact:
- Liqing Yao
- E-mail: yaoliqing98731@yahoo.com.cn
-
Hoofdonderzoeker:
- Liqing Yao
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd 5-12 jaar
- Klinische manifestatie, enzymologie, elektromyogram, gentype bevestigden de diagnose van Duchenne spierdystrofie
- Onderteken het toestemmingsformulier en volg de clinic trail-procedure
Uitsluitingscriteria:
- Geen spierdystrofie van Duchenne
- Elke voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor serumproducten of andere bekende geneesmiddelen- en voedselallergie
- Gecombineerde longontsteking of andere ernstige systemische bacteriële infectie
- HIV+, TPPA+, patiënten gediagnosticeerd als HBV of HCV
- Tumormarkers +
- Ernstige psychotische patiënten, cognitieve disfunctie
- Stollingsstoornissen
- Ongecontroleerde hypertensie na behandeling, bloeddruk≥180 mmHg/110 mmHg
- Andere ernstige systemische of organische ziekte
- Inschrijving voor andere onderzoeken in de afgelopen 3 maanden
- Heeft in de afgelopen 6 maanden stamceltherapie gekregen
- Andere criteria die de onderzoeker ongepast acht voor opname
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Interventie Groep
Deelnemers krijgen revalidatietherapie plus transplantatie van mesenchymale stamcellen van de menselijke navelstreng met een follow-up van een jaar
|
revalidatietherapie plus menselijke mesenchymale stamcellen uit de navelstreng
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Activiteiten van het Dagelijks Leven (ADL) schaal
Tijdsspanne: 1 jaar na behandeling
|
1 jaar na behandeling
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Gevallen van ongewenste voorvallen en ernstige ongewenste voorvallen
Tijdsspanne: 1 jaar na behandeling
|
1 jaar na behandeling
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in CK
Tijdsspanne: 1 jaar na behandeling
|
1 jaar na behandeling
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in LDH
Tijdsspanne: 1 jaar na behandeling
|
1 jaar na behandeling
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in ALT
Tijdsspanne: 1 jaar na behandeling
|
1 jaar na behandeling
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in AST
Tijdsspanne: 1 jaar na behandeling
|
1 jaar na behandeling
|
|
Verandering van baseline naar handmatige spiertest (MMT)
Tijdsspanne: 1 jaar na behandeling
|
1 jaar na behandeling
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in elektromyografie (EMG)
Tijdsspanne: 1 jaar na behandeling
|
1 jaar na behandeling
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Liqing Yao, The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Verwacht)
Studie voltooiing (Verwacht)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- BKCR-DMD-1(Ⅰ)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .