Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av navlestrengsmesenkymal stamcelleterapi for pasienter med Duchenne muskeldystrofi

28. november 2012 oppdatert av: Shenzhen Beike Bio-Technology Co., Ltd.

Fase I/II studie av stamcelleterapi hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi

Duchenne muskeldystrofi (DMD), en X-koblet recessiv genetisk sykdom som alltid har utviklet seg sakte, har en tendens til å føre til proksimal skjelettmuskelatrofi og svakhet i lemmer, samt svekket respirasjonsmuskulatur og hjertemuskulatur. I stor grad mister pasienter alltid motorisk funksjon gradvis og dør av hjertesvikt eller alvorlig infeksjon i sluttstadiet av DMD. I dag er behandlingsstrategien avhengig av heteropati ledsaget av rehabiliteringstrening. Imidlertid er den terapeutiske effekten ekstremt begrenset.

Humane navlestrengsmesenkymale stamceller (hUC-MSCs) har vist seg å forbedre motorisk funksjon, øke muskelstyrken og redusere unormale nivåer av relaterte enzymer, som kreatinkinase (CK), laktatdehydrogenase (LDH), alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST). Denne studien har som mål å utforske sikkerheten og effekten av hUC-MSCs transplantasjon for DMD.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er designet for å undersøke sikkerheten og effekten av humane navlestrengsmesenkymale stamceller hos pasienter med progressiv muskeldystrofi.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Kina, 650031
        • Rekruttering
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical College
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Liqing Yao

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 12 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • I alderen 5-12 år
  • Klinisk manifestasjon, enzymologi, elektromyogram, gentype bekreftet diagnosen Duchenne muskeldystrofi
  • Signer samtykkeskjemaet og følg prosedyren for klinikksporet

Ekskluderingskriterier:

  • Ikke Duchenne muskeldystrofi
  • Enhver historie med overfølsomhet overfor serumprodukter, eller annen kjent medikament- og matallergi
  • Kombinert lungebetennelse eller annen alvorlig systemisk bakterieinfeksjon
  • HIV+, TPPA+， pasienter diagnostisert som HBV eller HCV
  • Tumormarkører +
  • Alvorlige psykotiske pasienter, kognitiv dysfunksjon
  • Koagulasjonsforstyrrelser
  • Ukontrollert hypertensjon etter behandling，blodtrykk≥180mmHg/110mmHg
  • Annen alvorlig systemisk eller organisk sykdom
  • Påmelding til andre prøver de siste 3 månedene
  • Mottatt stamcellebehandling de siste 6 månedene
  • Andre kriterier som etterforskeren anser som upassende for inkludering

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Intervensjonsgruppe
Deltakerne vil bli gitt rehabiliteringsterapi pluss human navlestreng mesenkymale stamceller transplantasjon med ett års oppfølging
Biologisk: menneskelige navlestrengs mesenkymale stamceller
rehabiliteringsterapi pluss mesenkymale stamceller fra menneskelige navlestreng

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Activities of Daily Living (ADL) skala
Tidsramme: 1 år etter behandling
1 år etter behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomster av uønskede hendelser og alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: 1 år etter behandling
1 år etter behandling
Endring fra baseline i CK
Tidsramme: 1 år etter behandling
1 år etter behandling
Endring fra baseline i LDH
Tidsramme: 1 år etter behandling
1 år etter behandling
Endring fra baseline i ALT
Tidsramme: 1 år etter behandling
1 år etter behandling
Endring fra baseline i AST
Tidsramme: 1 år etter behandling
1 år etter behandling
Bytt fra baseline til manuell muskeltest (MMT)
Tidsramme: 1 år etter behandling
1 år etter behandling
Endring fra baseline i elektromyografi (EMG)
Tidsramme: 1 år etter behandling
1 år etter behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shenzhen Beike Bio-Technology Co., Ltd.

Samarbeidspartnere

The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Liqing Yao, The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2011

Primær fullføring (Forventet)

1. mars 2013

Studiet fullført (Forventet)

1. oktober 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. mai 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. juni 2012

Først lagt ut (Anslag)

4. juni 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

30. november 2012

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. november 2012

Sist bekreftet

1. november 2012

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BKCR-DMD-1(Ⅰ)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere