Innocuité et efficacité de la thérapie par cellules souches mésenchymateuses du cordon ombilical pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne
Étude de phase I/II sur la thérapie par cellules souches chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie génétique récessive liée à l'X, a toujours progressé lentement, tend à entraîner une atrophie des muscles squelettiques proximaux et une faiblesse des membres, ainsi qu'une altération des muscles respiratoires et cardiaques. Dans une large mesure, les patients perdent toujours progressivement leur fonction motrice et meurent d'insuffisance cardiaque ou d'infection grave au stade terminal de la DMD. A l'heure actuelle, la stratégie thérapeutique repose sur l'hétéropathie accompagnée d'un entraînement de rééducation. Cependant, l'effet thérapeutique reste extrêmement limité.
Il a été démontré que les cellules souches mésenchymateuses du cordon ombilical humain (hUC-MSC) améliorent la fonction motrice, augmentent la force musculaire et réduisent les niveaux anormaux d'enzymes apparentées, telles que la créatine kinase (CK), la lactate déshydrogénase (LDH), l'alanine aminotransférase (ALT) et aspartate aminotransférase (AST). Cette étude vise à explorer l'innocuité et l'efficacité de la transplantation de hUC-MSC pour la DMD.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Yunnan
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Kunming, Yunnan, Chine, 650031
- Recrutement
- The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical College
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Contact:
- Liqing Yao
- E-mail: yaoliqing98731@yahoo.com.cn
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Chercheur principal:
- Liqing Yao
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- 5-12 ans
- La manifestation clinique, l'enzymologie, l'électromyogramme, le type de gène ont confirmé le diagnostic de dystrophie musculaire de Duchenne
- Signez le formulaire de consentement et suivez la procédure de suivi clinique
Critère d'exclusion:
- Pas la dystrophie musculaire de Duchenne
- Tout antécédent d'hypersensibilité aux produits sériques ou autre allergie médicamenteuse et alimentaire connue
- Pneumonie combinée ou autre Infection bactérienne systémique grave
- VIH +, TPPA +, patients diagnostiqués comme VHB ou VHC
- Marqueurs tumoraux +
- Patients psychotiques sévères, dysfonctionnement cognitif
- Troubles de la coagulation
- Hypertension non contrôlée après traitement，pression artérielle≥180mmHg/110 mmHg
- Autre maladie systémique ou organique grave
- Inscription à d'autres essais au cours des 3 derniers mois
- A reçu une thérapie par cellules souches au cours des 6 derniers mois
- Autres critères que l'investigateur considère inappropriés pour l'inclusion
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Groupe d'intervention
Les participants recevront une thérapie de réadaptation plus une greffe de cellules souches mésenchymateuses du cordon ombilical humain avec un suivi d'un an
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thérapie de réadaptation plus cellules souches mésenchymateuses du cordon ombilical humain
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Échelle des activités de la vie quotidienne (AVQ)
Délai: 1 an après traitement
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1 an après traitement
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Incidences des événements indésirables et des événements indésirables graves
Délai: 1 an après traitement
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1 an après traitement
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Changement par rapport à la ligne de base dans CK
Délai: 1 an après traitement
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1 an après traitement
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Changement par rapport à la ligne de base de la LDH
Délai: 1 an après traitement
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1 an après traitement
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Changement par rapport à la ligne de base dans ALT
Délai: 1 an après traitement
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1 an après traitement
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Changement par rapport à la ligne de base de l'AST
Délai: 1 an après traitement
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1 an après traitement
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Passer de la ligne de base au test musculaire manuel (MMT)
Délai: 1 an après traitement
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1 an après traitement
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Changement par rapport à la ligne de base en électromyographie (EMG)
Délai: 1 an après traitement
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1 an après traitement
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Liqing Yao, The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- BKCR-DMD-1(Ⅰ)
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